Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere tolerabiliteten og sikkerheten til Ecallantide hos barn og ungdom med arvelig angioødem

28. mars 2023 oppdatert av: NYU Langone Health

En multisenter, åpen studie for å vurdere tolerabiliteten og sikkerheten til en enkelt, subkutan administrering av Ecallantide hos barn og ungdom med arvelig angioødem

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til en enkelt subkutan (SC) dose Ecallantide hos barn og ungdom med arvelig angioødem (HAE).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne pilotstudien er en åpen, ikke-randomisert, enarmsstudie for å evaluere tolerabiliteten og sikkerheten ved en enkelt SC-administrasjon av ecallantide hos opptil ca. 10 pediatriske personer med HAE under et første akutt angrep. Studien er planlagt å inkludere forsøkspersoner i alderen 2 til 15 år som har et akutt kutant, abdominalt eller larynx HAE-anfall. Ikke mer enn 3 studiesteder vil bli inkludert før et mål på 10 pasienter er oppnådd.

Etter behandling for et innledende angrep, vil en ekstra åpen behandling med ecallantide tilbys pasienter som er betinget av å ha blitt behandlet tidligere og presenterer et påfølgende akutt kutant, abdominalt eller larynxanfall av HAE minst 7 dager etter den første behandlingen. Åpen behandling for et andre HAE-anfall vil fortsette inntil 10 pasienter har blitt behandlet for et første angrep. Sikkerhetsevalueringer vil bli utført ved hvert påfølgende ecallantide-behandlet angrep som for det første behandlede angrepet

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 2 til og med 15 år, inklusive (dvs. fra den andre bursdagen til dagen før den sekstende bursdagen) på tidspunktet for forsøkspersonens første angrep.
  2. Dokumentert diagnose av HAE type I eller II. Diagnosen må bekreftes av en dokumentert immunogen (under nedre normalgrense) og/eller funksjonell (< 50 % av normale nivåer) C1- Inhibitor mangel. Diagnose kan være på grunnlag av historiske data eller ved diagnostisk testing utført på tidspunktet for screening.
  3. Informert samtykke (og subjektsamtykke etter behov) signert av forsøkspersonens forelder(e) eller juridiske verge(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med bivirkning (AE) på Ecallantide tidligere
  2. Diagnose av annet angioødem enn HAE
  3. Deltakelse i en annen klinisk studie i løpet av 30 dager før behandling
  4. Enhver kjent faktor/sykdom som kan forstyrre behandlingsoverholdelse, studieoppførsel eller resultattolkning
  5. Medfødte eller ervervede hjerteanomalier som påvirker hjertefunksjonen betydelig.
  6. Behandling med angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere innen 7 dager før behandling.
  7. Bruk av hormonell prevensjon innen 90 dager før behandling for kvinner i fertil alder
  8. Personen er gravid eller ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ecallantide

Undersøk medisinering, dose og administrasjonsmåte:

Enkeltdose ecallantide subkutan dosering:

  • Alder under 10: Vekt <25 kg: 10 mg subkutant på ett sted; 25-50 kg: 20 mg subkutant, 10 mg per sted for 2 separate steder; >50 kg 30 mg subkutant, 10 mg per sted for 3 separate steder. Doseringen vil ikke overstige 30 mg.
  • Alder over 10: 10 mg per sted for 3 separate steder. Doseringen vil ikke overstige 30 mg.
Legemiddel: Ecallantide subkutan dosering
Ved akutte anfall av arvelig angioødem hos barn og ungdom vil Ecallantide bli administrert.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Måling av tid til symptomatisk bedring fra akutte anfall av arvelig angioødem
Tidsramme: 28 dager

Tid til symptomlindring. Tid til minimale symptomer. En bedringsvurdering vil også bli utført på hvert av følgende tidspunkter: forbehandling, hvert 30. minutt de første 2 timene og deretter hver time gjennom utskrivning og ved 28 dagers klinikkbesøk.

Forekomst av behov for redningsmedisin. Forekomst av forverring til tross for bruk av ecallantide.
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 28 dager
Studiedeltakere vil bli overvåket for uønskede hendelser, endringer i laboratorieverdier, fysisk undersøkelse, endringer i vitale tegn og endringer i EKG. Vitale tegn, inkludert kroppstemperatur, hjertefrekvens og sittende blodtrykk, vil bli vurdert ved screening, forbehandling, hvert 30. minutt de første 2 timene og deretter hver time gjennom utskrivning og ved 28 dagers klinikkbesøk.
28 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbeidspartnere

Dyax Corp.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. april 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

16. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2023

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DX-88/IST-5

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere