Tuberös skleroskomplex: Angiofibrom hudkräm i ansiktet

Detta är en öppen etikett, prospektiv studie med ett enda centrum. Patienter som ses på vår regionala klinik för tuberös skleroskomplex och som har angiofibromer i ansiktet som skulle dra nytta av denna kräm och som vill vara involverade i denna studie skulle inkluderas. Vi räknar med att rekrytera 12-15 patienter det första året. Patienterna kommer att få bilder på sina angiofibromer i ansiktet tagna omedelbart innan de går in i studien. De kommer sedan att ordineras 0,1 % rapamune topikal formulering för att appliceras två gånger dagligen på huden under de första två veckorna och sedan en gång dagligen. Om nivån är över 0, kommer serumlipider, cbc och upprepa nivåerna var tredje till fjärde månad att kontrolleras på nytt och övervaka patienten för symtom. Patienterna kommer att återvända efter en månad och tre månader för att få rapamunenivåer i serum tillsammans med bilder, sedan kommer de att ses intermittent under det första året med fotografier av deras ansikte tagna vid besöket på en månad, tre månaders besök, sex månaders besök och tolv månader. besök. Vi kommer att fråga föräldrarna om eventuella biverkningar av medicinen under hela tiden som patienterna använder den aktuella rapamune. Vi kommer att övervaka ansiktsskadorna också. Vi kommer att bedöma för hudkänslighet, smärta, erytem eller klåda. Om hudirritation uppstår på grund av läkemedlet, kommer vi att sluta använda läkemedlet. Föräldrar kommer att underteckna ett informerat samtycke som tillåter att deras barns bild tas och som tillåter oss att sammanfatta uppgifterna för publicering i slutet av denna studie.

Denna studie kommer att vara den första studien som använder en konsekvent formulering för att göra en 0,1 % rapamune-kräm, och denna kommer att utföras under ledning av mig själv och Dr Almoazen vid University of Tennessee Health Science Center (UTHSC) College of Pharmacys sammansättningslaboratorium. Endast patienter som anses vara tillförlitliga för uppföljningsbesöken och att använda krämen på rätt sätt kommer att inkluderas i studien. Denna studie uppfyller FDA-kriterierna för ett undantag för Investigational New Drug (IND).

De biverkningar som anges i bipacksedeln för rapamune kräm är alla baserade på systemisk administrering av läkemedlet, främst till vuxna med andra sjukdomar. Enligt vår kliniska erfarenhet finns det ingen absorption vid lokal användning och vi har inte noterat några biverkningar.