Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Verträglichkeit und Sicherheit von Ecallantid bei Kindern und Jugendlichen mit hereditärem Angioödem

28. März 2023 aktualisiert von: NYU Langone Health

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur Bewertung der Verträglichkeit und Sicherheit einer einmaligen subkutanen Verabreichung von Ecallantid bei Kindern und Jugendlichen mit hereditärem Angioödem

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer subkutanen (sc) Einzeldosis von Ecallantide bei Kindern und Jugendlichen mit hereditärem Angioödem (HAE).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Pilotstudie ist eine offene, nicht randomisierte, einarmige Studie zur Bewertung der Verträglichkeit und Sicherheit einer einzelnen s.c. Verabreichung von Ecallantid bei bis zu etwa 10 pädiatrischen Probanden mit HAE während eines anfänglichen akuten Anfalls. In die Studie sollen Probanden im Alter von 2 bis 15 Jahren aufgenommen werden, die sich mit einem akuten kutanen, abdominalen oder laryngealen HAE-Anfall vorstellen. Es werden nicht mehr als 3 Studienzentren eingeschlossen, bis ein Ziel von 10 Patienten erreicht ist.

Nach der Behandlung eines Erstanfalls wird den Probanden eine weitere Open-Label-Behandlung mit Ecallantid angeboten, sofern sie zuvor behandelt wurden und mindestens 7 Tage nach der Erstbehandlung einen nachfolgenden akuten kutanen, abdominalen oder laryngealen Anfall von HAE aufweisen. Die Open-Label-Behandlung für eine zweite HAE-Attacke wird fortgesetzt, bis 10 Patienten für eine erste Attacke behandelt wurden. Sicherheitsbewertungen werden bei jedem nachfolgenden mit Ecallantid behandelten Befall wie bei dem anfänglich behandelten Befall durchgeführt

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 2 bis einschließlich 15 Jahre alt (dh vom zweiten Geburtstag bis zum Tag vor dem sechzehnten Geburtstag) zum Zeitpunkt des ersten Angriffs des Subjekts.
  2. Dokumentierte Diagnose von HAE Typ I oder II. Die Diagnose muss durch einen dokumentierten immunogenen (unterhalb der unteren Normgrenze) und/oder funktionellen (< 50 % der normalen Werte) C1-Inhibitor-Mangel bestätigt werden. Die Diagnose kann auf der Grundlage historischer Daten oder durch diagnostische Tests erfolgen, die zum Zeitpunkt des Screenings durchgeführt werden.
  3. Einverständniserklärung (und ggf. Einwilligung des Probanden), unterzeichnet von den Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Nebenwirkung (AE) auf Ecallantide in der Vergangenheit
  2. Diagnose eines anderen Angioödems als HAE
  3. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie in den 30 Tagen vor der Behandlung
  4. Alle bekannten Faktoren/Krankheiten, die die Therapietreue, die Studiendurchführung oder die Ergebnisinterpretation beeinträchtigen könnten
  5. Angeborene oder erworbene Herzanomalien, die die Herzfunktion erheblich beeinträchtigen.
  6. Behandlung mit Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmern innerhalb von 7 Tagen vor der Behandlung.
  7. Anwendung einer hormonellen Empfängnisverhütung innerhalb von 90 Tagen vor der Behandlung bei Frauen im gebärfähigen Alter
  8. Das Subjekt ist schwanger oder stillt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ecallantid

Studienmedikation, Dosis und Art der Verabreichung:

Subkutane Einzeldosis von Ecallantid:

  • Alter unter 10 Jahren: Gewicht < 25 kg: 10 mg subkutan an einer Stelle; 25-50 kg: 20 mg subkutan, 10 mg pro Stelle für 2 separate Stellen; >50 kg 30 mg subkutan, 10 mg pro Stelle für 3 separate Stellen. Die Dosierung wird 30 mg nicht überschreiten.
  • Alter über 10: 10 mg pro Stelle für 3 separate Stellen. Die Dosierung wird 30 mg nicht überschreiten.
Arzneimittel: Subkutane Dosierung von Ecallantid
Bei akuten Attacken des hereditären Angioödems bei Kindern und Jugendlichen wird Ecallantide verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messung der Zeit bis zur symptomatischen Besserung von akuten Attacken des hereditären Angioödems
Zeitfenster: 28 Tage

Zeit bis zur Linderung der Symptome. Zeit bis zu minimalen Symptomen. Eine Bewertung der Verbesserung wird auch zu jedem der folgenden Zeitpunkte durchgeführt: vor der Behandlung, alle 30 Minuten für die ersten 2 Stunden und dann stündlich bis zur Entlassung und beim 28-tägigen Klinikbesuch.

Bedarf an Notfallmedikation. Auftreten einer Verschlechterung trotz Anwendung von Ecallantid.
28 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen
Zeitfenster: 28 Tage
Die Studienteilnehmer werden auf unerwünschte Ereignisse, Änderungen der Laborwerte, körperliche Untersuchung, Veränderungen der Vitalzeichen und EKG-Veränderungen überwacht. Vitalfunktionen, einschließlich Körpertemperatur, Herzfrequenz und Blutdruck im Sitzen, werden beim Screening, vor der Behandlung, alle 30 Minuten für die ersten 2 Stunden und dann stündlich bis zur Entlassung und beim 28-tägigen Klinikbesuch bewertet.
28 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NYU Langone Health

Mitarbeiter

Dyax Corp.

Ermittler

  • Hauptermittler: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. April 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. April 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DX-88/IST-5

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hereditäres Angioödem Typ I und II

Klinische Studien zur Subkutane Dosierung von Ecallantid

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Czech Republic

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren