Studio per valutare la tollerabilità e la sicurezza di Ecallantide in bambini e adolescenti con angioedema ereditario
Uno studio multicentrico in aperto per valutare la tollerabilità e la sicurezza di una singola somministrazione sottocutanea di Ecallantide in bambini e adolescenti con angioedema ereditario
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio pilota è uno studio in aperto, non randomizzato, a braccio singolo per valutare la tollerabilità e la sicurezza di una singola somministrazione SC di ecallantide in un massimo di circa 10 soggetti pediatrici con HAE durante un attacco acuto iniziale. Lo studio prevede l'arruolamento di soggetti di età compresa tra 2 e 15 anni che presentano un attacco acuto di HAE cutaneo, addominale o laringeo. Non saranno inclusi più di 3 siti di studio fino al raggiungimento dell'obiettivo di 10 pazienti.
Dopo il trattamento per un attacco iniziale, verrà offerto un ulteriore trattamento in aperto con ecallantide ai soggetti a condizione che siano stati trattati in precedenza e presentino un successivo attacco acuto cutaneo, addominale o laringeo di HAE almeno 7 giorni dopo il trattamento iniziale. Il trattamento in aperto per un secondo attacco di HAE continuerà fino a quando 10 pazienti non saranno stati trattati per un attacco iniziale. Le valutazioni di sicurezza saranno eseguite ad ogni successivo attacco trattato con ecallantide come per l'attacco trattato iniziale
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Da 2 a 15 anni inclusi (cioè, dal secondo compleanno fino al giorno prima del sedicesimo compleanno) al momento del primo attacco del soggetto.
- Diagnosi documentata di HAE di tipo I o II. La diagnosi deve essere confermata da un deficit documentato di C1-inibitore immunogenico (al di sotto del limite inferiore della norma) e/o funzionale (<50% dei livelli normali). La diagnosi può essere basata su dati storici o mediante test diagnostici condotti al momento dello screening.
- Consenso informato (e consenso del soggetto, se del caso) firmato dai genitori o dal tutore legale del soggetto.
Criteri di esclusione:
- Storia di una reazione avversa (AE) a Ecallantide in passato
- Diagnosi di angioedema diverso da HAE
- Partecipazione a un altro studio clinico nei 30 giorni precedenti il trattamento
- Qualsiasi fattore/malattia noto che potrebbe interferire con la compliance al trattamento, la conduzione dello studio o l'interpretazione dei risultati
- Anomalie cardiache congenite o acquisite che interferiscono in modo significativo con la funzione cardiaca.
- Trattamento con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) nei 7 giorni precedenti il trattamento.
- Uso di contraccettivi ormonali nei 90 giorni precedenti il trattamento per le donne in età fertile
- Il soggetto è in stato di gravidanza o allattamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Ecallantide
Farmaco in studio, dose e modalità di somministrazione: Dose singola di somministrazione sottocutanea di ecallantide:
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Per gli attacchi acuti di angioedema ereditario nei bambini e negli adolescenti, verrà somministrato Ecallantide.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Misurazione del tempo al miglioramento sintomatico da attacchi acuti di angioedema ereditario
Lasso di tempo: 28 giorni
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È ora di alleviare i sintomi. Tempo di sintomi minimi. Verrà inoltre eseguita una valutazione del miglioramento in ciascuno dei seguenti punti temporali: pre-trattamento, ogni 30 minuti per le prime 2 ore e poi ogni ora fino alla dimissione e alla visita clinica di 28 giorni. Incidenza della necessità di farmaci di salvataggio. Incidenza di peggioramento nonostante l'uso di ecallantide. |
28 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 28 giorni
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I partecipanti allo studio saranno monitorati per eventi avversi, cambiamenti nei valori di laboratorio, esame fisico, cambiamenti dei segni vitali e cambiamenti dell'ECG.
I segni vitali, tra cui la temperatura corporea, la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna seduta, saranno valutati allo screening, pre-trattamento, ogni 30 minuti per le prime 2 ore e poi ogni ora fino alla dimissione e alla visita clinica di 28 giorni.
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28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie della pelle
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Ipersensibilità, immediata
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, vascolari
- Ipersensibilità
- Orticaria
- Malattie ereditarie da carenza di complemento
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Angioedema
- Angioedema, ereditario
- Angioedema ereditario di tipo I e II
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Agenti antinfiammatori, non steroidei
- Analgesici, non narcotici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Ecallantide
Altri numeri di identificazione dello studio
- DX-88/IST-5
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