结节性硬化症：面部血管纤维瘤护肤霜

这是一项开放标签、前瞻性单中心研究。 在我们地区的结节性硬化症综合症诊所就诊并患有面部血管纤维瘤的患者将从这种乳膏中受益，并且希望参与这项研究。 我们预计第一年将招募 12-15 名患者。 患者将在进入研究之前立即拍摄面部血管纤维瘤的照片。 然后，他们将被开具 0.1% 的雷帕蒙外用制剂，在前两周每天两次在皮肤上涂抹，然后每天一次。 如果水平高于 0，将每三到四个月重新检查血脂、cbc 和重复水平，并监测患者的症状。 患者将在一个月和三个月返回以获取血清雷帕蒙水平和照片，然后在第一年间歇性地观察他们，并在一个月访问、三个月访问、六个月访问和十二个月访问时拍摄他们的面部照片访问。 我们将询问父母在患者使用外用雷帕蒙期间药物的任何副作用。 我们还将监测面部病变。 我们将评估皮肤敏感性、疼痛、红斑或瘙痒。 如果药物引起皮肤刺激，我们将停止使用该药物。 父母将签署知情同意书，允许拍摄他们孩子的照片，并允许我们总结数据以在本研究结束时发表。

这项研究将是第一项使用一致配方制作 0.1% 雷帕蒙乳膏的研究，这将在我和田纳西大学健康科学中心 (UTHSC) 药学院复合实验室的 Almoazen 博士的指导下进行。 只有被认为对后续访问可靠并适当使用乳膏的患者才会被纳入研究。 该研究符合 FDA 的研究性新药 (IND) 豁免标准。

rapamune 乳膏包装说明书中注明的不良事件均基于药物的全身给药，主要针对患有其他疾病的成年人。 根据我们的临床经验，局部使用没有吸收，也没有发现任何副作用。