Tuberous Sclerosis Complex: Kasvojen angiofibroma-ihovoide
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, tulevaisuuden yhden keskuksen tutkimus. Potilaat, joita nähdään alueellisella tuberkuloosiskleroosikompleksiklinikallamme ja joilla on kasvojen angiofibroomeja, jotka hyötyisivät tästä voideesta ja jotka haluavat osallistua tähän tutkimukseen, otetaan mukaan. Odotamme ensimmäisenä vuonna ottavan 12-15 potilasta. Potilaat saavat kuvat kasvojen angiofibroomeistaan välittömästi ennen tutkimukseen tuloa. Tämän jälkeen heille määrätään 0,1 % rapamune paikallisesti käytettäväksi kahdesti päivässä iholle ensimmäisen kahden viikon ajan ja sitten kerran päivässä. Jos taso on yli 0, tarkistaa seerumin lipidit, cbc ja toistaa tasot kolmen tai neljän kuukauden välein ja tarkkailee potilasta oireiden varalta. Potilaat palaavat kuukauden ja kolmen kuukauden kuluttua saadakseen seerumin rapamunepitoisuudet ja kuvat, minkä jälkeen heidät nähdään ajoittain koko ensimmäisen vuoden ajan valokuvilla heidän kasvoistaan kuukauden käynnin, 3 kuukauden käynnin, kuuden kuukauden käynnin ja 12 kuukauden aikana. vierailla. Kysymme vanhemmilta mahdollisista lääkkeen sivuvaikutuksista koko ajan, jonka potilas käyttää paikallisesti käytettävää rapamunea. Seuraamme myös kasvojen vaurioita. Arvioimme ihon herkkyyttä, kipua, punoitusta tai kutinaa. Jos lääkkeestä aiheutuu ihoärsytystä, lopetamme lääkkeen käytön. Vanhemmat allekirjoittavat tietoisen suostumuksen, joka sallii heidän lapsensa kuvan ottamisen ja antaa meille mahdollisuuden tehdä yhteenvedon tiedoista julkaistavaksi tämän tutkimuksen lopussa.
Tämä tutkimus on ensimmäinen tutkimus, jossa käytetään johdonmukaista koostumusta 0,1-prosenttisen rapamune-emulsiovoiteen valmistamiseksi, ja tämä suoritetaan minun ja tri. Almoazenin johdolla Tennesseen yliopiston terveystieteiden keskuksen (UTHSC) College of Pharmacy -seoslaboratoriossa. Vain potilaat, joiden uskotaan olevan luotettavia seurantakäynneille ja jotka käyttävät voidetta asianmukaisesti, otetaan mukaan tutkimukseen. Tämä tutkimus täyttää FDA:n kriteerit Investigational New Drug (IND) -poikkeukselle.
Kaikki rapamune-emulsiovoiteen pakkausselosteessa mainitut haittatapahtumat perustuvat lääkkeen systeemiseen antamiseen ensisijaisesti muita sairauksia sairastaville aikuisille. Kliinisen kokemuksemme mukaan paikallisessa käytössä ei ole imeytymistä, emmekä ole havainneet sivuvaikutuksia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- LeBonheur Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaan tai hänen laillisesti valtuuttamansa edustajan (LAR) on allekirjoitettava ja päivättävä hyväksytty tietoinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista tai tutkimustoimenpiteiden aloittamista. Tarvittaessa potilas antaa kirjallisen tai suullisen suostumuksen. Sijaissuostumus hankitaan käyttämällä "laillisesti valtuutettua edustajaa (LAR)". LAR:n tulee olla aikuinen, joka on osoittanut erityistä huolenpitoa ja huolenpitoa tutkittavasta, joka tuntee kohteen henkilökohtaiset arvot, joka on kohtuullisesti tavoitettavissa ja joka on halukas palvelemaan. Kukaan henkilö, joka on tunnistettu suojelumääräykseksi tai muuksi tuomioistuimen määräykseksi, joka ohjaa kyseisen henkilön välttämään kontaktia tutkittavaan, ei voi toimia tutkittavan LAR:na. LAR:n tunnistaminen tulee yleensä tehdä seuraavassa alenevassa järjestyksessä: Suojelija, huoltaja, asianajaja itse asiassa, tutkittavan puoliso (ellei ole laillisesti eronnut), tutkittavan täysi-ikäinen lapsi, tutkittavan vanhempi, tutkittavan aikuinen sisarus, mikä tahansa muu aikuinen sukulainen tutkittava tai muu aikuinen, joka tuntee potilaan henkilökohtaiset arvot, joka on kohtuudella tavoitettavissa ja joka on halukas palvelemaan.
- Potilaalla on oltava tuberkuloosiskleroosikompleksin diagnoosi.
- Yli 3-vuotiaat nais- tai miespotilaat.
Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi, eivät saa olla raskaana ja heille on tehtävä raskaustesti, ja heidän on suostuttava käyttämään asianmukaisia ehkäisymenetelmiä
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista pitää paikkansa:
- Potilaalla on aiemmin ollut lääkeaineallergia rapamunelle.
- Potilas on raskaana tai imettää.
- Kohde saa Rapamycin-hoitoa.
- Kohde saa minkä tahansa muotoista immunosuppressiota tai hänellä on aiemmin ollut immuunijärjestelmän toimintahäiriö.
- Tutkittava osallistuu tällä hetkellä tai on osallistunut viimeisten 30 päivän aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimuslääke.
- Potilaalla on muita dermatologisia sairauksia, jotka estäisivät tai estäisivät kasvojen angiofibrooman muutosten riittävän arvioinnin.
- Potilaalla on ollut laserleikkaus, kryoterapia tai muu dermatologinen hoito kasvojen angiofibroomaan viimeisen 6 kuukauden aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rapamune
Pieni määrä 0,1 % rapamunevoidetta levitetään paikallisesti sairastuneille kasvoalueille kahdesti päivässä kahden ensimmäisen viikon ajan, sitten kerran päivässä.
|
Pieni määrä 0,1 % rapamunevoidetta levitetään paikallisesti sairastuneille kasvoalueille kahdesti päivässä kahden ensimmäisen viikon ajan, sitten kerran päivässä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvojen angiofibrooman vähentäminen rapamune-kasvovoideella
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Sairauden ominaisuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Facies
- Mukula-skleroosi
- Angiofibroma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- UTHSC TSC01
- 12-2008 (Muu tunniste: Instututional Review Board)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .