Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Ecallantiden siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on perinnöllinen angioödeema

tiistai 28. maaliskuuta 2023 päivittänyt: NYU Langone Health

Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Ecallantiden yksittäisen ihonalaisen annostelun siedettävyyttä ja turvallisuutta perinnöllistä angioedeemaa sairastavilla lapsilla ja nuorilla

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida yhden ihonalaisen (SC) Ecallantide-annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla ja nuorilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä pilottitutkimus on avoin, ei-satunnaistettu, yksihaarainen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ecallantidin kerta-annon siedettävyyttä ja turvallisuutta jopa noin 10 HAE-potilaalla ensimmäisen akuutin kohtauksen aikana. Tutkimukseen on suunniteltu ottamaan mukaan 2–15-vuotiaita henkilöitä, joilla on akuutti ihon, vatsan tai kurkunpään HAE-kohtaus. Mukaan otetaan enintään 3 tutkimuspaikkaa, kunnes 10 potilaan tavoite on saavutettu.

Alkukohtauksen hoidon jälkeen yksi ylimääräinen avoin hoito ecallantidilla tarjotaan koehenkilöille, jotka ovat saaneet hoitoa aiemmin ja heillä on myöhempi akuutti ihon, vatsan tai kurkunpään HAE-kohtaus vähintään 7 päivää aloitushoidon jälkeen. Toisen HAE-kohtauksen avoin hoito jatkuu, kunnes 10 potilasta on hoidettu ensimmäisen kohtauksen vuoksi. Turvallisuusarvioinnit suoritetaan jokaisen seuraavan ecallantide-käsitellyn hyökkäyksen yhteydessä, kuten ensimmäisen hoidetun hyökkäyksen yhteydessä

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 2–15-vuotiaat, mukaan lukien (toisesta syntymäpäivästä kuudentoista syntymäpäivää edeltävään päivään) kohteen ensimmäisen hyökkäyksen aikaan.
  2. Dokumentoitu HAE-tyypin I tai II diagnoosi. Diagnoosi tulee vahvistaa dokumentoidulla immunogeenisellä (normaalin alarajan alapuolella) ja/tai toiminnallisella (< 50 % normaalitasosta) C1-inhibiittorin puutteella. Diagnoosi voidaan tehdä historiallisten tietojen tai seulonnan yhteydessä suoritetun diagnostisen testin perusteella.
  3. Tietoinen suostumus (ja tarvittaessa tutkittavan suostumus), jonka ovat allekirjoittaneet tutkittavan vanhemmat tai lailliset huoltajat.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi haittavaikutus (AE) Ecallantidelle
  2. Muun kuin HAE:n angioedeeman diagnoosi
  3. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivää ennen hoitoa
  4. Mikä tahansa tunnettu tekijä/sairaus, joka saattaa häiritä hoidon noudattamista, tutkimuksen suorittamista tai tulosten tulkintaa
  5. Synnynnäiset tai hankitut sydämen epämuodostumat, jotka häiritsevät merkittävästi sydämen toimintaa.
  6. Hoito angiotensiinikonvertaasin (ACE) estäjillä 7 päivän sisällä ennen hoitoa.
  7. Hormonaalisen ehkäisyn käyttö 90 päivän aikana ennen hoitoa hedelmällisessä iässä oleville naisille
  8. Kohde on raskaana tai imettää

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ecallantide

Tutki lääkitystä, annosta ja antotapaa:

Ecallantiden kerta-annos ihon alle:

  • Alle 10-vuotiaat: Paino <25 kg: 10 mg ihonalaisesti yhteen kohtaan; 25-50 kg: 20 mg ihonalaisesti, 10 mg per kohta 2 eri kohtaan; >50 kg 30 mg ihonalaisesti, 10 mg per kohta 3 eri kohtaan. Annostus ei saa ylittää 30 mg.
  • Ikä yli 10: 10 mg per kohta 3 eri kohtaan. Annostus ei saa ylittää 30 mg.
Lääke: Ecallantiden ihonalainen annostelu
Ecallantidea annetaan lasten ja nuorten akuuttien perinnöllisen angioedeeman kohtausten varalta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ajan mittaaminen oireenmukaiseen paranemiseen perinnöllisen angioedeeman akuuteista kohtauksista
Aikaikkuna: 28 päivää

Aika lievittää oireita. Aika minimaalisiin oireisiin. Parannusarviointi suoritetaan myös jokaisessa seuraavista ajankohdista: esihoito, 30 minuutin välein ensimmäisten 2 tunnin ajan ja sitten tunnin välein kotiutuksen aikana ja 28 päivän klinikkakäynnillä.

Pelastuslääkityksen tarve. Pahenemisen ilmaantuvuus ecallantiden käytöstä huolimatta.
28 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 28 päivää
Tutkimukseen osallistujia seurataan haittatapahtumien, laboratorioarvojen muutosten, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen muutosten ja EKG-muutosten varalta. Elintoiminnot, mukaan lukien ruumiinlämpö, ​​syke ja istuva verenpaine, arvioidaan seulonnassa, esihoidossa 30 minuutin välein ensimmäisten 2 tunnin ajan ja sitten tunnin välein kotiutuksen aikana ja 28 päivän klinikkakäynnillä.
28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NYU Langone Health

Yhteistyökumppanit

Dyax Corp.

Tutkijat

  • Päätutkija: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 16. huhtikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DX-88/IST-5

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa