Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera tolerabiliteten och säkerheten av Ecallantide hos barn och ungdomar med ärftligt angioödem

28 mars 2023 uppdaterad av: NYU Langone Health

En multicenter, öppen studie för att bedöma tolerabiliteten och säkerheten för en enstaka, subkutan administrering av Ecallantide hos barn och ungdomar med ärftligt angioödem

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av en enstaka subkutan (SC) dos av Ecallantide hos barn och ungdomar med ärftligt angioödem (HAE).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna pilotstudie är en öppen, icke-randomiserad, enarmad studie för att utvärdera tolerabiliteten och säkerheten av en enstaka subkutan administrering av ekallantide hos upp till cirka 10 pediatriska försökspersoner med HAE under en initial akut attack. Studien är planerad att inkludera försökspersoner i åldern 2 till 15 år som uppvisar en akut kutan, buken eller larynx HAE-attack. Högst 3 studieplatser kommer att inkluderas förrän ett mål på 10 patienter har uppnåtts.

Efter behandling för en initial attack kommer ytterligare en öppen behandling med ekallantide att erbjudas till patienter som är beroende av att ha behandlats tidigare och uppvisar en efterföljande akut kutan, buk- eller larynxattack av HAE minst 7 dagar efter initial behandling. Öppen behandling för en andra HAE-attack kommer att fortsätta tills 10 patienter har behandlats för en första attack. Säkerhetsutvärderingar kommer att utföras vid varje efterföljande ecallantide-behandlad attack som för den initialt behandlade attacken

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 2 till 15 år, inklusive (dvs. från andra födelsedagen till dagen före den sextonde födelsedagen) vid tidpunkten för försökspersonens första attack.
  2. Dokumenterad diagnos av HAE typ I eller II. Diagnosen måste bekräftas av en dokumenterad immunogen (under den nedre normalgränsen) och/eller funktionell (< 50 % av normala nivåer) C1-hämmarebrist. Diagnos kan vara på grundval av historiska data eller genom diagnostiska tester som utförs vid tidpunkten för screening.
  3. Informerat samtycke (och ämnessamtycke som är lämpligt) undertecknat av försökspersonens förälder eller vårdnadshavare.

Exklusions kriterier:

  1. Historik om en biverkning (AE) mot Ecallantide tidigare
  2. Diagnos av annat angioödem än HAE
  3. Deltagande i en annan klinisk studie under 30 dagar före behandling
  4. Alla kända faktorer/sjukdomar som kan störa behandlingsefterlevnaden, studieuppförandet eller resultattolkningen
  5. Medfödda eller förvärvade hjärtavvikelser som avsevärt stör hjärtfunktionen.
  6. Behandling med angiotensinkonverterande enzym (ACE)-hämmare inom 7 dagar före behandling.
  7. Användning av hormonellt preventivmedel inom 90 dagar före behandling för kvinnor i fertil ålder
  8. Personen är gravid eller ammar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ecallantide

Studera medicinering, dos och administreringssätt:

Engångsdos av ecallantide subkutan dosering:

  • Ålder mindre än 10: Vikt <25 kg: 10 mg subkutant på ett ställe; 25-50 kg: 20 mg subkutant, 10 mg per ställe för 2 separata ställen; >50 kg 30 mg subkutant, 10 mg per ställe för 3 separata ställen. Doseringen kommer inte att överstiga 30 mg.
  • Ålder över 10: 10 mg per plats för 3 separata platser. Doseringen kommer inte att överstiga 30 mg.
Läkemedel: Ecallantide subkutan dosering
För akuta attacker av ärftligt angioödem hos barn och ungdomar kommer Ecallantide att administreras.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mätning av tid till symptomatisk förbättring från akuta attacker av ärftligt angioödem
Tidsram: 28 dagar

Dags för symtomlindring. Dags för minimala symtom. En förbättringsbedömning kommer också att utföras vid var och en av följande tidpunkter: förbehandling, var 30:e minut under de första 2 timmarna och sedan varje timme genom utskrivning och vid 28 dagars klinikbesök.

Förekomst av behov av räddningsmedicin. Förekomst av försämring trots användning av ecallantide.
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 28 dagar
Studiedeltagare kommer att övervakas för biverkningar, förändringar i laboratorievärden, fysisk undersökning, förändringar av vitala tecken och EKG-förändringar. Vitala tecken, inklusive kroppstemperatur, hjärtfrekvens och sittande blodtryck, kommer att bedömas vid screening, förbehandling, var 30:e minut under de första 2 timmarna och sedan varje timme genom utskrivning och vid 28 dagars klinikbesök.
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbetspartners

Dyax Corp.

Utredare

  • Huvudutredare: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 april 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2013

Första postat (Uppskatta)

16 april 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2023

Senast verifierad

1 januari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DX-88/IST-5

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem typ I och II

Kliniska prövningar på Ecallantide subkutan dosering

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera