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Tuberöse Sklerose-Komplex: Gesichts-Angiofibrom-Hautcreme

17. August 2016 aktualisiert von: James W. Wheless, Le Bonheur Children's Hospital
Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer 0,1 %igen Formulierung von Rapamune-Creme bei Kindern mit Tuberöse Sklerose-Komplex (TSC) im Alter von 3 Jahren und älter, die Angiofibrome im Gesicht haben, die von einer Behandlung profitieren würden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, prospektive Single-Center-Studie. Patienten, die in unserer regionalen Tuberöse-Sklerose-Komplex-Klinik untersucht werden und Angiofibrome im Gesicht haben, die von dieser Creme profitieren würden und die an dieser Studie teilnehmen möchten, würden aufgenommen. Wir gehen davon aus, im ersten Jahr 12-15 Patienten aufzunehmen. Unmittelbar vor Eintritt in die Studie werden den Patienten Bilder ihrer Angiofibrome im Gesicht gemacht. Ihnen wird dann eine topische Formulierung mit 0,1 % Rapamune verschrieben, die sie in den ersten zwei Wochen zweimal täglich und dann einmal täglich auf ihre Haut auftragen. Wenn der Wert über 0 liegt, werden die Serumlipide, das cbc und die Werte alle drei bis vier Monate erneut überprüft und der Patient auf Symptome überwacht. Die Patienten kommen nach einem Monat und drei Monaten zurück, um die Serum-Rapamun-Spiegel zusammen mit Bildern zu erhalten, dann werden sie während des ersten Jahres mit Unterbrechungen mit Fotos ihres Gesichts gesehen, die beim Besuch nach einem Monat, nach drei Monaten, nach sechs Monaten und nach zwölf Monaten aufgenommen wurden Besuch. Wir werden die Eltern während der gesamten Zeit, in der Patienten das topische Rapamune anwenden, nach Nebenwirkungen des Medikaments fragen. Wir werden auch die Gesichtsläsionen überwachen. Wir werden auf Hautempfindlichkeit, Schmerzen, Erythem oder Juckreiz untersuchen. Wenn durch das Medikament Hautreizungen entstehen, werden wir die Anwendung des Medikaments einstellen. Die Eltern werden eine Einverständniserklärung unterschreiben, die es erlaubt, ein Foto ihres Kindes zu machen und uns erlaubt, die Daten zur Veröffentlichung am Ende dieser Studie zusammenzufassen.

Diese Studie wird die erste Studie sein, die eine konsistente Formulierung zur Herstellung einer 0,1%igen Rapamune-Creme verwendet, und dies wird unter der Leitung von mir und Dr. Almoazen im Compounding Laboratory des University of Tennessee Health Science Center (UTHSC) College of Pharmacy durchgeführt. Nur Patienten, von denen angenommen wird, dass sie für die Nachsorgeuntersuchungen zuverlässig sind und die Creme angemessen anwenden, werden in die Studie aufgenommen. Diese Studie erfüllt die FDA-Kriterien für eine Exemption für Investigational New Drug (IND).

Die in der Packungsbeilage für Rapamune-Creme angegebenen unerwünschten Ereignisse beruhen alle auf der systemischen Verabreichung des Medikaments, hauptsächlich bei Erwachsenen mit anderen Krankheiten. Nach unserer klinischen Erfahrung gibt es bei topischer Anwendung keine Resorption und wir haben keine Nebenwirkungen festgestellt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Lebonheur Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 43 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder sein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter (LAR) muss die genehmigte Einverständniserklärung vor der Teilnahme an der Studie oder der Einleitung von Studienverfahren unterzeichnen und datieren. Gegebenenfalls willigt der Patient schriftlich oder mündlich ein. Die Ersatzeinwilligung wird unter Verwendung des „gesetzlich bevollmächtigten Vertreters (LAR)“ eingeholt. Der LAR muss ein Erwachsener sein, der besondere Fürsorge und Anteilnahme für das Subjekt gezeigt hat, der mit den persönlichen Werten des Subjekts vertraut ist, der angemessen verfügbar und bereit ist zu dienen. Keine Person, die als Schutzanordnung oder andere gerichtliche Anordnung identifiziert wurde, die diese Person anweist, den Kontakt mit dem Subjekt zu vermeiden, ist berechtigt, als LAR des Subjekts zu fungieren. Die Identifizierung von LAR sollte normalerweise in der folgenden Reihenfolge absteigender Präferenz erfolgen: Betreuer, Vormund, tatsächlicher Anwalt, Ehegatte der Versuchsperson (sofern nicht rechtlich getrennt), das erwachsene Kind der Versuchsperson, der Elternteil der Versuchsperson, das erwachsene Geschwister der Versuchsperson, jeder andere erwachsene Verwandte von der Patient oder ein anderer Erwachsener, der mit den persönlichen Werten des Patienten vertraut, angemessen verfügbar und bereit ist zu dienen.

    1. Der Patient muss eine Diagnose von Tuberöse-Sklerose-Komplex haben.
    2. Weibliche oder männliche Patienten über 3 Jahre.

    3. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein und müssen sich einem Schwangerschaftstest unterziehen und der Anwendung geeigneter Verhütungsmethoden zustimmen

      Ausschlusskriterien:

  • Patienten werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen, wenn einer der folgenden Punkte zutrifft:

    1. Der Patient hat eine Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie gegen Rapamune.
    2. Die Patientin ist schwanger oder stillt.
    3. Das Subjekt erhält eine Therapie mit Rapamycin.
    4. Das Subjekt erhält irgendeine Form von Immunsuppression oder hat zuvor eine Immundysfunktion erlebt.
    5. Das Subjekt nimmt derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teil oder hat innerhalb der letzten 30 Tage daran teilgenommen.
    6. Das Subjekt hat andere dermatologische Zustände, die eine angemessene Beurteilung von Veränderungen an ihren Angiofibromen im Gesicht ausschließen oder verhindern würden.
    7. Das Subjekt hat sich innerhalb der letzten 6 Monate einer Laseroperation, Kryotherapie oder einer anderen dermatologischen Behandlung seiner Angiofibrome im Gesicht unterzogen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapamune
Kleine Menge einer 0,1 %igen Rapamune-Salbe, die in den ersten zwei Wochen zweimal täglich auf die betroffenen Gesichtsbereiche aufgetragen wird, dann einmal täglich.
Arzneimittel: Rapamune
Kleine Menge einer 0,1 %igen Rapamune-Salbe, die in den ersten zwei Wochen zweimal täglich auf die betroffenen Gesichtsbereiche aufgetragen wird, dann einmal täglich.
Andere Namen:
  • Sirolimus

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduzierung von Angiofibromen im Gesicht durch Verwendung von Rapamune-Gesichtshautcreme
Zeitfenster: 1 Jahr
  1. Verträglichkeit: Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen
  2. Wirksamkeit: Beurteilung der Haut zur Messung der Verbesserung von Angiofibromen im Gesicht
  3. Sicherheit: Rapamune-Spiegel (Serum)
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Le Bonheur Children's Hospital

Mitarbeiter

Pfizer
University of Tennessee Health Science Center

Ermittler

  • Hauptermittler: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. April 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. August 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2016

Zuletzt verifiziert

1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UTHSC TSC01
  • 12-2008 (Andere Kennung: Instututional Review Board)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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