Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter beoordeling van de verdraagbaarheid en veiligheid van Ecallantide bij kinderen en adolescenten met erfelijk angio-oedeem

28 maart 2023 bijgewerkt door: NYU Langone Health

Een multicenter, open-label onderzoek om de verdraagbaarheid en veiligheid te beoordelen van een enkelvoudige, subcutane toediening van Ecallantide bij kinderen en adolescenten met erfelijk angio-oedeem

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkelvoudige subcutane (SC) dosis Ecallantide bij kinderen en adolescenten met erfelijk angio-oedeem (HAE).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze pilootstudie is een open-label, niet-gerandomiseerde, eenarmige studie om de verdraagbaarheid en veiligheid te evalueren van een enkele SC-toediening van ecallantide bij maximaal ongeveer 10 pediatrische proefpersonen met HAE tijdens een eerste acute aanval. De studie is gepland om proefpersonen van 2 tot en met 15 jaar te rekruteren die zich presenteren met een acute cutane, abdominale of larynx HAE-aanval. Er zullen niet meer dan 3 onderzoekslocaties worden opgenomen totdat een doel van 10 patiënten is bereikt.

Na behandeling van een eerste aanval zal één extra open-label behandeling met ecallantide worden aangeboden aan proefpersonen die eerder zijn behandeld en een daaropvolgende acute cutane, abdominale of larynxaanval van HAE krijgen, ten minste 7 dagen na de eerste behandeling. Open-label behandeling voor een tweede HAE-aanval gaat door totdat 10 patiënten zijn behandeld voor een eerste aanval. Veiligheidsevaluaties zullen worden uitgevoerd bij elke volgende met ecallantide behandelde aanval, net als bij de eerste behandelde aanval

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 2 tot en met 15 jaar oud, inclusief (dwz vanaf de tweede verjaardag tot de dag voorafgaand aan de zestiende verjaardag) op het moment van de eerste aanval van de proefpersoon.
  2. Gedocumenteerde diagnose van HAE type I of II. De diagnose moet worden bevestigd door een gedocumenteerde immunogene (onder de ondergrens van normaal) en/of functionele (< 50% van normale niveaus) C1-remmerdeficiëntie. De diagnose kan worden gesteld op basis van historische gegevens of door diagnostische tests die worden uitgevoerd op het moment van screening.
  3. Geïnformeerde toestemming (en toestemming van de proefpersoon indien van toepassing) ondertekend door de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de proefpersoon.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van een bijwerking (AE) op Ecallantide in het verleden
  2. Diagnose van angio-oedeem anders dan HAE
  3. Deelname aan een ander klinisch onderzoek gedurende de 30 dagen voorafgaand aan de behandeling
  4. Elke bekende factor/ziekte die de therapietrouw, het studiegedrag of de interpretatie van resultaten zou kunnen verstoren
  5. Aangeboren of verworven hartafwijkingen die significant interfereren met de hartfunctie.
  6. Behandeling met angiotensineconverterend-enzymremmers (ACE-remmers) binnen 7 dagen voorafgaand aan de behandeling.
  7. Gebruik van hormonale anticonceptie binnen 90 dagen voorafgaand aan de behandeling voor vrouwen die zwanger kunnen worden
  8. De proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ecallantide

Bestudeer medicatie, dosis en wijze van toediening:

Eenmalige dosis ecallantide subcutane dosering:

  • Leeftijd jonger dan 10 jaar: gewicht <25 kg: 10 mg subcutaan op één plaats; 25-50 kg: 20 mg subcutaan, 10 mg per plaats voor 2 afzonderlijke plaatsen; >50 kg 30 mg subcutaan, 10 mg per plaats voor 3 afzonderlijke plaatsen. De dosering zal niet hoger zijn dan 30 mg.
  • Leeftijd ouder dan 10: 10 mg per site voor 3 afzonderlijke sites. De dosering zal niet hoger zijn dan 30 mg.
Geneesmiddel: Ecallantide subcutane dosering
Voor acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem bij kinderen en adolescenten zal Ecallantide worden toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Meting van de tijd tot symptomatische verbetering van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem
Tijdsspanne: 28 dagen

Tijd voor symptoombestrijding. Tijd tot minimale symptomen. Er zal ook een verbeteringsbeoordeling worden uitgevoerd op elk van de volgende tijdstippen: voorbehandeling, elke 30 minuten gedurende de eerste 2 uur en daarna elk uur tot aan het ontslag en bij het 28-daagse bezoek aan de kliniek.

Incidentie van behoefte aan noodmedicatie. Incidentie van verergering ondanks gebruik van ecallantide.
28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 28 dagen
Onderzoeksdeelnemers worden gecontroleerd op bijwerkingen, veranderingen in laboratoriumwaarden, lichamelijk onderzoek, veranderingen in vitale functies en ECG-veranderingen. Vitale functies, waaronder lichaamstemperatuur, hartslag en bloeddruk in zittende houding, worden beoordeeld bij screening, voorbehandeling, elke 30 minuten gedurende de eerste 2 uur en daarna elk uur tot ontslag en bij het 28-daagse bezoek aan de kliniek.
28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NYU Langone Health

Medewerkers

Dyax Corp.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 april 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

16 april 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DX-88/IST-5

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem Type I en II

Klinische onderzoeken op Ecallantide subcutane dosering

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren