Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Komplex tuberózní sklerózy: Pleťový krém na obličej s angiofibromem

17. srpna 2016 aktualizováno: James W. Wheless, Le Bonheur Children's Hospital
Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost 0,1% formulace krému rapamune u dětí s komplexem tuberózní sklerózy (TSC), ve věku 3 let a starších, které mají obličejové angiofibromy, pro které by léčba měla prospěch.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o otevřenou, prospektivní studii jednoho centra. Zařazeni budou pacienti, kteří jsou pozorováni na naší regionální klinice komplexu tuberózní sklerózy a mají obličejové angiofibromy, kterým by tento krém prospěl a kteří si přejí být zapojeni do této studie. V prvním roce předpokládáme zařazení 12-15 pacientů. Pacientům budou bezprostředně před vstupem do studie pořízeny snímky jejich obličejových angiofibromů. Poté jim bude předepsán 0,1% topický přípravek rapamunu, který se aplikuje dvakrát denně na kůži po dobu prvních dvou týdnů a poté jednou denně. Pokud je hladina nad 0, znovu zkontroluje sérové ​​lipidy, cbc a zopakuje hladiny každé tři až čtyři měsíce a bude sledovat pacienta, zda se u něj nevyskytují příznaky. Pacienti se vrátí po jednom měsíci a třech měsících, aby získali hladiny rapamunu v séru spolu s obrázky, pak budou přerušovaně pozorováni během prvního roku s fotografiemi jejich obličeje pořízenými při jednoměsíční návštěvě, tříměsíční návštěvě, šestiměsíční návštěvě a dvanácti měsících návštěva. Zeptáme se rodičů na případné vedlejší účinky medikace po celou dobu, kdy pacienti užívají topický rapamune. Budeme sledovat i obličejové léze. Zjistíme citlivost kůže, bolest, erytém nebo svědění. Pokud lékem dojde k podráždění kůže, přestaneme lék používat. Rodiče podepíší informovaný souhlas, který umožní pořízení snímku jejich dítěte a umožní nám shrnout data ke zveřejnění na konci této studie.

Tato studie bude první studií využívající konzistentní složení k výrobě 0,1% rapamunového krému a bude prováděna pod vedením mě a Dr. Almoazena v laboratoři College of Pharmacy na University of Tennessee Health Science Center (UTHSC). Do studie budou zařazeni pouze pacienti, u kterých se předpokládá, že jsou spolehliví pro následné návštěvy a že budou krém vhodně používat. Tato studie splňuje kritéria FDA pro výjimku z Investigational New Drug (IND).

Nežádoucí účinky uvedené v příbalovém letáku pro krém rapamune jsou všechny založeny na systémovém podávání léčiva, především dospělým s jinými chorobami. Podle našich klinických zkušeností nedochází při místním použití k žádné absorpci a nezaznamenali jsme žádné vedlejší účinky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 41 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce (LAR) musí podepsat a datovat schválený informovaný souhlas před účastí ve studii nebo před zahájením studijních postupů. V případě potřeby dá pacient písemný nebo ústní souhlas. Náhradní souhlas bude získán pomocí „zákonného zástupce (LAR)“. LAR musí být dospělý, který projevil zvláštní péči a zájem o subjekt, který je obeznámen s osobními hodnotami subjektu, který je přiměřeně dostupný a který je ochoten sloužit. Žádná osoba, která je identifikována jako ochranný příkaz nebo jiný soudní příkaz, který nařizuje této osobě vyhnout se kontaktu se subjektem, nebude způsobilá sloužit jako LAR subjektu. Identifikace LAR by se měla normálně provádět v následujícím pořadí sestupných preferencí: Ochránce, opatrovník, ve skutečnosti právní zástupce, manželský partner subjektu (pokud není právně oddělen), dospělé dítě subjektu, rodič subjektu, dospělý sourozenec subjektu, jakýkoli jiný dospělý příbuzný subjektu subjekt nebo jiný dospělý, který je obeznámen s osobními hodnotami pacienta, který je přiměřeně dostupný a je ochoten sloužit.

    1. Pacient musí mít diagnózu komplexu tuberózní sklerózy.
    2. Pacientky nebo pacientky starší 3 let.

    3. Ženy ve fertilním věku nesmí být těhotné a musí podstoupit těhotenský test a musí souhlasit s používáním vhodných antikoncepčních metod.

      Kritéria vyloučení:

  • Pacienti budou vyloučeni ze vstupu do studie, pokud platí některá z následujících podmínek:

    1. Pacient má v anamnéze lékovou alergii na rapamune.
    2. Pacientka je těhotná nebo kojící.
    3. Subjekt dostává terapii Rapamycinem.
    4. Subjekt dostává jakoukoli formu imunosuprese nebo již dříve prodělal imunitní dysfunkci.
    5. Subjekt se v současné době účastní nebo se během posledních 30 dnů účastnil klinického hodnocení zahrnujícího zkoumaný lék.
    6. Subjekt má jiné dermatologické stavy, které by vylučovaly nebo bránily adekvátnímu hodnocení změn jeho obličejových angiofibromů.
    7. Subjekt podstoupil laserovou operaci, kryoterapii nebo jinou dermatologickou léčbu angiofibromů obličeje během předchozích 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rapamune
Malé množství 0,1% rapamunové masti aplikované lokálně na postižené oblasti obličeje dvakrát denně po dobu prvních dvou týdnů, poté jednou denně.
Lék: Rapamune
Malé množství 0,1% rapamunové masti aplikované lokálně na postižené oblasti obličeje dvakrát denně po dobu prvních dvou týdnů, poté jednou denně.
Ostatní jména:
  • Sirolimus

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Redukce obličejového angiofibromu použitím rapamune obličejového pleťového krému
Časové okno: 1 rok
  1. Snášenlivost: Počet účastníků s nežádoucími účinky
  2. Účinnost: Hodnocení kůže k měření zlepšení obličejových angiofibromů
  3. Bezpečnost: Hladiny Rapamunu (sérum)
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Le Bonheur Children's Hospital

Spolupracovníci

Pfizer
University of Tennessee Health Science Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

15. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. srpna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2016

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UTHSC TSC01
  • 12-2008 (Jiný identifikátor: Instututional Review Board)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angiofibrom obličeje

Klinické studie na Rapamune

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit