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소아 골수성 백혈병을 앓고 있는 젊은 환자를 치료하기 위한 기증자 조혈 세포 이식 전 Busulfan, Cyclophosphamide 및 Melphalan 또는 Busulfan 및 Fludarabine 인산염

2018년 11월 9일 업데이트: Children's Oncology Group

JMML(Juvenile Myelomonocytic Leukemia) 소아를 위한 동종 조혈 세포 이식(HCT) 전 두 가지 다른 조절 요법을 비교하는 무작위 2상 연구

이 무작위 2상 시험은 기증자 조혈 세포 이식 전에 busulfan, cyclophosphamide, melphalan 또는 busulfan 및 fludarabine phosphate를 투여하는 것이 젊은 골수단핵구성 백혈병 환자를 치료하는 데 얼마나 효과가 있는지 연구합니다. 기증자 조혈 이식 전에 화학 요법을 실시하면 암세포의 성장을 멈추는 데 도움이 됩니다. 또한 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막을 수도 있습니다. 기증자의 건강한 줄기 세포가 환자에게 주입되면 환자의 골수가 줄기 세포, 적혈구, 백혈구 및 혈소판을 만드는 데 도움이 될 수 있습니다. 기증자 줄기 세포 이식 전에 busulfan, cyclophosphamide 및 melphalan 또는 busulfan 및 fludarabine phosphate를 투여하는 것이 소아 골수성 백혈병 치료에 더 효과적인지는 아직 알려지지 않았습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 비교하려면 ? 무작위 방식으로 ? 조혈 세포 이식(HCT) 이전에 2가지 골수 파괴 조절 요법인 부설판-플루다라빈(플루다라빈 인산염)(BU-FLU) 및 부설판-시클로포스파미드-멜팔란(BU-CY-MEL)에 대한 100일째 치료 관련 사망률(TRM) 발생률 소아 골수단핵구성 백혈병(JMML)을 앓고 있는 어린이를 대상으로 향후 시험에서 선호하는 요법을 결정하기 위해.

II. 비교하기 위해서 ? 무작위 방식으로 ? JMML을 가진 어린이를 위한 HCT 이전의 두 가지 다른 골수파괴 조절 요법(BU-FLU 대 BU-CY-MEL)에 따른 18개월 무사고 생존(EFS).

2차 목표:

I. JMML 소아에 대한 HCT 이전의 두 가지 다른 골수 파괴 조절 요법(BU-FLU 대 BU-CY-MEL) 후 18개월 재발률(RI)을 결정하기 위해.

II. JMML을 가진 어린이를 위한 HCT 이전에 두 가지 다른 골수 파괴 컨디셔닝 요법(BU-FLU 대 BU-CY-MEL)에 따른 이식 실패율을 결정합니다.

3차 목표:

I. HCT 후 100일에 2개의 골수파괴 컨디셔닝 요법(BU-FLU 대 BU-CY-MEL) 사이의 중증 독성(등급 3/4)의 비율을 결정하기 위해.

II. JMML을 가진 어린이에서 두 가지 다른 컨디셔닝 요법(BU-FLU 대 BU-CY-MEL)을 사용하여 HCT 후 급성 및 만성(HCT 후 18개월) 이식편대숙주병(GVHD)의 비율을 결정합니다.

III. 미래 환자의 더 나은 위험 계층화를 허용하기 위해 JMML 특정 사전 HCT 인덱스를 생성합니다.

IV. 단핵 및 분류된 세포 하위 집합에서 기증자 키메라 측정 및 대립유전자 특이적 중합효소 연쇄 반응(PCR)에 의한 이식 후 질병 부담 평가의 타당성을 결정합니다.

V. JMML 환자의 재발을 예측할 수 있는 유전자 발현 및 메틸화 분류자를 검증하기 위함.

VI. 이 이식 프로토콜로 치료를 받는 JMML 환자의 유전적 및 생화학적 변화를 종합적으로 평가합니다.

개요: 환자는 2개의 치료군 중 1개로 무작위 배정됩니다.

ARM I:

컨디셔닝 요법: 환자는 1일 1회(QD), 12시간마다 또는 -8~-5일에 6시간마다 2~3시간 동안 정맥 주사(IV), -4일과 -3일에 QD 60분 동안 사이클로포스파미드 IV를 투여받습니다. , 및 -1일에 15-30분에 걸쳐 멜팔란 IV.

이식: 환자는 0일에 동종 HCT를 받습니다.

환자는 -1~98일(관련 기증자) 또는 180일(비관련 기증자)에 타크로리무스 IV 또는 경구(PO)를 받고, 1~30일(관련 기증자) 또는 45일(관련 기증자)에 2시간에 걸쳐 마이코페놀레이트 모페틸 IV 또는 8시간마다 PO를 투여받습니다. 기증자).

팔 II:

컨디셔닝 요법: 환자는 -5일에서 -2일 사이에 30-60분에 걸쳐 Arm I에서와 같이 busulfan 및 fludarabine phosphate IV를 받습니다.

이식: 환자는 Arm I에서와 같이 동종이계 HCT를 받습니다.

환자는 -1일에서 98일(관련 기증자) 또는 180일(비관련 기증자)에 타크로리무스 IV 또는 PO를 받고 2시간에 걸쳐 마이코페놀레이트 모페틸 IV를 받거나 1~30일(관련 기증자) 또는 45일(비관련 기증자)에 8시간마다 PO를 받습니다.

연구 치료 완료 후 환자는 5년 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • The Childrens Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University/Herbert Irving Cancer Center
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester
      • Valhalla, New York, 미국, 10595
        • New York Medical College
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Dallas, Texas, 미국, 75230
        • Medical City Dallas Hospital
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3H 1P3
        • The Montreal Children's Hospital of the MUHC
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • 호주
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, 호주, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자는 수정된 진단 기준의 수정된 카테고리 1에 근거하여 JMML에 대한 강한 임상적 의심을 가지고 있어야 합니다. 특히 적격 환자는 다음을 모두 갖추어야 합니다.

    • 비장 비대
    • 절대 단핵구 수(AMC) > 1000/uL
    • 말초 혈액(PB)/골수(BM)의 모세포 < 20%

  • 비장종대가 없는 환자의 7-10%에 대해 진단 항목 기준은 위에서 설명한 다른 모든 특징과 다음 기준 중 적어도 2개를 포함해야 합니다.

    • 순환 골수 전구체
    • 백혈구(WBC) > 10,000/uL
    • 나이에 따른 태아 헤모글로빈(HgbF) 증가
    • Sargramostim (GM-CSF) 과민성 또는 환자는 이전에 JMML 진단을 받았어야 합니다.
  • 환자는 이전에 HCT로 치료를 받은 적이 없어야 합니다.
  • 모든 환자 및/또는 부모 또는 법적 보호자는 서면 동의서에 서명해야 합니다.
  • 인간 연구에 대한 모든 기관, FDA(Food and Drug Administration) 및 NCI(National Cancer Institute) 요구 사항을 충족해야 합니다.

제외 기준:

  • PTPN11(누난 증후군)의 알려진 생식계열 돌연변이가 있는 환자는 자격이 없습니다.

  • NF1(신경섬유종증 유형 1)의 병력이 있는 환자 및 다음 중 하나

    • 중추신경계 종양(성상세포종 또는 시신경교종)의 병력, 또는
    • 완전관해가 1년 미만인 악성 말초신경초 종양은 자격이 없습니다.
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 환자는 자격이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아암 I(부술판, 시클로포스파미드, 멜팔란)

컨디셔닝 요법: 환자는 -8~-5일에 2~3시간에 걸쳐 12시간마다 또는 6시간마다 busulfan IV QD를, -4일과 -3일에 60분에 걸쳐 cyclophosphamide IV QD를, 15~15일에 melphalan IV를 받습니다. -1일에 30분.

이식: 환자는 화학 요법의 마지막 투여 후 24시간 이내에 동종이계 HCT를 받습니다.

환자는 -1일에서 98일(관련 기증자) 또는 180일(비관련 기증자)에 타크로리무스 IV 또는 PO를 받고 2시간에 걸쳐 마이코페놀레이트 모페틸 IV를 받거나 1~30일(관련 기증자) 또는 45일(비관련 기증자)에 8시간마다 PO를 받습니다.
다른: 실험실 바이오마커 분석
상관 연구
다른: 약리학적 연구
상관 연구
의약품: 사이클로포스파마이드
주어진 IV
다른 이름들:
  • 사이톡산
  • CTX
  • (-)-시클로포스파미드
  • 2H-1,3,2-옥사자포스포린, 2-[비스(2-클로로에틸)아미노]테트라하이드로-, 2-옥사이드, 일수화물
  • 칼록산
  • 시클로포스파미다
  • 시클로포스파마이드
  • 시클록살
  • 클라펜
  • CP 일수화물
  • CYCLO 셀
  • 사이클로블라스틴
  • 사이클로포스팜
  • 사이클로포스파미드 일수화물
  • 사이클로포스파미둠
  • 시클로포스판
  • 사이클로포스판
  • 시클로포스파늄
  • 사이클로스틴
  • 사이토포스판
  • 포스파세론
  • 제녹살
  • 제눅살
  • 레독시나
  • 미톡산
  • 네오사르
  • 리바이뮨
  • 실클로포스파미드
  • WR-138719
의약품: 멜파란
주어진 IV
다른 이름들:
  • CB-3025
  • 엘팜
  • 알라닌 질소 머스타드
  • L-페닐알라닌 머스타드
  • L-사콜리신 페닐알라닌 머스타드
  • L-사르콜라이신
  • 멜파라눔
  • 페닐알라닌 머스타드
  • 사코클로린
  • 사르콜리신
  • WR-19813
  • L-사르콜리신
  • 페닐알라닌 질소 머스타드
의약품: 타크로리무스
주어진 IV 또는 PO
다른 이름들:
  • 프로그라프
  • 헤코리아
  • FK 506
  • 후지마이신
  • 프로토픽
의약품: 부설판
주어진 IV
다른 이름들:
  • 부설펙스
  • 미설판
  • 미토산
  • 미엘로루콘
  • 골수산
  • 1,4-비스[메탄설포녹시]부탄
  • 버스
  • 부술팜
  • 부술파눔
  • 부술판
  • CB 2041
  • CB-2041
  • 글리조프롤
  • GT41
  • GT-41
  • 조아카민
  • 메탄술폰산 테트라메틸렌 에스테르
  • 메탄술폰산, 테트라메틸렌에스테르
  • 미엘루신
  • 미술반
  • 미레우콘
  • 마일레시탄
  • 밀레란
  • 설파부틴
  • 테트라메틸렌 비스(메탄설포네이트)
  • 테트라메틸렌 비스[메탄설포네이트]
  • WR-19508
절차: 동종 조혈 줄기 세포 이식
동종 HCT를 받다
다른 이름들:
  • 동종 조혈 세포 이식
  • 동종 줄기 세포 이식
  • HSC
  • 조혈모세포이식
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
주어진 IV 또는 PO
다른 이름들:
  • 셀셉트
  • MMF
실험적: 아암 II(부설판, 플루다라빈 포스페이트)

컨디셔닝 요법: 환자는 제1군에서와 같이 부술판을 투여받고 -5일에서 -2일 사이에 1시간 동안 플루다라빈 인산염 IV를 투여받습니다.

이식: 환자는 Arm I에서와 같이 동종이계 HCT를 받습니다.

환자는 -1일에서 98일(관련 기증자) 또는 180일(비관련 기증자)에 타크로리무스 IV 또는 PO를 받고 2시간에 걸쳐 마이코페놀레이트 모페틸 IV를 받거나 1~30일(관련 기증자) 또는 45일(비관련 기증자)에 8시간마다 PO를 받습니다.
다른: 실험실 바이오마커 분석
상관 연구
다른: 약리학적 연구
상관 연구
의약품: 플루다라빈 인산염
주어진 IV
다른 이름들:
  • 2-F-ara-AMP
  • 베네플러
  • 플루다라
  • 9H-퓨린-6-아민, 2-플루오로-9-(5-O-포스포노-.베타.-D-아라비노푸라노실)-
  • SH T 586
의약품: 타크로리무스
주어진 IV 또는 PO
다른 이름들:
  • 프로그라프
  • 헤코리아
  • FK 506
  • 후지마이신
  • 프로토픽
의약품: 부설판
주어진 IV
다른 이름들:
  • 부설펙스
  • 미설판
  • 미토산
  • 미엘로루콘
  • 골수산
  • 1,4-비스[메탄설포녹시]부탄
  • 버스
  • 부술팜
  • 부술파눔
  • 부술판
  • CB 2041
  • CB-2041
  • 글리조프롤
  • GT41
  • GT-41
  • 조아카민
  • 메탄술폰산 테트라메틸렌 에스테르
  • 메탄술폰산, 테트라메틸렌에스테르
  • 미엘루신
  • 미술반
  • 미레우콘
  • 마일레시탄
  • 밀레란
  • 설파부틴
  • 테트라메틸렌 비스(메탄설포네이트)
  • 테트라메틸렌 비스[메탄설포네이트]
  • WR-19508
절차: 동종 조혈 줄기 세포 이식
동종 HCT를 받다
다른 이름들:
  • 동종 조혈 세포 이식
  • 동종 줄기 세포 이식
  • HSC
  • 조혈모세포이식
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
주어진 IV 또는 PO
다른 이름들:
  • 셀셉트
  • MMF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사건 없는 생존 확률(EFS)
기간: 이식에서 18개월까지
18개월 후 환자의 무사고 생존(EFS) 확률. 이벤트는 치료 관련 사망(TRM), 1차 또는 2차 이식 실패 또는 재발/무반응(프로토콜 섹션 10에 정의됨)입니다. 이벤트까지의 시간은 컨디셔닝 요법의 시작과 이벤트까지의 시간이 0인 이식 사이에 사망한 환자가 있는 이식으로부터의 시간입니다.
이식에서 18개월까지
100일까지 치료 관련 사망(TRM)을 경험한 참가자 수
기간: 이식에서 100일까지
100일째에 TRM을 경험한 환자의 수. 치료 관련 사망률(TRM)은 재발 또는 무반응 이전의 사망으로 정의되는 사건입니다. TRM까지의 시간은 이식에서 TRM까지의 시간으로 정의됩니다. 컨디셔닝 요법 시작과 이식 사이에 사망한 환자는 TRM까지의 시간이 0인 TRM으로 간주됩니다.
이식에서 100일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
팔 사이에 일차 이식 실패 사건을 경험한 참가자의 비율
기간: 0일 - 줄기 세포 이식 완료 후 540일(18개월)
일차 이식 실패는 42일 후 ANC >= 500/uL을 달성하지 못한 것으로 정의되며, 서로 다른 날에 3회 연속 측정하여 결정됩니다. 또는 JMML(Juvenile Myelomonocytic Leukemia)의 증거 없이 +42일까지 혈액 또는 골수의 공여자 세포 < 5%(키메라 분석으로 입증됨).
0일 - 줄기 세포 이식 완료 후 540일(18개월)
팔 사이의 18개월 재발 사건의 퍼센트 확률
기간: 이식에서 18개월까지
환자가 18개월에 재발할 확률. 재발 이벤트는 프로토콜 섹션 10.2.3에 정의되어 있습니다. 재발/무반응까지의 시간은 이식부터 섹션 10.2.3의 모든 기준이 충족될 때까지의 시간으로 정의됩니다.
이식에서 18개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Oncology Group

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: Christopher Dvorak, Children's Oncology Group

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 6월 24일

기본 완료 (실제)

2017년 12월 31일

연구 완료 (실제)

2017년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 4월 2일

처음 게시됨 (추정)

2013년 4월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 12월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 11월 9일

마지막으로 확인됨

2018년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ASCT1221 (기타 식별자: CTEP)
  • U10CA180886 (미국 NIH 보조금/계약)
  • U10CA098543 (미국 NIH 보조금/계약)
  • NCI-2013-00738 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • COG-ASCT1221

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

소아 골수단구성 백혈병에 대한 임상 시험

실험실 바이오마커 분석에 대한 임상 시험

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약물 개입

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