비골수파괴적 컨디셔닝 및 골수 이식

수신자 포함 기준

• HLA 일치 형제 기증자의 BMT에 부적격한 환자는 haplo-BMT를 진행할 수 있습니다. HLA와 일치하는 관련 기증자가 있는 환자는 일치하는 BMT로 진행됩니다.
• 1~70세
• 양호한 성능 상태(ECOG 0 또는 1, Karnofsky 및 Lansky 70-100)
• 환자와 기증자는 동의서에 서명할 수 있어야 합니다. 1촌 친족이 기꺼이 기부해야 합니다.
• 환자는 지리적으로 접근 가능해야 하며 치료의 모든 단계에 기꺼이 참여할 수 있어야 합니다.
• 적격 진단: 겸상적혈구빈혈(Hb SS), Hb Sβ° 지중해빈혈, Hb Sβ+지중해빈혈, Hb SC 질환, Hb SE 질환, Hb SD 질환, 태아 헤모글로빈. 기타 중요한 혈색소병증.

다음 중 하나 추가:

• 진행성 질환의 감쇠(성인):
• 수산화요소 또는 정기적인 수혈 요법에도 불구하고 심하고 쇠약하게 만드는 혈관 폐쇄성 통증.
• 뇌졸중 및 무증상 경색; 24시간 이상 지속되는 뇌졸중 또는 중추 신경계 이상; 뇌실질 손상을 나타내는 MRI 변화와 뇌혈관 질환의 MRA 증거.
• 교환 입원이 필요한 재발성 급성 흉부 증후군.
• 산소 요구량에 관계없이 진행성 제한 질환으로 정의되는 만성 폐 질환.
• 만성 신장 질환, CKD II기 - IV기
• 수혈의존성 지중해빈혈

수신자 제외 기준:

• 성능 저하 상태(ECOG>1).
• 심장 기능 불량: 좌심실 박출률<35%.
• 불량한 폐 기능: FEV1 및 FVC<40% 예측.
• 심초음파 기준에 따라 중등도에서 중증의 폐고혈압.
• 간 기능 저하: 직접 빌리루빈 >3.1 mg/dl
• HIV 양성
• ABO 호환 기증자가 있는 경우 경미한(기증자 반수혜자) ABO 비호환성.
• 동종면역을 유발한 경우 기증자 또는 수혜자로부터의 이전 수혈 vs. 기증자 세포.
• 현재 임신 ​​중이거나(베타-HCG+) 적절한 피임법을 시행하지 않는 가임 여성.
• 정보에 입각한 동의를 하거나 최적의 치료 및 후속 조치를 받을 수 없는 쇠약한 의료 또는 정신 질환이 있는 환자. 그러나 사전동의나 승낙을 할 수 없는 뇌졸중 병력과 심각한 인지 장애가 있는 환자는 가족이나 중요한 타인이 자신을 대신해 동의할 수 있는 위임장이 있는 경우 제외되지 않습니다.

기증자 자격 기준:

• 체중 ≥ 20kg 및 연령 ≥ 18세 또는 기관 지침에 따름
• 기증자는 조혈 세포 치료 인증 재단(FAHCT)에서 정의한 선택 기준을 충족해야 하며 미국 혈액 은행 협회(AABB)에 따라 선별됩니다. (AABB 가이드라인과 수령인은 모든 편차에 대해 통보를 받을 것입니다.)
• 환자의 HLA-일배체 일차 친척. 참가자는 HLA-A, -B, -C 및 DRB1에서 DNA 기반 유형을 사용하여 고해상도로 HLA 유형을 지정해야 하며 다음을 사용할 수 있어야 합니다. , 또는 골수를 기꺼이 기증하고 기증할 수 있는 HLA 불일치 4명(8명 중). 이식편 대 숙주 또는 숙주 대 이식편 방향의 단방향 불일치는 불일치로 간주됩니다. 기증자와 수혜자는 HLA-A, HLA-B, HLA-C 및 HLA-DRB1 유전자좌에서 적어도 하나의 항원(고해상도 DNA 기반 유형 사용)에 대해 HLA가 동일해야 합니다. 이 기준의 충족은 기증자와 수혜자가 하나의 HLA 일배체형을 공유하고 추가 가족 구성원의 유형이 필요하지 않다는 충분한 증거로 간주됩니다.

한 명 이상의 공여자가 있는 경우, HLA 교차 일치 부적합이 있거나 달리 선택해야 하는 의학적 이유가 없는 한 HLA 대립 유전자 불일치 수가 가장 적은 공여자가 선택됩니다. 이 경우 공여자 선택은 PI의 책임입니다. 면역유전학 실험실과 상의하여. 불일치 정도가 가장 적은 공여자가 둘 이상인 경우 다음 중 가장 유리한 조합을 기준으로 공여자를 선택합니다.

• 교차 일치 테스트의 HLA 호환성 및
• ABO 호환성
• 기증자 연령 <40세
• 남성 수혜자를 위해 여성 기증자를 피하고
• CMV 불일치 기증자-수혜자 이식을 피하십시오.

HLA 교차 일치(우선순위 순):

• 상호 호환 가능(교차 일치 항체 없음)
• 수혜자는 공여자와 비교차반응, 공여자는 수혜자와 교차반응
• 상호 교차 반응

ABO 호환성(우선순위 순):

• 호환 가능
• 주요 비호환성
• 경미한 비호환성
• 메이저 및 마이너 비호환성
• 호스트 대 이식 방향에서 HLA 불일치를 최소화하기 위해 기증자가 선택됩니다.
• 다음 기준을 충족하는 기증자는 이 연구에 등록할 자격이 없습니다.
• 모든 기증자는 헤모글로빈 전기영동으로 선별됩니다. 임상적으로 유의한 혈색소병증이 있는 기증자는 부적격입니다. 낫 특성이 허용됩니다.