评估 Ecallantide 在患有遗传性血管性水肿的儿童和青少年中的耐受性和安全性的研究
2023年3月28日 更新者：NYU Langone Health
一项多中心、开放标签研究，以评估单次皮下注射 Ecallantide 在患有遗传性血管性水肿的儿童和青少年中的耐受性和安全性
本研究的目的是评估单次皮下 (SC) 剂量的 Ecallantide 在患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的儿童和青少年中的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这项试点研究是一项开放标签、非随机、单臂研究，旨在评估在最初急性发作期间在多达大约 10 名患有 HAE 的儿童受试者中单次皮下注射 ecallantide 的耐受性和安全性。 该研究计划招募 2 至 15 岁的受试者，这些受试者出现急性皮肤、腹部或喉部 HAE 发作。 在达到 10 名患者的目标之前，将包括不超过 3 个研究地点。
在针对初始发作进行治疗后，将根据先前接受过治疗并在初始治疗后至少 7 天出现后续 HAE 急性皮肤、腹部或喉部发作的受试者，再提供一次使用 ecallantide 的开放标签治疗。 第二次 HAE 发作的开放标签治疗将继续进行，直到 10 名患者接受了首次发作的治疗。 将在每次后续的 ecallantide 治疗发作时进行安全性评估，就像最初治疗的发作一样
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
Mineola、New York、美国、11501
- Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2 到 15 岁，包括在内（即从 2 岁生日到 16 岁生日的前一天）在对象第一次发作时。
- I 型或 II 型 HAE 的记录诊断。 必须通过记录的免疫原性（低于正常下限）和/或功能性（<正常水平的 50%）C1-抑制剂缺乏症来确认诊断。 诊断可基于历史数据或通过筛选时进行的诊断测试。
- 由受试者的父母或法定监护人签署的知情同意书（以及适当的受试者同意书）。
排除标准：
- 过去对 Ecallantide 的不良反应 (AE) 史
- HAE 以外的血管性水肿的诊断
- 治疗前 30 天内参加过另一项临床研究
- 任何可能干扰治疗依从性、研究实施或结果解释的已知因素/疾病
- 严重影响心脏功能的先天性或后天性心脏异常。
- 治疗前 7 天内接受血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂治疗。
- 育龄女性治疗前 90 天内使用激素避孕
- 受试者怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：欧卡兰肽
研究药物、剂量和给药方式： 单剂量ecallantide皮下给药：
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对于儿童和青少年遗传性血管性水肿的急性发作，将给予 Ecallantide。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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测量从遗传性血管性水肿急性发作到症状改善的时间
大体时间：28天
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症状缓解时间。 时间到最小的症状。 还将在以下每个时间点进行改善评估：治疗前，前 2 小时每 30 分钟一次，然后通过出院和 28 天门诊就诊时每小时一次。 需要抢救药物的发生率。 尽管使用了 ecallantide，但恶化的发生率。 |
28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生不良事件的参与者人数
大体时间：28天
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将监测研究参与者的不良事件、实验室值的变化、身体检查、生命体征变化和 ECG 变化。
生命体征，包括体温、心率和坐位血压，将在筛查、治疗前、前 2 小时每 30 分钟评估一次，然后在出院后每小时评估一次，并在 28 天门诊就诊时评估一次。
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28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Mark A Davis-Lorton, MD、Winthrop University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (实际的)
2017年7月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年4月4日
首先提交符合 QC 标准的
2013年4月15日
首次发布 (估计)
2013年4月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月28日
最后验证
2017年1月1日
更多信息
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