유전성 혈관부종이 있는 소아 및 청소년에서 Ecallantide의 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 연구
유전성 혈관부종이 있는 소아 및 청소년에서 에칼란타이드의 단일 피하 투여의 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 다기관 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이 파일럿 연구는 초기 급성 발작 동안 HAE가 있는 최대 약 10명의 소아 피험자에서 ecallantide의 단일 피하 투여의 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 비무작위, 단일군 연구입니다. 이 연구는 급성 피부, 복부 또는 후두 HAE 발작을 나타내는 2세 내지 15세 피험자를 등록할 계획입니다. 10명의 환자 목표가 달성될 때까지 3개 이상의 연구 기관이 포함되지 않습니다.
초기 발작에 대한 치료 후, 이전에 치료를 받았고 초기 치료 후 최소 7일 후에 HAE의 후속 급성 피부, 복부 또는 후두 발작을 나타내는 조건에 따라 에칼란타이드로 한 번의 추가 공개 라벨 치료가 제공될 것입니다. 두 번째 HAE 공격에 대한 공개 라벨 치료는 10명의 환자가 초기 공격에 대해 치료를 받을 때까지 계속됩니다. 안전성 평가는 처음 치료된 발작과 마찬가지로 각각의 후속 에칼란티드 치료 발작에서 수행됩니다.
연구 유형
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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Mineola, New York, 미국, 11501
- Winthrop-University Hosptial Clinical Trials Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 피험자의 첫 번째 공격 시점을 포함하여(즉, 두 번째 생일부터 열여섯 번째 생일 전날까지) 2세에서 15세까지.
- HAE 유형 I 또는 II의 문서화된 진단. 진단은 문서화된 면역원성(정상 하한 미만) 및/또는 기능적(정상 수준의 < 50%) C1-억제제 결핍으로 확인되어야 합니다. 진단은 과거 데이터를 기반으로 하거나 스크리닝 시 수행되는 진단 테스트에 의해 이루어질 수 있습니다.
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서(및 적절한 경우 피험자의 동의서).
제외 기준:
- 과거 Ecallantide에 대한 부작용(AE) 이력
- HAE 이외의 혈관부종 진단
- 치료 전 30일 동안 다른 임상 연구에 참여
- 치료 순응도, 연구 수행 또는 결과 해석을 방해할 수 있는 모든 알려진 요인/질병
- 심장 기능을 크게 방해하는 선천적 또는 후천적 심장 기형.
- 치료 전 7일 이내에 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제로 치료하십시오.
- 가임기 여성에 대한 치료 전 90일 이내에 호르몬 피임법 사용
- 피험자가 임신 중이거나 모유 수유 중인 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에칼란타이드
연구 약물, 용량 및 투여 방식: ecallantide 피하 투여의 단일 용량:
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소아 및 청소년의 유전성 혈관부종의 급성 발작의 경우 Ecallantide가 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유전성 혈관 부종의 급성 발작에서 증상이 호전되는 시간 측정
기간: 28일
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증상 완화 시간. 증상이 최소화되는 시간. 개선 평가는 또한 하기 시점 각각에서 수행될 것이다: 치료 전, 처음 2시간 동안 30분마다, 이후 퇴원을 통해 매시간 및 28일 클리닉 방문에서. 구조 약물이 필요한 경우. ecallantide 사용에도 불구하고 악화되는 빈도. |
28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이 있는 참여자 수
기간: 28일
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연구 참가자는 부작용, 실험실 값의 변화, 신체 검사, 활력 징후 변화 및 ECG 변화에 대해 모니터링됩니다.
체온, 심박수 및 좌위 혈압을 포함하는 활력 징후는 스크리닝, 치료 전, 처음 2시간 동안 30분마다, 이후 퇴원을 통해 매시간 및 28일 클리닉 방문에서 평가될 것이다.
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28일
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Mark A Davis-Lorton, MD, Winthrop University Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DX-88/IST-5
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Ecallantide 피하 투여에 대한 임상 시험
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Massachusetts General HospitalBaxter Healthcare Corporation완전한
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Bernstein, Jonathan A., M.D.Dyax Corp.알려지지 않은