Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az Ecallantide tolerálhatóságának és biztonságosságának felmérésére örökletes angioödémában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

2023. március 28. frissítette: NYU Langone Health

Egy multicentrikus, nyílt vizsgálat az Ecallantide egyszeri, szubkután adagolásának tolerálhatóságának és biztonságosságának felmérésére örökletes angioödémában szenvedő gyermekek és serdülők esetében

E vizsgálat célja az Ecallantide egyszeri szubkután (SC) adagjának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése örökletes angioödémában (HAE) szenvedő gyermekeknél és serdülőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a kísérleti vizsgálat egy nyílt elrendezésű, nem randomizált, egykarú vizsgálat, amely az ecallantide egyszeri SC adagolásának tolerálhatóságát és biztonságosságát értékeli körülbelül 10, HAE-ben szenvedő gyermeknél a kezdeti akut roham során. A tervek szerint a vizsgálatba olyan 2 és 15 év közötti alanyokat vonnak be, akik akut bőr-, hasi- vagy gége-HAE-rohamban jelentkeznek. Legfeljebb 3 vizsgálati helyszínt vonnak be a 10 beteges cél eléréséig.

A kezdeti roham kezelését követően egy további nyílt kezelést ecallantiddal ajánlanak fel azoknak az alanyoknak, akik korábban már kezelték őket, és legalább 7 nappal a kezdeti kezelés után HAE akut bőr-, hasi vagy gégeroham jelentkezik. A második HAE-roham nyílt elrendezésű kezelése addig folytatódik, amíg 10 beteget nem kezelnek az első roham miatt. A biztonsági értékelést minden következő ecallantiddal kezelt rohamnál el kell végezni, mint az első kezelt rohamnál

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 2 és 15 éves kor között (azaz a második születésnaptól a tizenhatodik születésnapot megelőző napig) az alany első rohamának időpontjában.
  2. Az I. vagy II. típusú HAE dokumentált diagnózisa. A diagnózist dokumentált immunogén (a normálérték alsó határa alatti) és/vagy funkcionális (a normál szint < 50%-a) C1-inhibitor-hiánynak kell megerősítenie. A diagnózis történhet múltbeli adatok vagy a szűréskor végzett diagnosztikai vizsgálatok alapján.
  3. Tájékozott beleegyezés (és adott esetben az alany hozzájárulása), amelyet az alany szülője(i) vagy törvényes gyámja(i) írnak alá.

Kizárási kritériumok:

  1. Az Ecallantide mellékhatása (AE) a múltban
  2. A HAE-től eltérő angioödéma diagnózisa
  3. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban a kezelést megelőző 30 napon belül
  4. Bármely ismert tényező/betegség, amely megzavarhatja a kezelés megfelelőségét, a vizsgálat lefolytatását vagy az eredmények értelmezését
  5. Veleszületett vagy szerzett szívrendellenességek, amelyek jelentősen befolyásolják a szívműködést.
  6. Kezelés angiotenzin konvertáló enzim (ACE) gátlókkal a kezelést megelőző 7 napon belül.
  7. Hormonális fogamzásgátlás alkalmazása a kezelést megelőző 90 napon belül fogamzóképes korú nőknél
  8. Az alany terhes vagy szoptat

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ecallantide

A gyógyszeres kezelés, az adagolás és az adagolás módja:

Az ecallantide egyszeri, szubkután adagolása:

  • 10 év alatti életkor: Súly <25 kg: 10 mg szubkután egy helyen; 25-50 kg: 20 mg szubkután, 10 mg helyenként 2 különálló helyre; >50 kg 30 mg szubkután, 10 mg helyenként 3 különálló helyen. Az adagolás nem haladhatja meg a 30 mg-ot.
  • 10 év feletti életkor: 10 mg helyenként 3 különálló helyen. Az adagolás nem haladhatja meg a 30 mg-ot.
Drog: Ecallantide szubkután adagolás
Gyermekek és serdülők örökletes angioödéma akut rohamai esetén Ecallantide-t kell alkalmazni.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az örökletes angioödéma akut rohamainak tüneti javulásáig eltelt idő mérése
Időkeret: 28 nap

Ideje a tünetek enyhítésére. Idő a minimális tünetekig. A javulás értékelését a következő időpontok mindegyikében is elvégzik: kezelés előtt, 30 percenként az első 2 órában, majd óránként az elbocsátásig és a 28 napos klinikai látogatáskor.

Mentőgyógyszer szükségességének előfordulása. A rosszabbodás előfordulása az ecallantide használata ellenére.
28 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: 28 nap
A vizsgálatban résztvevőket ellenőrizni fogják a nemkívánatos események, a laboratóriumi értékek változásai, a fizikális vizsgálat, az életjel-változások és az EKG-változások szempontjából. A létfontosságú jeleket, beleértve a testhőmérsékletet, a pulzusszámot és az ülő vérnyomást, a szűréskor, az előkezelés során, az első 2 órában 30 percenként, majd az elbocsátásig óránként és a 28 napos klinikai látogatás alkalmával értékelik.
28 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NYU Langone Health

Együttműködők

Dyax Corp.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. április 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. április 15.

Első közzététel (Becslés)

2013. április 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 28.

Utolsó ellenőrzés

2017. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DX-88/IST-5

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ecallantide szubkután adagolás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel