Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tuberøs sklerosekompleks: Angiofibrom hudcreme i ansigtet

17. august 2016 opdateret af: James W. Wheless, Le Bonheur Children's Hospital
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en 0,1 % formulering af rapamune-creme til børn med Tuberøs Sclerosis Complex (TSC), i alderen 3 år og ældre, som har ansigtsangiofibromer, som ville have gavn af behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, prospektivt enkeltcenterstudie. Patienter, der ses i vores regionale Tuberøs Sclerose Complex Clinic og har ansigtsangiofibromer, som ville have gavn af denne creme, og som ønsker at være involveret i denne undersøgelse, vil blive tilmeldt. Vi forventer at indskrive 12-15 patienter det første år. Patienterne vil få taget billeder af deres ansigts-angiofibromer umiddelbart før de går ind i undersøgelsen. De vil derefter blive ordineret 0,1 % rapamune topisk formulering til påføring to gange dagligt på deres hud i de første to uger og derefter en gang dagligt. Hvis niveauet er over 0, vil serumlipider, cbc og gentage niveauer hver tredje-fjerde måned og overvåge patienten for symptomer. Patienter vil vende tilbage efter en måned og tre måneder for at opnå serum rapamune-niveauer sammen med billeder, derefter vil de blive set med mellemrum gennem det første år med fotografier af deres ansigt taget ved besøget på én måned, besøget på tre måneder, besøget på seks måneder og tolv måneder. besøg. Vi vil spørge forældrene om eventuelle bivirkninger fra medicinen i hele den tid, patienterne bruger den aktuelle rapamune. Vi vil også overvåge ansigtslæsioner. Vi vil vurdere for hudfølsomhed, smerter, erytem eller kløe. Hvis stoffet forårsager hudirritation, stopper vi med at bruge stoffet. Forældre vil underskrive et informeret samtykke, der tillader, at deres barns billede tages, og som giver os mulighed for at opsummere dataene til offentliggørelse i slutningen af ​​denne undersøgelse.

Denne undersøgelse vil være den første undersøgelse, der bruger en konsistent formulering til at lave en 0,1% rapamune-creme, og dette vil blive udført under ledelse af mig selv og Dr. Almoazen i University of Tennessee Health Science Center (UTHSC) College of Pharmacys sammensætningslaboratorium. Kun patienter, der menes at være pålidelige til opfølgningsbesøgene og til at bruge cremen korrekt, vil blive optaget i undersøgelsen. Denne undersøgelse opfylder FDA-kriterierne for en undtagelse for Investigational New Drug (IND).

De bivirkninger, der er noteret i indlægssedlen til rapamune creme, er alle baseret på systemisk administration af medicinen, primært til voksne med andre sygdomme. I vores kliniske erfaring er der ingen absorption ved lokal brug, og vi har ikke bemærket nogen bivirkninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 41 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten eller hans/hendes lovligt autoriserede repræsentant (LAR) skal underskrive og datere det godkendte informerede samtykke forud for undersøgelsesdeltagelse eller påbegyndelse af undersøgelsesprocedurer. Hvis det er relevant, vil patienten give skriftligt eller mundtligt samtykke. Surrogatsamtykke vil blive indhentet ved at bruge den "juridisk autoriserede repræsentant (LAR)". LAR'en skal være en voksen, der har udvist særlig omsorg og omsorg for faget, som er fortrolig med fagets personlige værdier, som er rimeligt tilgængelig, og som er villig til at tjene. Ingen person, der er identificeret som en beskyttelsesordre eller anden retskendelse, der pålægger den pågældende at undgå kontakt med forsøgspersonen, er berettiget til at fungere som forsøgspersonens LAR. Identifikation af LAR skal normalt foretages i følgende rækkefølge af faldende præference: Konservator, værge, faktisk advokat, forsøgspersonens ægtefælle (medmindre den er juridisk adskilt), forsøgspersonens voksne barn, forsøgspersonens forælder, forsøgspersonens voksne søskende, enhver anden voksen slægtning til forsøgspersonen eller en anden voksen, der er bekendt med patientens personlige værdier, som er rimeligt tilgængelig, og som er villig til at tjene.

    1. Patienten skal have diagnosen tuberøs sklerosekompleks.
    2. Kvindelige eller mandlige patienter over 3 år.
    3. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder må ikke være gravide og skal gennemgå en graviditetstest og skal acceptere at bruge passende præventionsmetoder

      Ekskluderingskriterier:

  • Patienter vil blive udelukket fra at deltage i undersøgelsen, hvis noget af følgende er sandt:

    1. Patienten har en historie med lægemiddelallergi over for rapamune.
    2. Patienten er gravid eller ammer.
    3. Forsøgspersonen er i behandling med Rapamycin.
    4. Forsøgspersonen modtager enhver form for immunsuppression eller har tidligere oplevet immundysfunktion.
    5. Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i eller har deltaget inden for de sidste 30 dage i et klinisk forsøg, der involverer et undersøgelseslægemiddel.
    6. Forsøgspersonen har andre dermatologiske tilstande, der ville udelukke eller forhindre tilstrækkelig vurdering af ændringer i deres ansigtsangiofibromer.
    7. Forsøgspersonen har fået laseropereret, kryoterapi eller anden dermatologisk behandling af deres ansigtsangiofibromer inden for de seneste 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rapamune
Lille mængde 0,1 % rapamune salve påført topisk på berørte ansigtsområder to gange dagligt i de første to uger, derefter en gang dagligt.
Lille mængde 0,1 % rapamune salve påført topisk på berørte ansigtsområder to gange dagligt i de første to uger, derefter en gang dagligt.
Andre navne:
  • Sirolimus

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion af ansigtsangiofibrom ved brug af rapamune ansigtscreme
Tidsramme: 1 år
  1. Tolerabilitet: Antal deltagere med uønskede hændelser
  2. Effektivitet: Hudvurdering for at måle forbedring af ansigtets angiofibromer
  3. Sikkerhed: Rapamune niveauer (serum)
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James W Wheless, MD, LeBonheur Children's Hospital- Neuroscience Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2013

Først opslået (Skøn)

15. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. august 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2016

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Angiofibrom i ansigtet

Abonner