Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kompleks stwardnienia guzowatego: Krem do twarzy Angiofibroma

17 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: James W. Wheless, Le Bonheur Children's Hospital
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności 0,1% preparatu rapamune w kremie u dzieci z zespołem stwardnienia guzowatego (TSC), w wieku 3 lat i starszych, z naczyniakowłókniakami twarzy, które odniosłyby korzyść z leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, prospektywne, jednoośrodkowe badanie. Pacjenci, którzy są przyjmowani w naszej regionalnej klinice stwardnienia guzowatego i mają naczyniakowłókniaki twarzy, którzy odnieśliby korzyść z tego kremu i którzy chcą wziąć udział w tym badaniu, zostaną włączeni. Przewidujemy zapis 12-15 pacjentów w pierwszym roku. Bezpośrednio przed przystąpieniem do badania pacjentom zostaną wykonane zdjęcia naczyniakowłókniaków twarzy. Następnie zostanie im przepisany 0,1% preparat rapamune do stosowania miejscowego dwa razy dziennie na skórę przez pierwsze dwa tygodnie, a następnie raz dziennie. Jeśli poziom jest powyżej 0, ponownie sprawdzi lipidy w surowicy, cbc i powtórzy poziomy co trzy-cztery miesiące i monitoruje pacjenta pod kątem objawów. Pacjenci wrócą po miesiącu i trzech miesiącach, aby uzyskać poziomy rapamuny w surowicy wraz ze zdjęciami, a następnie będą widywani z przerwami przez cały pierwszy rok ze zdjęciami ich twarzy wykonanymi podczas wizyty miesięcznej, wizyty 3-miesięcznej, wizyty sześciomiesięcznej i dwunastomiesięcznej wizyta. Będziemy pytać rodziców o skutki uboczne leku przez cały czas stosowania przez pacjentów miejscowej rapamuny. Będziemy również monitorować zmiany na twarzy. Ocenimy pod kątem wrażliwości skóry, bólu, rumienia lub świądu. Jeśli podrażnienie skóry wynika z leku, zaprzestaniemy stosowania leku. Rodzice podpiszą świadomą zgodę zezwalającą na zrobienie zdjęcia ich dziecka i pozwalającą nam na podsumowanie danych do publikacji na końcu tego badania.

To badanie będzie pierwszym badaniem z wykorzystaniem spójnej formuły do ​​wytworzenia 0,1% kremu rapamune i zostanie przeprowadzone pod kierunkiem moim i dr Almoazena w laboratorium mieszania University of Tennessee Health Science Center (UTHSC) College of Pharmacy. Do badania zostaną włączeni tylko pacjenci, którzy zostaną uznani za godnych zaufania w zakresie wizyt kontrolnych i odpowiedniego stosowania kremu. To badanie spełnia kryteria FDA dotyczące zwolnienia z badania dotyczącego nowego leku (IND).

Wszystkie zdarzenia niepożądane odnotowane w ulotce dołączonej do opakowania kremu rapamune są oparte na ogólnoustrojowym podawaniu leku, głównie osobom dorosłym z innymi chorobami. Z naszego doświadczenia klinicznego wynika, że ​​przy stosowaniu miejscowym nie ma wchłaniania i nie odnotowaliśmy żadnych skutków ubocznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 41 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) muszą podpisać i opatrzyć datą zatwierdzoną świadomą zgodę przed udziałem w badaniu lub rozpoczęciem procedur badania. W stosownych przypadkach pacjent wyrazi pisemną lub ustną zgodę. Zgoda zastępcza zostanie uzyskana za pośrednictwem „prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR)”. LAR musi być osobą dorosłą, która wykazała szczególną troskę i troskę o podmiot, która zna osobiste wartości podmiotu, która jest rozsądnie dostępna i która jest chętna do służby. Żadna osoba, która została zidentyfikowana jako nakaz ochrony lub inny nakaz sądowy nakazujący tej osobie unikanie kontaktu z podmiotem, nie kwalifikuje się do pełnienia funkcji LAR podmiotu. Identyfikacji LAR należy zazwyczaj dokonywać w następującym porządku malejącym: Opiekun, opiekun, pełnomocnik faktyczny, małżonek osoby badanej (chyba że jest w separacji prawnej), dorosłe dziecko osoby badanej, rodzic osoby badanej, dorosłe rodzeństwo osoby badanej, każdy inny dorosły krewny osoby podmiot lub inna osoba dorosła, która jest zaznajomiona z osobistymi wartościami pacjenta, która jest rozsądnie dostępna i która jest chętna do pomocy.

    1. Pacjent musi mieć rozpoznanie zespołu stwardnienia guzowatego.
    2. Pacjenci płci żeńskiej lub męskiej w wieku powyżej 3 lat.

    3. Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży i muszą przejść test ciążowy oraz muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji

      Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci zostaną wykluczeni z udziału w badaniu, jeśli którykolwiek z poniższych warunków jest spełniony:

    1. Pacjent ma historię alergii na lek na rapamune.
    2. Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
    3. Tester otrzymuje terapię Rapamycyną.
    4. Podmiot otrzymuje jakąkolwiek formę immunosupresji lub wcześniej doświadczył dysfunkcji układu odpornościowego.
    5. Uczestnik obecnie uczestniczy lub brał udział w ciągu ostatnich 30 dni w badaniu klinicznym dotyczącym badanego leku.
    6. Podmiot ma inne schorzenia dermatologiczne, które wykluczają lub uniemożliwiają odpowiednią ocenę zmian w naczyniakowłókniakach twarzy.
    7. Pacjent przeszedł operację laserową, krioterapię lub inne leczenie dermatologiczne naczyniakowłókniaków twarzy w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rapamune
Niewielką ilość 0,1% maści rapamune nakładać miejscowo na dotknięte obszary twarzy dwa razy dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, następnie raz dziennie.
Lek: Rapamune
Niewielką ilość 0,1% maści rapamune nakładać miejscowo na dotknięte obszary twarzy dwa razy dziennie przez pierwsze dwa tygodnie, następnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • Syrolimus

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Redukcja naczyniakowłókniaka twarzy za pomocą kremu do skóry twarzy Rapamune
Ramy czasowe: 1 rok
  1. Tolerancja: liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
  2. Skuteczność: Ocena skóry w celu zmierzenia poprawy w przypadku naczyniakowłókniaków twarzy
  3. Bezpieczeństwo: poziomy Rapamune (surowica)
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Le Bonheur Children's Hospital

Współpracownicy

Pfizer
University of Tennessee Health Science Center

Śledczy

  • Główny śledczy: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UTHSC TSC01
  • 12-2008 (Inny identyfikator: Instututional Review Board)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Angiofibroma twarzy

Badania kliniczne na Rapamune

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj