- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01853423
Tuberøs sklerosekompleks: Angiofibrom hudcreme i ansigtet
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, prospektivt enkeltcenterstudie. Patienter, der ses i vores regionale Tuberøs Sclerose Complex Clinic og har ansigtsangiofibromer, som ville have gavn af denne creme, og som ønsker at være involveret i denne undersøgelse, vil blive tilmeldt. Vi forventer at indskrive 12-15 patienter det første år. Patienterne vil få taget billeder af deres ansigts-angiofibromer umiddelbart før de går ind i undersøgelsen. De vil derefter blive ordineret 0,1 % rapamune topisk formulering til påføring to gange dagligt på deres hud i de første to uger og derefter en gang dagligt. Hvis niveauet er over 0, vil serumlipider, cbc og gentage niveauer hver tredje-fjerde måned og overvåge patienten for symptomer. Patienter vil vende tilbage efter en måned og tre måneder for at opnå serum rapamune-niveauer sammen med billeder, derefter vil de blive set med mellemrum gennem det første år med fotografier af deres ansigt taget ved besøget på én måned, besøget på tre måneder, besøget på seks måneder og tolv måneder. besøg. Vi vil spørge forældrene om eventuelle bivirkninger fra medicinen i hele den tid, patienterne bruger den aktuelle rapamune. Vi vil også overvåge ansigtslæsioner. Vi vil vurdere for hudfølsomhed, smerter, erytem eller kløe. Hvis stoffet forårsager hudirritation, stopper vi med at bruge stoffet. Forældre vil underskrive et informeret samtykke, der tillader, at deres barns billede tages, og som giver os mulighed for at opsummere dataene til offentliggørelse i slutningen af denne undersøgelse.
Denne undersøgelse vil være den første undersøgelse, der bruger en konsistent formulering til at lave en 0,1% rapamune-creme, og dette vil blive udført under ledelse af mig selv og Dr. Almoazen i University of Tennessee Health Science Center (UTHSC) College of Pharmacys sammensætningslaboratorium. Kun patienter, der menes at være pålidelige til opfølgningsbesøgene og til at bruge cremen korrekt, vil blive optaget i undersøgelsen. Denne undersøgelse opfylder FDA-kriterierne for en undtagelse for Investigational New Drug (IND).
De bivirkninger, der er noteret i indlægssedlen til rapamune creme, er alle baseret på systemisk administration af medicinen, primært til voksne med andre sygdomme. I vores kliniske erfaring er der ingen absorption ved lokal brug, og vi har ikke bemærket nogen bivirkninger.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
- LeBonheur Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienten eller hans/hendes lovligt autoriserede repræsentant (LAR) skal underskrive og datere det godkendte informerede samtykke forud for undersøgelsesdeltagelse eller påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer. Hvis det er relevant, vil patienten give skriftligt eller mundtligt samtykke. Surrogatsamtykke vil blive indhentet ved at bruge den "juridisk autoriserede repræsentant (LAR)". LAR'en skal være en voksen, der har udvist særlig omsorg og omsorg for faget, som er fortrolig med fagets personlige værdier, som er rimeligt tilgængelig, og som er villig til at tjene. Ingen person, der er identificeret som en beskyttelsesordre eller anden retskendelse, der pålægger den pågældende at undgå kontakt med forsøgspersonen, er berettiget til at fungere som forsøgspersonens LAR. Identifikation af LAR skal normalt foretages i følgende rækkefølge af faldende præference: Konservator, værge, faktisk advokat, forsøgspersonens ægtefælle (medmindre den er juridisk adskilt), forsøgspersonens voksne barn, forsøgspersonens forælder, forsøgspersonens voksne søskende, enhver anden voksen slægtning til forsøgspersonen eller en anden voksen, der er bekendt med patientens personlige værdier, som er rimeligt tilgængelig, og som er villig til at tjene.
- Patienten skal have diagnosen tuberøs sklerosekompleks.
- Kvindelige eller mandlige patienter over 3 år.
Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder må ikke være gravide og skal gennemgå en graviditetstest og skal acceptere at bruge passende præventionsmetoder
Ekskluderingskriterier:
Patienter vil blive udelukket fra at deltage i undersøgelsen, hvis noget af følgende er sandt:
- Patienten har en historie med lægemiddelallergi over for rapamune.
- Patienten er gravid eller ammer.
- Forsøgspersonen er i behandling med Rapamycin.
- Forsøgspersonen modtager enhver form for immunsuppression eller har tidligere oplevet immundysfunktion.
- Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i eller har deltaget inden for de sidste 30 dage i et klinisk forsøg, der involverer et undersøgelseslægemiddel.
- Forsøgspersonen har andre dermatologiske tilstande, der ville udelukke eller forhindre tilstrækkelig vurdering af ændringer i deres ansigtsangiofibromer.
- Forsøgspersonen har fået laseropereret, kryoterapi eller anden dermatologisk behandling af deres ansigtsangiofibromer inden for de seneste 6 måneder.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Rapamune
Lille mængde 0,1 % rapamune salve påført topisk på berørte ansigtsområder to gange dagligt i de første to uger, derefter en gang dagligt.
|
Lille mængde 0,1 % rapamune salve påført topisk på berørte ansigtsområder to gange dagligt i de første to uger, derefter en gang dagligt.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduktion af ansigtsangiofibrom ved brug af rapamune ansigtscreme
Tidsramme: 1 år
|
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Sygdomsegenskaber
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Neoplasmer, vaskulært væv
- Misdannelser af kortikal udvikling, gruppe I
- Misdannelser af kortikal udvikling
- Misdannelser i nervesystemet
- Neurokutane syndromer
- Hamartoma
- Neoplasmer, multiple primære
- Facies
- Tuberøs sklerose
- Angiofibrom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-infektionsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre undersøgelses-id-numre
- UTHSC TSC01
- 12-2008 (Anden identifikator: Instututional Review Board)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Angiofibrom i ansigtet
-
Federal Research Institute of Pediatric Hematology...RekrutteringJuvenil Nasopharyngeal AngiofibromaDen Russiske Føderation
-
Cairo UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Assiut UniversityIkke rekrutterer endnuSmertebehandling | Facial parese | Stellat Ganglion
-
Peking Union Medical College HospitalRekruttering
-
University of FaisalabadAfsluttet
-
University of AarhusHammel Neurorehabilitation Centre and University Research Clinic; Danish... og andre samarbejdspartnereRekrutteringSlag | Facial pareseDanmark
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Fondation des Gueules CasséesAfsluttet
-
University Hospital, Strasbourg, FranceUkendt
-
Centre Hospitalier Universitaire, AmiensRekruttering