Studio di fase 1 con OAB che valuta la sicurezza e l'attività del trasferimento del gene hMaxi-K (OAB)
7 maggio 2019 aggiornato da: Urovant Sciences GmbH
Studio di fase 1 in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'attività di 2 dosi crescenti di trasferimento genico hMaxi-K mediante iniezione diretta nella parete della vescica in soggetti di sesso femminile con Rubrica fuori rete
L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza di un singolo trattamento di hMaxi-K rispetto al placebo (PBS-20% saccarosio) somministrato mediante iniezioni dirette nella parete della vescica.
Saranno valutati due livelli di dose (16000 µg e 24000 µg; 20 o 30 iniezioni nella parete della vescica, rispettivamente) nelle donne con moderata iperattività della vescica iperattiva/detrusoriale (OAB/DO) di durata ≥6 mesi.
In ogni livello di dose, 6 partecipanti riceveranno hMaxi-K e 3 riceveranno placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 1 in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l'attività di 2 dosi crescenti di trasferimento del gene hMaxi-K mediante iniezione diretta nella parete della vescica in partecipanti di sesso femminile con OAB/DO.
I parametri di sicurezza da monitorare includono: eventi avversi, test clinici di laboratorio, elettrocardiogrammi ed esami fisici.
L'obiettivo secondario è valutare l'efficacia di più iniezioni intramuscolari di hMaxi-K rispetto al gruppo di controllo. I parametri di efficacia che saranno valutati sono: numero di minzioni per 24 ore, volume per minzione, episodi di incontinenza, misurazione del peso del pad delle perdite accidentali della vescica, contrazioni disinibite durante la cistoscopia e altre valutazioni cistoscopiche e valutazioni generali e specifiche della qualità della vita della vescica ( Kings Health Questionnaire, SF-12 Health Survey e International Consultation on Incontinence Questionnaire [ICIQ-SF]).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New York
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Garden City, New York, Stati Uniti, 11530
- Accumed Research Associates
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- NYU
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Poughkeepsie, New York, Stati Uniti, 12601
- Premier Medical Group of the Hudson Valley, PC
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Femmina
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Donne sane di età ≥18 anni e potenzialmente non fertili
Sintomi di vescica iperattiva per ≥6 mesi che includono almeno uno dei seguenti:
- Minzione frequente ≥8 volte nelle 24 ore
- Urgenza urinaria o nicturia
- Incontinenza urinaria da urgenza cinque o più episodi di incontinenza a settimana
- Iperattività del detrusore con ≥1 contrazione(i) fasica(e) incontrollata(e) del detrusore di almeno 5 centimetri/H2O di pressione documentata sulla cistometria alla visita di screening 1A
- Volume di urina residuo di ≤200 millilitri (ml)
- Mancata risposta o scarsa tolleranza al trattamento precedente per sintomi di OAB/incontinenza urinaria e non si desidera continuare questi trattamenti
- Avere valori di laboratorio di screening ed elettrocardiogramma che rientrano nell'intervallo normale
- In grado di comprendere i requisiti di studio (ad esempio, saper leggere e scrivere in inglese), fornire il consenso informato scritto e rispettare tutte le procedure e i requisiti dello studio.
Criteri di esclusione:
- Una donna con un test di gravidanza siero positivo (HCG) o che sta allattando
- Storia di tre o più infezioni ricorrenti del tratto urinario documentate dalla coltura all'anno
- Anamnesi attuale o diagnosi precedente di sindrome della vescica dolorosa (cistite interstiziale) con dolore nella regione del bacino, del perineo o del basso addome alleviato dallo svuotamento
- Storia attuale della disfunzione neurologica della vescica
- Un'aspettativa di vita inferiore a 12 mesi
- Anamnesi attuale di cistocele di grado 2 o superiore
- Un catetere uretrale a permanenza o la necessità di un autocateterismo intermittente pulito
- Attacco di cuore recente
- Diabete non controllato
- Allergia al lattice
- Incontinenza urinaria da sforzo determinata dall'osservazione del partecipante che tossisce mentre è in piedi con la vescica piena e/o una risposta di 2 o 3 alla seguente domanda sull'incontinenza urinaria da sforzo: Si verificano perdite quando si ride, si tossisce, si sollevano oggetti pesanti o altri tipi di , attività moderatamente intense? 0=NESSUNA: nessuna perdita. 1=LIEVO: perdite minime in rare occasioni durante questo tipo di attività; facilmente tollerato; non utilizzare pastiglie per questo. 2=MODERATA: perdite sufficienti da richiedere l'uso occasionale di assorbenti e che possono interferire con le normali attività e compiti. 3=SEVERO: Estrema perdita e disagio che interrompe tutte le attività e le attività e richiede l'uso di assorbenti in tutte le occasioni
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: ALTRO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SEQUENZIALE
- Mascheramento: TRIPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo (PBS-20% saccarosio)
PBS-20% saccarosio somministrato durante due livelli di dose di trattamento singolo (16000 microgrammi [µg] e 24000 µg) mediante iniezioni intramuscolari dirette nella parete della vescica, da 20 a 30 iniezioni a seconda del comparatore di dose attivo.
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Altri nomi:
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SPERIMENTALE: hMaxi-K 16000 µg
Trattamento singolo (16000 µg per 20 iniezioni intramuscolari).
Un totale di 6 partecipanti riceverà hMaxi-K e 3 riceveranno placebo.
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Trattamento singolo/2 livelli di dose crescenti (16000 µg e 24000 µg per iniezione intramuscolare)
Altri nomi:
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SPERIMENTALE: hMaxi-K 24000 µg
Trattamento singolo (24000 µg per 30 iniezioni intramuscolari).
Un totale di 6 partecipanti riceverà hMaxi-K e 3 riceveranno placebo.
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Trattamento singolo/2 livelli di dose crescenti (16000 µg e 24000 µg per iniezione intramuscolare)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento durante il periodo di follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
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18 mesi
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Numero di partecipanti con qualsiasi valore del test di laboratorio clinico clinicamente significativo durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Numero di partecipanti con qualsiasi valore del test di laboratorio clinico clinicamente significativo durante il periodo di follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
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18 mesi
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Numero di partecipanti con qualsiasi riscontro elettrocardiografico clinicamente significativo durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Numero di partecipanti con qualsiasi riscontro elettrocardiografico clinicamente significativo durante il periodo di follow-up di sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
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18 mesi
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Numero di partecipanti con qualsiasi riscontro di esame fisico clinicamente significativo durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Numero di partecipanti con qualsiasi riscontro di esame fisico clinicamente significativo durante il periodo di follow-up sulla sicurezza
Lasso di tempo: 18 mesi
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18 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale del numero di minzioni al giorno
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Variazione rispetto al basale nel volume delle minzioni
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Variazione rispetto al basale negli episodi di incontinenza
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Modifica rispetto al valore di base del peso del cuscinetto
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Variazione rispetto al basale delle contrazioni non inibite durante la cistoscopia
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Modifica rispetto al basale nella valutazione dei partecipanti del punteggio del Kings Health Questionnaire (KHQ).
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sulla forma breve della consultazione internazionale sull'incontinenza
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Variazione rispetto al basale nel punteggio Short Form-12 (SF-12).
Lasso di tempo: Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Linea di base; 6 mesi (24 settimane) per partecipante
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 gennaio 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 giugno 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
17 febbraio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 giugno 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 giugno 2013
Primo Inserito (STIMA)
5 giugno 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
8 maggio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 maggio 2019
Ultimo verificato
1 maggio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ION 03-OAB
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
i dati dei singoli partecipanti non saranno condivisi
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Placebo (PBS-20% saccarosio)
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