Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení snášenlivosti a bezpečnosti přípravku Ecallantide u dětí a dospívajících s dědičným angioedémem

28. března 2023 aktualizováno: NYU Langone Health

Multicentrická, otevřená studie k posouzení snášenlivosti a bezpečnosti jednorázového subkutánního podání ekallantidu u dětí a dospívajících s dědičným angioedémem

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné subkutánní (SC) dávky Ecallantide u dětí a dospívajících s hereditárním angioedémem (HAE).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato pilotní studie je otevřená, nerandomizovaná, jednoramenná studie k hodnocení snášenlivosti a bezpečnosti jednorázového sc podání ecallantidu až u přibližně 10 pediatrických pacientů s HAE během počáteční akutní ataky. Studie je plánována tak, aby byly zařazeny subjekty ve věku 2 až 15 let, u kterých došlo k akutnímu kožnímu, břišnímu nebo laryngeálnímu záchvatu HAE. Dokud nebude dosaženo cíle 10 pacientů, nebudou zahrnuta více než 3 studijní místa.

Po léčbě počátečního záchvatu bude nabídnuta jedna další otevřená léčba ecallantidem subjektům podmíněným tím, že byly dříve léčeny a projevily se následným akutním kožním, břišním nebo laryngeálním záchvatem HAE alespoň 7 dní po počáteční léčbě. Otevřená léčba druhého záchvatu HAE bude pokračovat, dokud nebude 10 pacientů léčeno pro počáteční záchvat. Hodnocení bezpečnosti bude provedeno při každém následném útoku ošetřeném ecallantidem jako u prvního ošetřeného útoku

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 2 až 15 let včetně (tj. od druhých narozenin do dne předcházejícího šestnáctým narozeninám) v době prvního útoku subjektu.
  2. Dokumentovaná diagnóza HAE typu I nebo II. Diagnóza musí být potvrzena dokumentovaným imunogenním (pod spodní hranicí normy) a/nebo funkčním (< 50 % normálních hladin) deficitem C1-inhibitoru. Diagnóza může být na základě historických údajů nebo diagnostickým testováním prováděným v době screeningu.
  3. Informovaný souhlas (a případně souhlas subjektu) podepsaný rodičem (rodiči) subjektu nebo zákonným zástupcem (zákonnými zástupci).

Kritéria vyloučení:

  1. Nežádoucí reakce (AE) na Ecallantide v minulosti
  2. Diagnóza angioedému jiného než HAE
  3. Účast v další klinické studii během 30 dnů před léčbou
  4. Jakýkoli známý faktor/onemocnění, které by mohlo narušovat dodržování léčby, provádění studie nebo interpretaci výsledků
  5. Vrozené nebo získané srdeční anomálie, které významně interferují se srdeční funkcí.
  6. Léčba inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu (ACE) během 7 dnů před léčbou.
  7. Užívání hormonální antikoncepce během 90 dnů před léčbou u žen ve fertilním věku
  8. Subjekt je těhotný nebo kojí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ecallantide

Studijní medikace, dávka a způsob podání:

Jednorázová subkutánní dávka ecallantidu:

  • Věk do 10 let: Hmotnost <25 kg: 10 mg subkutánně na jedno místo; 25-50 kg: 20 mg subkutánně, 10 mg na místo pro 2 samostatná místa; >50 kg 30 mg subkutánně, 10 mg na místo pro 3 samostatná místa. Dávkování nepřesáhne 30 mg.
  • Věk vyšší než 10: 10 mg na místo pro 3 samostatná místa. Dávkování nepřesáhne 30 mg.
Lék: Ecallantide subkutánní dávkování
U akutních záchvatů hereditárního angioedému u dětí a dospívajících bude podáván Ecallantide.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření doby do symptomatického zlepšení po akutních záchvatech hereditárního angioedému
Časové okno: 28 dní

Čas na úlevu od symptomů. Čas do minimálních příznaků. Hodnocení zlepšení bude také provedeno v každém z následujících časových bodů: před léčbou, každých 30 minut během prvních 2 hodin a poté každou hodinu po propuštění a při 28denní návštěvě kliniky.

Výskyt potřeby záchranné medikace. Výskyt zhoršení navzdory použití ecallantidu.
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 28 dní
Účastníci studie budou sledováni z hlediska nežádoucích účinků, změn laboratorních hodnot, fyzického vyšetření, změn vitálních funkcí a změn EKG. Vitální funkce, včetně tělesné teploty, srdeční frekvence a krevního tlaku vsedě, budou hodnoceny při screeningu, před léčbou, každých 30 minut během prvních 2 hodin a poté každou hodinu po propuštění a při 28denní návštěvě kliniky.
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Spolupracovníci

Dyax Corp.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

16. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DX-88/IST-5

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém typu I a II

Klinické studie na Ecallantide subkutánní dávkování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit