Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке переносимости и безопасности экаллантида у детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком

28 марта 2023 г. обновлено: NYU Langone Health

Многоцентровое открытое исследование по оценке переносимости и безопасности однократного подкожного введения экаллантида у детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости однократной подкожной (п/к) дозы экаллантида у детей и подростков с наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это пилотное исследование представляет собой открытое нерандомизированное исследование с одной группой для оценки переносимости и безопасности однократного подкожного введения экаллантида примерно у 10 детей с НАО во время начального острого приступа. В исследование планируется включить субъектов в возрасте от 2 до 15 лет с острым кожным, абдоминальным или ларингеальным приступом НАО. Будет включено не более 3 исследовательских центров, пока не будет достигнута цель в 10 пациентов.

После лечения первоначального приступа одно дополнительное открытое лечение экаллантидом будет предложено субъектам, которые ранее получали лечение и у которых возник последующий острый кожный, абдоминальный или ларингеальный приступ НАО по крайней мере через 7 дней после первоначального лечения. Открытое лечение второго приступа НАО будет продолжаться до тех пор, пока 10 пациентов не будут пролечены от первого приступа. Оценка безопасности будет проводиться при каждом последующем приступе лечения экаллантидом, как и при первом приступе лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 16 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. от 2 до 15 лет включительно (т. е. от второго дня рождения до дня, предшествующего шестнадцатому дню рождения) на момент первого приступа у субъекта.
  2. Документально подтвержденный диагноз НАО типа I или II. Диагноз должен быть подтвержден документально подтвержденным иммуногенным (ниже нижней границы нормы) и/или функциональным (<50% от нормального уровня) дефицитом С1-ингибитора. Диагноз может быть поставлен на основании данных анамнеза или с помощью диагностического тестирования, проведенного во время скрининга.
  3. Информированное согласие (и согласие субъекта, если это необходимо), подписанное родителем (родителями) или законным опекуном (опекунами) субъекта.

Критерий исключения:

  1. История побочных реакций (НЯ) на экаллантид в прошлом
  2. Диагностика ангионевротического отека, отличного от НАО
  3. Участие в другом клиническом исследовании в течение 30 дней до лечения
  4. Любой известный фактор/заболевание, которое может повлиять на соблюдение режима лечения, проведение исследования или интерпретацию результатов.
  5. Врожденные или приобретенные аномалии сердца, которые значительно нарушают сердечную функцию.
  6. Лечение ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) в течение 7 дней до лечения.
  7. Использование гормональной контрацепции в течение 90 дней до лечения для женщин детородного возраста
  8. Субъект беременна или кормит грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экаллантид

Изучаемый препарат, доза и способ введения:

Разовая доза экаллантида для подкожного введения:

  • Возраст младше 10 лет: вес <25 кг: 10 мг подкожно в одно место; 25-50 кг: 20 мг подкожно, по 10 мг на участок в 2 отдельных участках; >50 кг 30 мг подкожно, по 10 мг на участок в 3 отдельных участках. Дозировка не должна превышать 30 мг.
  • Возраст старше 10 лет: 10 мг на каждый участок для 3 отдельных участков. Дозировка не должна превышать 30 мг.
Лекарство: Экаллантид подкожно
При острых приступах наследственного ангионевротического отека у детей и подростков назначают экаллантид.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерение времени до симптоматического улучшения при острых приступах наследственного ангионевротического отека
Временное ограничение: 28 дней

Время до облегчения симптомов. Время до минимальных симптомов. Оценка улучшения также будет проводиться в каждый из следующих моментов времени: до лечения, каждые 30 минут в течение первых 2 часов, а затем ежечасно до выписки и при посещении клиники на 28-й день.

Возникновение потребности в неотложной помощи. Частота ухудшения, несмотря на использование экаллантида.
28 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 28 дней
Участники исследования будут находиться под наблюдением на предмет нежелательных явлений, изменений лабораторных показателей, физического осмотра, изменений показателей жизнедеятельности и изменений на ЭКГ. Жизненно важные показатели, включая температуру тела, частоту сердечных сокращений и кровяное давление сидя, будут оцениваться при скрининге, перед лечением, каждые 30 минут в течение первых 2 часов, а затем ежечасно во время выписки и при посещении клиники на 28-й день.
28 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NYU Langone Health

Соавторы

Dyax Corp.

Следователи

  • Главный следователь: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 апреля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 апреля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DX-88/IST-5

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться