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Étude pour évaluer la tolérance et l'innocuité de l'écallantide chez les enfants et les adolescents atteints d'angio-œdème héréditaire

28 mars 2023 mis à jour par: NYU Langone Health

Une étude multicentrique ouverte pour évaluer la tolérance et l'innocuité d'une administration sous-cutanée unique d'Ecallantide chez les enfants et les adolescents atteints d'angio-œdème héréditaire

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une seule dose sous-cutanée (SC) d'Ecallantide chez les enfants et les adolescents atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH).

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude pilote est une étude ouverte, non randomisée, à un seul bras visant à évaluer la tolérabilité et l'innocuité d'une seule administration SC d'écallantide chez environ 10 sujets pédiatriques atteints d'AOH lors d'une crise aiguë initiale. L'étude prévoit de recruter des sujets âgés de 2 à 15 ans qui présentent une crise aiguë d'AOH cutanée, abdominale ou laryngée. Pas plus de 3 sites d'étude seront inclus jusqu'à ce qu'un objectif de 10 patients soit atteint.

Après le traitement d'une crise initiale, un traitement en ouvert supplémentaire par ecallantide sera proposé aux sujets sous réserve d'avoir été traités précédemment et de présenter une crise aiguë cutanée, abdominale ou laryngée ultérieure d'AOH au moins 7 jours après le traitement initial. Le traitement en ouvert d'une deuxième crise d'AOH se poursuivra jusqu'à ce que 10 patients aient été traités pour une première crise. Des évaluations d'innocuité seront effectuées à chaque crise ultérieure traitée par l'écallantide comme pour la première crise traitée

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 16 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. 2 à 15 ans inclus (c'est-à-dire du deuxième anniversaire à la veille du seizième anniversaire) au moment de la première attaque du sujet.
  2. Diagnostic documenté d'AOH de type I ou II. Le diagnostic doit être confirmé par un déficit documenté immunogène (inférieur à la limite inférieure de la normale) et/ou fonctionnel (< 50 % de la normale) en C1-Inhibitor. Le diagnostic peut être basé sur des données historiques ou par des tests de diagnostic effectués au moment du dépistage.
  3. Consentement éclairé (et consentement du sujet, le cas échéant) signé par le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) du sujet.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'effet indésirable (EI) à Ecallantide dans le passé
  2. Diagnostic d'œdème de Quincke autre que l'AOH
  3. Participation à une autre étude clinique dans les 30 jours précédant le traitement
  4. Tout facteur/maladie connu susceptible d'interférer avec l'observance du traitement, la conduite de l'étude ou l'interprétation des résultats
  5. Anomalies cardiaques congénitales ou acquises qui interfèrent significativement avec la fonction cardiaque.
  6. Traitement avec des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) dans les 7 jours précédant le traitement.
  7. Utilisation d'une contraception hormonale dans les 90 jours précédant le traitement chez les femmes en âge de procréer
  8. Le sujet est enceinte ou allaite

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Écallantide

Médicament à l'étude, dose et mode d'administration :

Dose unique d'écallantide en administration sous-cutanée :

  • Âge inférieur à 10 ans : poids < 25 kg : 10 mg par voie sous-cutanée sur un site ; 25-50kg : 20 mg par voie sous-cutanée, 10 mg par site pour 2 sites distincts ; >50 kg 30 mg par voie sous-cutanée, 10 mg par site pour 3 sites distincts. Le dosage ne dépassera pas 30 mg.
  • Âge supérieur à 10 : 10mg par site pour 3 sites distincts. Le dosage ne dépassera pas 30 mg.
Médicament: Dosage sous-cutané d'écallantide
Pour les crises aiguës d'angio-œdème héréditaire chez les enfants et les adolescents, Ecallantide sera administré.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure du délai d'amélioration des symptômes après des crises aiguës d'angio-œdème héréditaire
Délai: 28 jours

Il est temps de soulager les symptômes. Temps de symptômes minimes. Une évaluation de l'amélioration sera également effectuée à chacun des moments suivants : avant le traitement, toutes les 30 minutes pendant les 2 premières heures, puis toutes les heures jusqu'à la sortie et lors de la visite à la clinique de 28 jours.

Incidence du besoin de médicaments de secours. Incidence d'aggravation malgré l'utilisation d'écallantide.
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 28 jours
Les participants à l'étude seront surveillés pour les événements indésirables, les modifications des valeurs de laboratoire, l'examen physique, les modifications des signes vitaux et les modifications de l'ECG. Les signes vitaux, y compris la température corporelle, la fréquence cardiaque et la pression artérielle en position assise, seront évalués lors du dépistage, avant le traitement, toutes les 30 minutes pendant les 2 premières heures, puis toutes les heures jusqu'à la sortie et lors de la visite à la clinique de 28 jours.
28 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Collaborateurs

Dyax Corp.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 avril 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2013

Première publication (Estimation)

16 avril 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2023

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DX-88/IST-5

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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