非清髓性调理和骨髓移植

收件人纳入标准

• 不适合从 HLA 匹配的同胞供体获得 BMT 的患者可以进行单倍体 BMT。 具有 HLA 匹配的相关供体的患者将进行匹配的 BMT。
• 1-70岁
• 体能状态良好（ECOG 0 或 1；Karnofsky 和 ​​Lansky 70-100）
• 患者和捐赠者必须能够签署同意书。 一级亲属应该愿意捐赠
• 患者必须在地理上易于接近并且愿意参与所有阶段的治疗。
• 符合条件的诊断：镰状细胞性贫血患者，例如镰状细胞性贫血 (Hb SS)、Hb Sβ° 地中海贫血、Hb Sβ+ 地中海贫血、Hb SC 病、Hb SE 病、Hb SD 病、血红蛋白 SO-Arab 病 HbS 遗传性持续存在胎儿血红蛋白。 其他显着的血红蛋白病。

加上以下之一：

• 进行性疾病的衰减（成人）：
• 尽管进行了羟基脲或常规输血治疗，但仍出现严重且使人虚弱的血管闭塞性疼痛。
• 中风和无症状梗塞；中风或中枢神经系统事件持续超过 24 小时； MRI 变化指示脑实质损伤和 MRA 脑血管疾病证据。
• 需要交换住院的复发性急性胸部综合征。
• 由进行性限制性疾病定义的慢性肺病，与氧气需求无关。
• 慢性肾病，CKD II - IV 期
• 输血依赖性地中海贫血

收件人排除标准：

• 体能状态差（ECOG>1）。
• 心功能差：左心室射血分数<35%。
• 肺功能差：FEV1 和 FVC < 40% 预计值。
• 根据超声心动图标准，肺动脉高压为中度至重度。
• 肝功能不佳：直接胆红素 >3.1 mg/dl
• HIV阳性
• 如果有 ABO 相容的供体，轻微（供体反受体）ABO 不相容。
• 如果引起与供体细胞的同种免疫，则来自供体或受体的先前输血。
• 目前怀孕 (Beta-HCG+) 或未采取充分避孕措施的育龄妇女。
• 患有任何使他们虚弱的医学或精神疾病的患者，这些疾病会妨碍他们给予知情同意或他们接受最佳治疗和随访。 然而，有中风病史和严重认知缺陷的患者，如果他们有家庭成员或其他重要的授权人代表他们同意，则不会排除给予知情同意或同意的可能性。

捐助者资格标准：

• 体重 ≥ 20 公斤且年龄 ≥ 18 岁或符合机构指南
• 捐赠者必须符合造血细胞治疗认证基金会 (FAHCT) 定义的选择标准，并将根据美国血库协会 (AABB) 进行筛选。 （AABB 准则和接收者将被告知任何偏差。）
• 患者的 HLA 半相合一级亲属。 参与者必须使用基于 DNA 的 HLA-A、-B、-C 和 DRB1 分型以高分辨率对参与者进行 HLA 分型，并且具有： 具有 2、3 , 或 4 个（共 8 个）HLA 不匹配的人愿意并且能够捐献骨髓。 移植物与宿主或宿主与移植物方向的单向错配被认为是错配。 供体和受体在以下基因位点的至少一种抗原（使用基于高分辨率 DNA 的分型）的 HLA 必须相同：HLA-A、HLA-B、HLA-C 和 HLA-DRB1。 满足这一标准应被认为是供者和受者共享一个 HLA 单倍型的充分证据，不需要对其他家庭成员进行分型。

当有多个供体可用时，将选择 HLA 等位基因错配数量最少的供体，除非存在 HLA 交叉配型不相容或有其他选择的医学原因，在这种情况下，供体选择是 PI 的责任，与免疫遗传学实验室协商。 如果有多个捐助者且错配程度最低，将根据以下最有利的组合选择捐助者：

• 交叉匹配测试中的 HLA 兼容性和
• ABO兼容性
• 供体年龄 <40 岁
• 避免为男性接受者提供女性捐赠者和
• 避免 CMV 不匹配的供体-受体移植：

HLA交叉配型（按优先顺序）：

• 相互兼容（无交叉匹配抗体）
• 受体与供体无交叉反应，供体与受体有交叉反应
• 相互交叉反应

ABO 兼容性（按优先顺序）：

• 兼容的
• 主要不兼容
• 轻微的不兼容性
• 主要和次要不相容
• 将选择供体以尽量减少宿主抗移植物方向的 HLA 不匹配。
• 满足以下条件的捐助者没有资格注册参加本研究：
• 所有供体将通过血红蛋白电泳进行筛查；具有临床显着血红蛋白病的捐赠者不符合资格。 镰刀特征是可以接受的。