Complejo de esclerosis tuberosa: crema para la piel de angiofibroma facial
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo de un solo centro, de etiqueta abierta. Los pacientes que se atienden en nuestra Clínica Regional del Complejo de Esclerosis Tuberosa y tienen angiofibromas faciales que se beneficiarían de esta crema y que deseen participar en este estudio serían inscritos. Anticipamos inscribir de 12 a 15 pacientes el primer año. A los pacientes se les tomarán fotografías de sus angiofibromas faciales inmediatamente antes de ingresar al estudio. Luego se les recetará una formulación tópica de rapamune al 0,1 % para aplicarla dos veces al día en la piel durante las primeras dos semanas y luego una vez al día. Si el nivel está por encima de 0, volverá a controlar los lípidos séricos, el cbc y repetirá los niveles cada tres o cuatro meses y controlará al paciente en busca de síntomas. Los pacientes volverán al mes y a los tres meses para obtener los niveles séricos de rapamune junto con fotografías, luego serán vistos de manera intermitente durante el primer año con fotografías de su rostro tomadas en la visita al mes, visita a los 3 meses, visita a los seis meses y visita a los doce meses. visitar. Preguntaremos a los padres sobre cualquier efecto secundario del medicamento durante todo el tiempo que los pacientes estén usando el rapamune tópico. También haremos un seguimiento de las lesiones faciales. Evaluaremos la sensibilidad de la piel, el dolor, el eritema o el prurito. Si el medicamento produce irritación de la piel, dejaremos de usarlo. Los padres firmarán un consentimiento informado que permite que se tome la fotografía de su hijo y nos permite resumir los datos para su publicación al final de este estudio.
Este estudio será el primero que use una formulación consistente para hacer una crema de rapamune al 0.1 %, y se llevará a cabo bajo mi dirección y la del Dr. Almoazen en el laboratorio de compuestos de la Facultad de Farmacia del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Tennessee (UTHSC). Solo se inscribirá en el estudio a los pacientes que se consideren confiables para las visitas de seguimiento y que usen la crema de manera adecuada. Este estudio cumple con los criterios de la FDA para una exención de Nuevo Medicamento en Investigación (IND).
Todos los eventos adversos que se indican en el prospecto de la crema rapamune se basan en la administración sistémica del medicamento, principalmente a adultos con otras enfermedades. En nuestra experiencia clínica, con el uso tópico no hay absorción y no hemos observado efectos secundarios.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- LeBonheur Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
El paciente o su representante autorizado legalmente (LAR) debe firmar y fechar el consentimiento informado aprobado antes de la participación en el estudio o el inicio de los procedimientos del estudio. Si corresponde, el paciente dará su consentimiento por escrito o verbalmente. El consentimiento del sustituto se obtendrá utilizando el "representante legalmente autorizado (LAR)". El LAR debe ser un adulto que haya mostrado especial cuidado y preocupación por el sujeto, que esté familiarizado con los valores personales del sujeto, que esté razonablemente disponible y que esté dispuesto a servir. Ninguna persona identificada como una orden de protección u otra orden judicial que ordene a esa persona que evite el contacto con el sujeto será elegible para servir como LAR del sujeto. La identificación de LAR normalmente se debe hacer utilizando el siguiente orden de preferencia descendente: curador, tutor, apoderado, cónyuge del sujeto (a menos que esté legalmente separado), el hijo adulto del sujeto, el padre del sujeto, el hermano adulto del sujeto, cualquier otro pariente adulto de el sujeto, u otro adulto que esté familiarizado con los valores personales del paciente, que esté razonablemente disponible y que esté dispuesto a servir.
- El paciente debe tener un diagnóstico de Complejo de Esclerosis Tuberosa.
- Pacientes femeninos o masculinos mayores de 3 años.
Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas y deben someterse a una prueba de embarazo, y deben aceptar usar métodos anticonceptivos apropiados.
Criterio de exclusión:
Los pacientes serán excluidos de participar en el estudio si cualquiera de los siguientes es cierto:
- El paciente tiene antecedentes de alergia al medicamento rapamune.
- La paciente está embarazada o lactando.
- El sujeto está recibiendo terapia con rapamicina.
- El sujeto está recibiendo algún tipo de inmunosupresión o ha experimentado previamente una disfunción inmunitaria.
- El sujeto participa actualmente o ha participado en los últimos 30 días en un ensayo clínico que involucra un fármaco en investigación.
- El sujeto tiene otras afecciones dermatológicas que impedirían o impedirían una evaluación adecuada de los cambios en sus angiofibromas faciales.
- El sujeto se ha sometido a cirugía con láser, crioterapia u otro tratamiento dermatológico para sus angiofibromas faciales en los 6 meses anteriores.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Rapamune
Una pequeña cantidad de ungüento de rapamune al 0,1 % se aplica tópicamente en las áreas faciales afectadas dos veces al día durante las primeras dos semanas, luego una vez al día.
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Una pequeña cantidad de ungüento de rapamune al 0,1 % se aplica tópicamente en las áreas faciales afectadas dos veces al día durante las primeras dos semanas, luego una vez al día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Reducción del angiofibroma facial con el uso de la crema para la piel facial rapamune
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Atributos de la enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias De Tejido Vascular
- Malformaciones del Desarrollo Cortical, Grupo I
- Malformaciones del desarrollo cortical
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Síndromes neurocutáneos
- Hamartoma
- Neoplasias Primarias Múltiples
- Facies
- Esclerosis tuberosa
- Angiofibroma
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- UTHSC TSC01
- 12-2008 (Otro identificador: Instututional Review Board)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .