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Estudo para avaliar a tolerabilidade e segurança de Ecallantide em crianças e adolescentes com angioedema hereditário

28 de março de 2023 atualizado por: NYU Langone Health

Um estudo aberto multicêntrico para avaliar a tolerabilidade e a segurança de uma administração subcutânea única de Ecallantide em crianças e adolescentes com angioedema hereditário

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única dose subcutânea (SC) de Ecallantide em crianças e adolescentes com angioedema hereditário (AEH).

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo piloto é um estudo aberto, não randomizado, de braço único para avaliar a tolerabilidade e a segurança de uma única administração SC de ecallantide em até aproximadamente 10 indivíduos pediátricos com AEH durante um ataque agudo inicial. O estudo está planejado para incluir indivíduos de 2 a 15 anos de idade que apresentam um ataque agudo de AEH cutâneo, abdominal ou laríngeo. Não mais do que 3 locais de estudo serão incluídos até que uma meta de 10 pacientes seja alcançada.

Após o tratamento para um ataque inicial, um tratamento aberto adicional com ecallantide será oferecido a indivíduos que tenham sido tratados anteriormente e apresentem um ataque cutâneo, abdominal ou laríngeo subsequente de AEH pelo menos 7 dias após o tratamento inicial. O tratamento aberto para um segundo ataque de HAE continuará até que 10 pacientes tenham sido tratados para um ataque inicial. As avaliações de segurança serão realizadas em cada ataque subsequente tratado com ecallantide como no ataque tratado inicial

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 16 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 2 a 15 anos de idade, inclusive (ou seja, do segundo aniversário até o dia anterior ao décimo sexto aniversário) no momento do primeiro ataque do sujeito.
  2. Diagnóstico documentado de AEH tipo I ou II. O diagnóstico deve ser confirmado por uma deficiência imunogênica documentada (abaixo do limite inferior do normal) e/ou funcional (< 50% dos níveis normais) do inibidor C1. O diagnóstico pode ser baseado em dados históricos ou por testes diagnósticos realizados no momento da triagem.
  3. Consentimento informado (e assentimento do sujeito, conforme apropriado) assinado pelos pais ou tutores legais do sujeito.

Critério de exclusão:

  1. História de uma reação adversa (EA) ao Ecallantide no passado
  2. Diagnóstico de angioedema diferente de AEH
  3. Participação em outro estudo clínico durante os 30 dias anteriores ao tratamento
  4. Qualquer fator/doença conhecido que possa interferir na adesão ao tratamento, na condução do estudo ou na interpretação dos resultados
  5. Anomalias cardíacas congênitas ou adquiridas que interferem significativamente na função cardíaca.
  6. Tratamento com inibidores da enzima de conversão da angiotensina (ECA) nos 7 dias anteriores ao tratamento.
  7. Uso de contracepção hormonal nos 90 dias anteriores ao tratamento para mulheres com potencial para engravidar
  8. O sujeito está grávida ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ecalantide

Medicação, Dose e Modo de Administração do Estudo:

Dose única de administração subcutânea de ecallantide:

  • Idade inferior a 10: Peso <25 Kg: 10mg por via subcutânea em um local; 25-50kg: 20mg por via subcutânea, 10mg por local para 2 locais separados; >50 kg 30 mg por via subcutânea, 10 mg por local para 3 locais separados. A dosagem não excederá 30 mg.
  • Idade superior a 10: 10mg por local para 3 locais separados. A dosagem não excederá 30 mg.
Medicamento: Dosagem Subcutânea de Ecallantide
Para ataques agudos de angioedema hereditário em crianças e adolescentes, Ecallantide será administrado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição do tempo para melhora sintomática de ataques agudos de angioedema hereditário
Prazo: 28 dias

Hora de aliviar os sintomas. Tempo para sintomas mínimos. Uma avaliação de melhora também será realizada em cada um dos seguintes pontos de tempo: pré-tratamento, a cada 30 minutos durante as primeiras 2 horas e depois de hora em hora até a alta e na visita clínica de 28 dias.

Incidência de necessidade de medicação de resgate. Incidência de piora apesar do uso de ecallantide.
28 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 28 dias
Os participantes do estudo serão monitorados quanto a eventos adversos, alterações nos valores laboratoriais, exame físico, alterações nos sinais vitais e alterações no ECG. Os sinais vitais, incluindo temperatura corporal, frequência cardíaca e pressão arterial sentada, serão avaliados na triagem, Pré-tratamento, a cada 30 minutos durante as primeiras 2 horas e depois a cada hora até a alta e na visita clínica de 28 dias.
28 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NYU Langone Health

Colaboradores

Dyax Corp.

Investigadores

  • Investigador principal: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de abril de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

16 de abril de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de março de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DX-88/IST-5

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