Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające tolerancję i bezpieczeństwo stosowania ecallantydu u dzieci i młodzieży z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

28 marca 2023 zaktualizowane przez: NYU Langone Health

Wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające tolerancję i bezpieczeństwo pojedynczego podskórnego podania ekalantydu dzieciom i młodzieży z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej podskórnej dawki ecallantydu u dzieci i młodzieży z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie pilotażowe jest otwartym, nierandomizowanym, jednoramiennym badaniem mającym na celu ocenę tolerancji i bezpieczeństwa pojedynczego podskórnego podania ekalantydu u maksymalnie 10 pacjentów pediatrycznych z HAE podczas początkowego ostrego napadu. Do badania planuje się włączenie pacjentów w wieku od 2 do 15 lat, u których wystąpił ostry skórny, brzuszny lub krtaniowy atak HAE. Do czasu osiągnięcia docelowej liczby 10 pacjentów uwzględnione zostaną nie więcej niż 3 ośrodki badawcze.

Po leczeniu początkowego napadu, jedno dodatkowe otwarte leczenie ekalantydem zostanie zaproponowane pacjentom, pod warunkiem, że byli wcześniej leczeni i u których wystąpił ostry skórny, brzuszny lub krtaniowy atak HAE co najmniej 7 dni po początkowym leczeniu. Otwarte leczenie drugiego napadu HAE będzie kontynuowane, dopóki 10 pacjentów nie zostanie poddanych leczeniu pierwszego napadu. Oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane przy każdym kolejnym napadzie leczonym ekalantydem, tak jak w przypadku pierwszego napadu

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. w wieku od 2 do 15 lat włącznie (tj. od drugich urodzin do dnia poprzedzającego szesnaste urodziny) w czasie pierwszego ataku podmiotu.
  2. Udokumentowane rozpoznanie HAE typu I lub II. Rozpoznanie musi być potwierdzone udokumentowanym immunogennym (poniżej dolnej granicy normy) i/lub czynnościowym (< 50% normy) niedoborem inhibitora C1. Diagnoza może być oparta na danych historycznych lub na podstawie badań diagnostycznych przeprowadzonych w czasie badań przesiewowych.
  3. Świadoma zgoda (oraz zgoda podmiotu, jeśli dotyczy) podpisana przez rodzica (rodziców) lub opiekuna prawnego podmiotu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia działań niepożądanych (AE) na Ecallantide w przeszłości
  2. Rozpoznanie obrzęku naczynioruchowego innego niż HAE
  3. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni poprzedzających leczenie
  4. Każdy znany czynnik/choroba, które mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia, prowadzenie badania lub interpretację wyników
  5. Wrodzone lub nabyte wady serca, które znacząco wpływają na czynność serca.
  6. Leczenie inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACE) w ciągu 7 dni przed leczeniem.
  7. Stosowanie antykoncepcji hormonalnej w okresie 90 dni poprzedzających leczenie u kobiet w wieku rozrodczym
  8. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekalantyd

Badany lek, dawka i sposób podania:

Podanie podskórne pojedynczej dawki ekalantydu:

  • Wiek poniżej 10 lat: Waga <25 kg: 10 mg podskórnie w jedno miejsce; 25-50kg: 20mg podskórnie, 10mg na miejsce w 2 oddzielne miejsca; >50 kg 30 mg podskórnie, 10 mg w jedno miejsce w 3 różne miejsca. Dawkowanie nie przekroczy 30mg.
  • Wiek powyżej 10 lat: 10 mg na miejsce w 3 oddzielnych miejscach. Dawkowanie nie przekroczy 30mg.
Lek: Dawkowanie podskórne ekalantydu
W przypadku ostrych napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u dzieci i młodzieży zostanie podany lek Ecallantide.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar czasu do poprawy objawowej od ostrych ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego
Ramy czasowe: 28 dni

Czas na złagodzenie objawów. Czas do minimalnych objawów. Ocena poprawy zostanie również przeprowadzona w każdym z następujących punktów czasowych: przed leczeniem, co 30 minut przez pierwsze 2 godziny, a następnie co godzinę do wypisu i podczas 28-dniowej wizyty w klinice.

Występowanie konieczności podania leków ratunkowych. Częstość pogorszenia pomimo stosowania ecallantydu.
28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 28 dni
Uczestnicy badania będą monitorowani pod kątem zdarzeń niepożądanych, zmian wyników badań laboratoryjnych, badania fizykalnego, zmian parametrów życiowych i zmian w EKG. Parametry życiowe, w tym temperatura ciała, częstość akcji serca i ciśnienie krwi w pozycji siedzącej, będą oceniane podczas badania przesiewowego, przed leczeniem, co 30 minut przez pierwsze 2 godziny, a następnie co godzinę do wypisu i podczas 28-dniowej wizyty w klinice.
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Współpracownicy

Dyax Corp.

Śledczy

  • Główny śledczy: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 kwietnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 kwietnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DX-88/IST-5

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy typu I i II

Badania kliniczne na Dawkowanie podskórne ekalantydu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj