Tuberous Sclerosis Complex: Arc angiofibroma bőrkrém

Ez egy nyílt címû, prospektív egyközpontú tanulmány. A regionális Tuberous Sclerosis Complex Klinikájukon felkeresett és arc angiofibrómáiban szenvedő betegeket, akiknek előnyös lenne ez a krém, és akik részt szeretnének venni ebben a vizsgálatban, beiratkoznának. Az első évben 12-15 beteg felvételére számítunk. A betegeket közvetlenül a vizsgálatba való belépés előtt készítik az arc angiofibrómáiról. Ezután 0,1%-os rapamune helyi készítményt írnak fel nekik, amelyet az első két hétben naponta kétszer, majd naponta egyszer kell felvinni a bőrükre. Ha a szint 0 felett van, újra ellenőrzi a szérum lipideket, a cbc-t, és három-négy havonta megismétli a szinteket, és figyeli a beteget a tünetekre. A betegek egy hónap és három hónap múlva térnek vissza, hogy megmérjék a szérum rapamune szintjét a képekkel együtt, majd az első évben időszakosan láthatók lesznek az arcukról az egy hónapos, a 3 hónapos, a hat hónapos és a tizenkét hónapos vizit során készült fényképekkel. látogatás. A helyi rapamune szedésének teljes időtartama alatt a szülőket megkérdezzük a gyógyszer esetleges mellékhatásairól. Figyelni fogjuk az arc elváltozásait is. Felmérjük a bőrérzékenységet, fájdalmat, bőrpírt vagy viszketést. Ha a gyógyszer bőrirritációt okoz, akkor abbahagyjuk a gyógyszer alkalmazását. A szülők tájékoztatáson alapuló beleegyezést írnak alá, amely lehetővé teszi gyermekük képének elkészítését, és lehetővé teszi számunkra, hogy a tanulmány végén közzétegyük az adatokat.

Ez a vizsgálat lesz az első olyan vizsgálat, amelyben konzisztens összetételű 0,1%-os rapamune krémet készítenek, és ezt én és Dr. Almoazen irányítása alatt végezzük el a Tennessee Egyetem Egészségtudományi Központjának (UTHSC) College of Pharmacy kompaundáló laboratóriumában. Csak azokat a betegeket vonják be a vizsgálatba, akikről úgy gondolják, hogy megbízhatóak a nyomon követési vizitek során és megfelelően használják a krémet. Ez a tanulmány megfelel az FDA által az új vizsgálati célú gyógyszer (IND) mentességre vonatkozó kritériumoknak.

A rapamune krém betegtájékoztatójában feltüntetett nemkívánatos események a gyógyszer szisztémás alkalmazásán alapulnak, elsősorban más betegségben szenvedő felnőtteknél. Klinikai tapasztalataink szerint helyi alkalmazás esetén nincs felszívódás, és nem észleltünk semmilyen mellékhatást.