OAB 的 1 期研究评估 hMaxi-K 基因转移的安全性和活性 (OAB)
2019年5月7日 更新者：Urovant Sciences GmbH
1 期双盲、安慰剂对照研究，通过直接注射到患有 OAB 的女性受试者的膀胱壁，评估 2 次递增剂量的 hMaxi-K 基因转移的安全性和活性
本研究的主要目的是评估 hMaxi-K 单次治疗与直接膀胱壁注射安慰剂（PBS-20% 蔗糖）相比的安全性。
将评估两个剂量水平（16000 µg 和 24000 µg；分别为 20 次或 30 次膀胱壁注射）在持续时间≥6 个月的中度膀胱过度活动/逼尿肌过度活动 (OAB/DO) 的女性中。
在每个剂量水平中，6 名参与者将接受 hMaxi-K，3 名参与者将接受安慰剂。
研究概览
详细说明
这是一项双盲、安慰剂对照的 1 期研究，通过直接注射到患有 OAB/DO 的女性参与者的膀胱壁来评估 2 次递增剂量的 hMaxi-K 基因转移的安全性和活性。
需要监测的安全参数包括：不良事件、临床实验室检查、心电图和身体检查。
次要目标是评估与对照组相比多次肌内注射 hMaxi-K 的疗效。 将评估的疗效参数包括：每 24 小时排尿次数、每次排尿量、尿失禁发作、膀胱意外漏尿的尿垫重量测量、膀胱镜检查和其他膀胱镜检查期间的无抑制收缩，以及一般和膀胱特定的生活质量评估（ Kings 健康问卷、SF-12 健康调查和失禁问卷国际咨询 [ICIQ-SF]）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Garden City、New York、美国、11530
- AccuMed Research Associates
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New York、New York、美国、10016
- NYU
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Poughkeepsie、New York、美国、12601
- Premier Medical Group of the Hudson Valley, PC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- ≥18岁且无生育能力的健康女性
膀胱过度活动症症状≥6 个月，包括以下至少一项：
- 24小时尿频≥8次
- 尿急或夜尿
- 急迫性尿失禁 每周五次或更多次尿失禁
- 逼尿肌过度活动，在筛选访视 1A 时，膀胱测压术记录了 ≥ 1 次不受控制的至少 5 厘米/H2O 压力的逼尿肌阶段性收缩
- 残余尿量≤200毫升（ml）
- 对先前针对 OAB/尿失禁症状的治疗无反应或耐受性差，并且不希望继续这些治疗
- 筛选实验室值和心电图在正常范围内
- 能够理解学习要求（即精通英语），提供书面知情同意书，并遵守所有学习程序和要求。
排除标准：
- 血清 (HCG) 妊娠试验阳性或正在哺乳期的女性
- 每年有 3 次或更多次培养记录的复发性尿路感染病史
- 当前病史或既往诊断为膀胱疼痛综合征（间质性膀胱炎），伴有骨盆、会阴或下腹部疼痛，排尿后疼痛减轻
- 神经性膀胱功能障碍的当前病史
- 预期寿命少于 12 个月
- 目前有 2 级或更严重的膀胱膨出病史
- 留置导尿管或需要清洁间歇性自行导尿
- 最近心脏病发作
- 不受控制的糖尿病
- 乳胶过敏
- 压力性尿失禁是通过观察参与者在膀胱充盈的情况下站立时咳嗽和/或对以下压力性尿失禁问题的回答为 2 或 3 来确定的：您在大笑、咳嗽、举起重物或其他类型的谨慎动作时是否经历过漏尿，中等强度的活动？ 0=NONE：无泄漏。 1=轻度：在这些类型的活动中，很少有泄漏；容易耐受；不要为此使用垫子。 2=中等：泄漏量大到需要偶尔使用护垫，可能会干扰日常活动和任务。 3=严重：极度渗漏和不适，停止所有活动和任务，需要在所有场合使用护垫
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序的
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂（PBS-20% 蔗糖）
PBS-20% 蔗糖在两个单次治疗剂量水平（16000 微克 [µg] 和 24000 µg）期间通过直接膀胱壁肌内注射给药，20 至 30 次注射取决于活性剂量比较。
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其他名称：
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实验性的：hMaxi-K 16000 微克
单次治疗（20 次肌肉注射 16000 µg）。
共有 6 名参与者将接受 hMaxi-K，3 名将接受安慰剂。
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单次治疗/2 次递增剂量水平（16000 µg 和 24000 µg 肌肉注射）
其他名称：
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实验性的：hMaxi-K 24000 微克
单次治疗（30 次肌肉注射 24000 µg）。
共有 6 名参与者将接受 hMaxi-K，3 名将接受安慰剂。
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单次治疗/2 次递增剂量水平（16000 µg 和 24000 µg 肌肉注射）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在治疗期间发生任何治疗紧急不良事件的参与者人数
大体时间：每个参与者 6 个月（24 周）
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每个参与者 6 个月（24 周）
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在安全随访期间发生任何治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：18个月
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18个月
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在治疗期间具有任何具有临床意义的临床实验室测试值的参与者人数
大体时间：每个参与者 6 个月（24 周）
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每个参与者 6 个月（24 周）
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在安全性随访期间具有任何具有临床意义的临床实验室测试值的参与者人数
大体时间：18个月
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18个月
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在治疗期间有任何临床显着心电图发现的参与者人数
大体时间：每个参与者 6 个月（24 周）
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每个参与者 6 个月（24 周）
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在安全随访期间有任何临床显着心电图发现的参与者人数
大体时间：18个月
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18个月
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在治疗期间有任何具有临床意义的体格检查发现的参与者人数
大体时间：每个参与者 6 个月（24 周）
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每个参与者 6 个月（24 周）
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在安全随访期间有任何具有临床意义的体格检查发现的参与者人数
大体时间：18个月
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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每天排尿次数相对于基线的变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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排尿量相对于基线的变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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失禁发作的基线变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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衬垫重量相对于基线的变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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膀胱镜检查期间不受抑制的收缩相对于基线的变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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Kings Health Questionnaire (KHQ) 分数的参与者评分相对于基线的变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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国际失禁咨询问卷-简表评分相对于基线的变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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简表 12 (SF-12) 分数相对于基线的变化
大体时间：基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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基线；每个参与者 6 个月（24 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年6月1日
研究完成 (实际的)
2018年2月17日
研究注册日期
首次提交
2013年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2013年6月3日
首次发布 (估计)
2013年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年5月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年5月7日
最后验证
2019年5月1日
更多信息
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