Complexe de la sclérose tubéreuse : crème pour la peau de l'angiofibrome facial

Il s'agit d'une étude ouverte, prospective et monocentrique. Les patients qui sont vus dans notre clinique régionale du complexe de sclérose tubéreuse et qui ont des angiofibromes faciaux qui bénéficieraient de cette crème et qui souhaitent participer à cette étude seraient inscrits. Nous prévoyons de recruter 12 à 15 patients la première année. Les patients auront des photos de leurs angiofibromes faciaux prises immédiatement avant leur entrée dans l'étude. On leur prescrira alors une formulation topique de rapamune à 0,1 % à appliquer deux fois par jour sur leur peau pendant les deux premières semaines, puis une fois par jour. Si le niveau est supérieur à 0, il revérifiera les lipides sériques, le CBC et répétera les niveaux tous les trois à quatre mois et surveillera les symptômes du patient. Les patients reviendront à un mois et à trois mois pour obtenir des taux sériques de rapamune avec des images, puis ils seront vus par intermittence tout au long de la première année avec des photographies de leur visage prises lors de la visite d'un mois, de la visite de 3 mois, de la visite de six mois et de la visite de douze mois. visite. Nous demanderons aux parents quels sont les effets secondaires du médicament pendant toute la durée d'utilisation du rapamune topique. Nous surveillerons également les lésions faciales. Nous évaluerons la sensibilité cutanée, la douleur, l'érythème ou le prurit. Si une irritation cutanée résulte du médicament, nous arrêterons l'utilisation du médicament. Les parents signeront un consentement éclairé autorisant la prise de photo de leur enfant et nous permettant de synthétiser les données pour publication à la fin de cette étude.

Cette étude sera la première étude utilisant une formulation cohérente pour fabriquer une crème de rapamune à 0,1 %, et elle sera réalisée sous la direction de moi-même et du Dr Almoazen au laboratoire de préparation de la faculté de pharmacie du Centre des sciences de la santé de l'Université du Tennessee (UTHSC). Seuls les patients dont on pense qu'ils sont fiables pour les visites de suivi et qu'ils utilisent la crème de manière appropriée seront inclus dans l'étude. Cette étude répond aux critères de la FDA pour une exemption de nouveau médicament expérimental (IND).

Les événements indésirables notés dans la notice de la crème rapamune sont tous basés sur l'administration systémique du médicament, principalement à des adultes atteints d'autres maladies. Dans notre expérience clinique, avec une utilisation topique, il n'y a pas d'absorption et nous n'avons noté aucun effet secondaire.