Kompleks stwardnienia guzowatego: Krem do twarzy Angiofibroma

Jest to otwarte, prospektywne, jednoośrodkowe badanie. Pacjenci, którzy są przyjmowani w naszej regionalnej klinice stwardnienia guzowatego i mają naczyniakowłókniaki twarzy, którzy odnieśliby korzyść z tego kremu i którzy chcą wziąć udział w tym badaniu, zostaną włączeni. Przewidujemy zapis 12-15 pacjentów w pierwszym roku. Bezpośrednio przed przystąpieniem do badania pacjentom zostaną wykonane zdjęcia naczyniakowłókniaków twarzy. Następnie zostanie im przepisany 0,1% preparat rapamune do stosowania miejscowego dwa razy dziennie na skórę przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie raz dziennie. Jeśli poziom jest powyżej 0, ponownie sprawdzi lipidy w surowicy, cbc i powtórzy poziomy co trzy-cztery miesiące i monitoruje pacjenta pod kątem objawów. Pacjenci wrócą po miesiącu i trzech miesiącach, aby uzyskać poziomy rapamuny w surowicy wraz ze zdjęciami, a następnie będą widywani z przerwami przez cały pierwszy rok ze zdjęciami ich twarzy wykonanymi podczas wizyty miesięcznej, wizyty 3-miesięcznej, wizyty sześciomiesięcznej i dwunastomiesięcznej wizyta. Będziemy pytać rodziców o skutki uboczne leku przez cały czas stosowania przez pacjentów miejscowej rapamuny. Będziemy również monitorować zmiany na twarzy. Ocenimy pod kątem wrażliwości skóry, bólu, rumienia lub świądu. Jeśli podrażnienie skóry wynika z leku, zaprzestaniemy stosowania leku. Rodzice podpiszą świadomą zgodę zezwalającą na zrobienie zdjęcia ich dziecka i pozwalającą nam na podsumowanie danych do publikacji na końcu tego badania.

To badanie będzie pierwszym badaniem z wykorzystaniem spójnej formuły do ​​wytworzenia 0,1% kremu rapamune i zostanie przeprowadzone pod kierunkiem moim i dr Almoazena w laboratorium mieszania University of Tennessee Health Science Center (UTHSC) College of Pharmacy. Do badania zostaną włączeni tylko pacjenci, którzy zostaną uznani za godnych zaufania w zakresie wizyt kontrolnych i odpowiedniego stosowania kremu. To badanie spełnia kryteria FDA dotyczące zwolnienia z badania dotyczącego nowego leku (IND).

Wszystkie zdarzenia niepożądane odnotowane w ulotce dołączonej do opakowania kremu rapamune są oparte na ogólnoustrojowym podawaniu leku, głównie osobom dorosłym z innymi chorobami. Z naszego doświadczenia klinicznego wynika, że ​​przy stosowaniu miejscowym nie ma wchłaniania i nie odnotowaliśmy żadnych skutków ubocznych.