Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere tolerabiliteten og sikkerheden af ​​Ecallantide hos børn og unge med arvelig angioødem

28. marts 2023 opdateret af: NYU Langone Health

En multicenter, åben-label undersøgelse for at vurdere tolerabiliteten og sikkerheden af ​​en enkelt, subkutan administration af Ecallantide hos børn og unge med arvelig angioødem

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt subkutan (SC) dosis Ecallantide til børn og unge med arvelig angioødem (HAE).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette pilotstudie er et åbent, ikke-randomiseret, enkeltarmsstudie til evaluering af tolerabiliteten og sikkerheden af ​​en enkelt subkutan administration af ecallantide i op til ca. 10 pædiatriske forsøgspersoner med HAE under et indledende akut anfald. Undersøgelsen er planlagt til at inkludere forsøgspersoner i alderen 2 til 15 år, som har et akut kutant, abdominalt eller larynx HAE-anfald. Der vil ikke blive inkluderet mere end 3 undersøgelsessteder, før et mål på 10 patienter er nået.

Efter behandling for et indledende anfald vil en yderligere åben behandling med ecallantide blive tilbudt til forsøgspersoner, der er betinget af at have været behandlet tidligere og præsenterer for et efterfølgende akut kutant, abdominalt eller larynxanfald af HAE mindst 7 dage efter den indledende behandling. Åben-label behandling for et andet HAE-anfald vil fortsætte, indtil 10 patienter er blevet behandlet for et indledende anfald. Sikkerhedsevalueringer vil blive udført ved hvert efterfølgende ecallantide-behandlet angreb som for det indledende behandlede angreb

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 2 til og med 15 år, inklusive (dvs. fra den anden fødselsdag til dagen før den sekstende fødselsdag) på tidspunktet for forsøgspersonens første angreb.
  2. Dokumenteret diagnose af HAE type I eller II. Diagnosen skal bekræftes af en dokumenteret immunogen (under den nedre normalgrænse) og/eller funktionel (< 50 % af normale niveauer) C1-hæmmermangel. Diagnose kan være på grundlag af historiske data eller ved diagnostisk test udført på screeningstidspunktet.
  3. Informeret samtykke (og emnets samtykke efter behov) underskrevet af forsøgspersonens forælder(e) eller juridiske værge(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med en bivirkning (AE) til Ecallantide i fortiden
  2. Diagnose af andet angioødem end HAE
  3. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse i løbet af de 30 dage før behandling
  4. Enhver kendt faktor/sygdom, der kan forstyrre behandlingsoverholdelse, undersøgelsesudførelse eller resultatfortolkning
  5. Medfødte eller erhvervede hjerteanomalier, der interfererer væsentligt med hjertefunktionen.
  6. Behandling med angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere inden for 7 dage før behandling.
  7. Brug af hormonel prævention inden for de 90 dage før behandling til kvinder i den fødedygtige alder
  8. Forsøgspersonen er gravid eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ecallantide

Undersøg medicin, dosis og administrationsmåde:

Enkelt dosis ecallantide subkutan dosering:

  • Alder under 10: Vægt <25 kg: 10 mg subkutant på ét sted; 25-50 kg: 20 mg subkutant, 10 mg pr. sted til 2 separate steder; >50 kg 30 mg subkutant, 10 mg pr. sted til 3 separate steder. Doseringen vil ikke overstige 30 mg.
  • Alder over 10: 10 mg pr. sted for 3 separate steder. Doseringen vil ikke overstige 30 mg.
Medicin: Ecallantide subkutan dosering
Ved akutte anfald af arvelig angioødem hos børn og unge vil Ecallantide blive administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Måling af tid til symptomatisk bedring fra akutte anfald af arvelig angioødem
Tidsramme: 28 dage

Tid til symptomlindring. Tid til minimale symptomer. En forbedringsvurdering vil også blive udført på hvert af følgende tidspunkter: forbehandling, hvert 30. minut i de første 2 timer og derefter hver time gennem udskrivelsen og ved 28-dages klinikbesøg.

Forekomst af behov for redningsmedicin. Forekomst af forværring på trods af brug af ecallantide.
28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 28 dage
Studiedeltagere vil blive overvåget for uønskede hændelser, ændringer i laboratorieværdier, fysisk undersøgelse, ændringer i vitale tegn og EKG-ændringer. Vitale tegn, herunder kropstemperatur, hjertefrekvens og siddende blodtryk, vil blive vurderet ved screening, Forbehandling, hvert 30. minut i de første 2 timer og derefter hver time gennem udskrivelsen og ved det 28 dage lange klinikbesøg.
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbejdspartnere

Dyax Corp.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2013

Først opslået (Skøn)

16. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2023

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DX-88/IST-5

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner