Complesso per la sclerosi tuberosa: crema per la pelle dell'angiofibroma facciale
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico in un singolo centro in aperto. Saranno arruolati pazienti che sono visitati nella nostra clinica regionale per il complesso di sclerosi tuberosa e hanno angiofibromi facciali che trarrebbero beneficio da questa crema e che desiderano essere coinvolti in questo studio. Prevediamo di arruolare 12-15 pazienti il primo anno. I pazienti avranno le foto dei loro angiofibromi facciali scattate immediatamente prima dell'ingresso nello studio. Verrà quindi prescritta una formulazione topica di rapamune allo 0,1% da applicare due volte al giorno sulla pelle per le prime due settimane e poi una volta al giorno. Se il livello è superiore a 0, ricontrollerà i lipidi sierici, l'emocromo e ripeterà i livelli ogni tre-quattro mesi e monitorerà il paziente per i sintomi. I pazienti torneranno a un mese e tre mesi per ottenere i livelli sierici di rapamune insieme alle immagini, quindi verranno visti a intermittenza per tutto il primo anno con fotografie del loro viso scattate alla visita di un mese, visita di 3 mesi, visita di sei mesi e visita di dodici mesi visitare. Chiederemo ai genitori eventuali effetti collaterali del farmaco durante tutto il tempo in cui i pazienti usano il rapamune topico. Monitoreremo anche le lesioni facciali. Valuteremo sensibilità cutanea, dolore, eritema o prurito. Se l'irritazione della pelle deriva dal farmaco, interromperemo l'uso del farmaco. I genitori firmeranno un consenso informato che consentirà di fotografare il loro bambino e ci consentirà di riassumere i dati per la pubblicazione alla fine di questo studio.
Questo studio sarà il primo studio che utilizza una formulazione coerente per produrre una crema di rapamune allo 0,1%, e questo sarà eseguito sotto la direzione mia e del Dr. Almoazen nel laboratorio di composizione del College of Pharmacy dell'Università del Tennessee Health Science Center (UTHSC). Verranno arruolati nello studio solo i pazienti ritenuti affidabili per le visite di follow-up e per l'uso appropriato della crema. Questo studio soddisfa i criteri della FDA per un'esenzione da Investigational New Drug (IND).
Gli eventi avversi riportati nel foglietto illustrativo della crema rapamune sono tutti basati sulla somministrazione sistemica del farmaco, principalmente ad adulti con altre malattie. Nella nostra esperienza clinica, con uso topico non c'è assorbimento e non abbiamo notato effetti collaterali.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
- LeBonheur Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Il paziente o il suo rappresentante legalmente autorizzato (LAR) deve firmare e datare il consenso informato approvato prima della partecipazione allo studio o dell'inizio delle procedure dello studio. Se appropriato, il paziente darà il consenso scritto o verbale. Il consenso surrogato sarà ottenuto utilizzando il "rappresentante legalmente autorizzato (LAR)". Il LAR deve essere un adulto che abbia mostrato particolare cura e interesse per il soggetto, che abbia familiarità con i valori personali del soggetto, che sia ragionevolmente disponibile e disposto a servire. Nessuna persona identificata come ordine di protezione o altra ordinanza del tribunale che ordina a quella persona di evitare il contatto con il soggetto sarà idonea a fungere da LAR del soggetto. L'identificazione del LAR va di norma effettuata secondo il seguente ordine di preferenza decrescente: conservatore, tutore, procuratore appunto, coniuge del soggetto (non legalmente separato), figlio maggiorenne del soggetto, genitore del soggetto, fratello maggiore del soggetto, eventuale altro parente maggiorenne del soggetto il soggetto, o altro adulto che abbia familiarità con i valori personali del paziente, che sia ragionevolmente disponibile e disposto a servire.
- Il paziente deve avere una diagnosi di Tuberous Sclerosis Complex.
- Pazienti di sesso femminile o maschile di età superiore ai 3 anni.
Le donne in età fertile non devono essere gravide e devono sottoporsi a un test di gravidanza e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati
Criteri di esclusione:
I pazienti saranno esclusi dall'ingresso nello studio se si verifica una delle seguenti condizioni:
- Il paziente ha una storia di allergia al farmaco al rapamune.
- La paziente è incinta o in allattamento.
- Il soggetto sta ricevendo una terapia con rapamicina.
- Il soggetto sta ricevendo qualsiasi forma di immunosoppressione o ha precedentemente sperimentato una disfunzione immunitaria.
- Il soggetto sta attualmente partecipando o ha partecipato negli ultimi 30 giorni a una sperimentazione clinica che coinvolge un farmaco sperimentale.
- Il soggetto ha altre condizioni dermatologiche che precluderebbero o impedirebbero un'adeguata valutazione delle modifiche ai loro angiofibromi facciali.
- Il soggetto ha subito un intervento chirurgico laser, crioterapia o altro trattamento dermatologico ai suoi angiofibromi facciali nei 6 mesi precedenti.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Rapamune
Una piccola quantità di pomata rapamune allo 0,1% applicata localmente sulle aree del viso interessate due volte al giorno per le prime due settimane, quindi una volta al giorno.
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Una piccola quantità di pomata rapamune allo 0,1% applicata localmente sulle aree del viso interessate due volte al giorno per le prime due settimane, quindi una volta al giorno.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Riduzione dell'angiofibroma facciale con l'uso della crema per la pelle del viso rapamune
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Attributi della malattia
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Sindromi neoplastiche, ereditarie
- Neoplasie, tessuto vascolare
- Malformazioni dello sviluppo corticale, gruppo I
- Malformazioni dello sviluppo corticale
- Malformazioni del sistema nervoso
- Sindromi neurocutanee
- Amartoma
- Neoplasie, primarie multiple
- Faccine
- Sclerosi tuberosa
- Angiofibroma
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- UTHSC TSC01
- 12-2008 (Altro identificatore: Instututional Review Board)
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