Комплекс туберозного склероза: крем для кожи лица с ангиофибромой

Это открытое проспективное одноцентровое исследование. Пациенты, наблюдаемые в нашей региональной клинике комплекса туберозного склероза и страдающие ангиофибромами лица, которым будет полезен этот крем и которые хотят участвовать в этом исследовании, будут включены в исследование. Мы ожидаем набора 12-15 пациентов в первый год. У пациентов будут фотографии ангиофибром на лице, сделанные непосредственно перед включением в исследование. Затем им будет назначена местная формула рапамуна 0,1% для нанесения два раза в день на кожу в течение первых двух недель, а затем один раз в день. Если уровень выше 0, будут повторно проверять липиды сыворотки, общий анализ крови и повторять уровни каждые три-четыре месяца и следить за симптомами пациента. Пациенты вернутся через один и три месяца, чтобы получить уровни рапамуна в сыворотке вместе с фотографиями, затем их будут периодически осматривать в течение первого года с фотографиями их лица, сделанными при посещении через один месяц, через 3 месяца, через шесть месяцев и через двенадцать месяцев. посещать. Мы будем спрашивать родителей о любых побочных эффектах лекарства в течение всего времени, пока пациенты используют рапамун для местного применения. Мы также будем следить за поражением лица. Мы оценим чувствительность кожи, боль, эритему или зуд. Если в результате применения препарата возникает раздражение кожи, мы прекратим использование препарата. Родители подпишут информированное согласие, позволяющее сфотографировать их ребенка и позволяющее нам обобщить данные для публикации в конце этого исследования.

Это исследование будет первым исследованием с использованием постоянной рецептуры для приготовления крема с содержанием рапамуна 0,1%, и оно будет проводиться под моим руководством и доктором Альмоазеном в лаборатории фармацевтического колледжа Центра медицинских наук Университета Теннесси (UTHSC). В исследование будут включены только пациенты, которые считаются надежными для последующих посещений и должным образом используют крем. Это исследование соответствует критериям FDA для исключения из списка исследуемых новых лекарств (IND).

Нежелательные явления, отмеченные на вкладыше к крему рапамун, связаны с системным применением препарата, в первую очередь у взрослых с другими заболеваниями. По нашему клиническому опыту, при местном применении абсорбция отсутствует, и мы не отметили каких-либо побочных эффектов.