Estudio para evaluar la tolerabilidad y seguridad de ecallantide en niños y adolescentes con angioedema hereditario
Un estudio abierto multicéntrico para evaluar la tolerabilidad y seguridad de una sola administración subcutánea de ecallantide en niños y adolescentes con angioedema hereditario
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio piloto es un estudio abierto, no aleatorizado, de un solo brazo para evaluar la tolerabilidad y seguridad de una sola administración SC de ecallantide en hasta aproximadamente 10 sujetos pediátricos con AEH durante un ataque agudo inicial. El estudio está planificado para inscribir sujetos de 2 a 15 años de edad que presenten un ataque agudo de AEH cutáneo, abdominal o laríngeo. No se incluirán más de 3 sitios de estudio hasta que se logre una meta de 10 pacientes.
Después del tratamiento para un ataque inicial, se ofrecerá un tratamiento abierto adicional con ecallantide a los sujetos que hayan sido tratados previamente y presenten un ataque subsiguiente agudo de AEH cutáneo, abdominal o laríngeo al menos 7 días después del tratamiento inicial. El tratamiento de etiqueta abierta para un segundo ataque de AEH continuará hasta que 10 pacientes hayan sido tratados por un ataque inicial. Se realizarán evaluaciones de seguridad en cada ataque subsiguiente tratado con ecallantide como para el ataque tratado inicial.
Tipo de estudio
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 2 a 15 años de edad, inclusive (es decir, desde el segundo cumpleaños hasta el día anterior al decimosexto cumpleaños) en el momento del primer ataque del sujeto.
- Diagnóstico documentado de AEH tipo I o II. El diagnóstico debe confirmarse mediante una deficiencia inmunogénica (por debajo del límite inferior de lo normal) y/o funcional (< 50 % de los niveles normales) documentada del inhibidor de C1. El diagnóstico puede basarse en datos históricos o mediante pruebas de diagnóstico realizadas en el momento de la selección.
- Consentimiento informado (y asentimiento del sujeto, según corresponda) firmado por los padres o tutores legales del sujeto.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de una reacción adversa (AA) a Ecallantide en el pasado
- Diagnóstico de angioedema distinto del AEH
- Participación en otro estudio clínico durante los 30 días previos al tratamiento
- Cualquier factor/enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento, la realización del estudio o la interpretación de los resultados
- Anomalías cardíacas congénitas o adquiridas que interfieren significativamente con la función cardíaca.
- Tratamiento con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) dentro de los 7 días previos al tratamiento.
- Uso de anticonceptivos hormonales dentro de los 90 días anteriores al tratamiento para mujeres en edad fértil
- El sujeto está embarazada o amamantando.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ecalantida
Medicamento del estudio, dosis y modo de administración: Dosis única de dosificación subcutánea de ecallantide:
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Para ataques agudos de Angioedema Hereditario en niños y adolescentes, se administrará Ecallantide.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medición del tiempo hasta la mejoría sintomática de los ataques agudos de angioedema hereditario
Periodo de tiempo: 28 días
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Tiempo para el alivio de los síntomas. Tiempo hasta síntomas mínimos. También se realizará una evaluación de mejora en cada uno de los siguientes momentos: pretratamiento, cada 30 minutos durante las primeras 2 horas y luego cada hora hasta el alta y en la visita a la clínica de 28 días. Incidencia de necesidad de medicación de rescate. Incidencia de empeoramiento a pesar del uso de ecallantide. |
28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 28 días
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Los participantes del estudio serán monitoreados en busca de eventos adversos, cambios en los valores de laboratorio, examen físico, cambios en los signos vitales y cambios en el ECG.
Los signos vitales, incluida la temperatura corporal, la frecuencia cardíaca y la presión arterial en posición sentada, se evaluarán en la evaluación, el pretratamiento, cada 30 minutos durante las primeras 2 horas y luego cada hora hasta el alta y en la visita a la clínica de 28 días.
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28 días
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
- Angioedema Hereditario Tipos I y II
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Agentes antiinflamatorios no esteroideos
- Analgésicos no narcóticos
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Ecalantida
Otros números de identificación del estudio
- DX-88/IST-5
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