Étude de phase 1 avec OAB évaluant l'innocuité et l'activité du transfert de gène hMaxi-K (OAB)
7 mai 2019 mis à jour par: Urovant Sciences GmbH
Étude de phase 1 en double aveugle et contrôlée par placebo évaluant l'innocuité et l'activité de 2 doses croissantes de transfert de gène hMaxi-K par injection directe dans la paroi de la vessie chez des sujets féminins atteints d'hyperactivité vésicale
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité d'un seul traitement de hMaxi-K par rapport à un placebo (PBS-20 % de saccharose) administré par injections directes dans la paroi vésicale.
Deux niveaux de dose (16 000 μg et 24 000 μg ; 20 ou 30 injections dans la paroi de la vessie, respectivement) chez les femmes présentant une hyperactivité modérée de la vessie/du détrusor (OAB/DO) d'une durée ≥ 6 mois seront évalués.
Dans chaque niveau de dose, 6 participants recevront hMaxi-K et 3 recevront un placebo.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 1 en double aveugle contrôlée par placebo évaluant l'innocuité et l'activité de 2 doses croissantes de transfert de gène hMaxi-K par injection directe dans la paroi de la vessie chez des participantes atteintes d'hyperactivité vésicale/OD.
Les paramètres de sécurité à surveiller comprennent : les événements indésirables, les tests de laboratoire clinique, les électrocardiogrammes et les examens physiques.
L'objectif secondaire est d'évaluer l'efficacité de multiples injections intramusculaires de hMaxi-K par rapport au groupe témoin. Les paramètres d'efficacité qui seront évalués sont : le nombre de mictions par 24 heures, le volume par miction, les épisodes d'incontinence, la mesure du poids des coussinets en cas de fuites urinaires accidentelles, les contractions non inhibées pendant la cystoscopie et d'autres évaluations cystoscopiques, et les évaluations générales et spécifiques de la qualité de vie de la vessie ( Kings Health Questionnaire, SF-12 Health Survey et International Consultation on Incontinence Questionnaire [ICIQ-SF]).
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
13
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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Garden City, New York, États-Unis, 11530
- AccuMed Research Associates
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New York, New York, États-Unis, 10016
- NYU
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Poughkeepsie, New York, États-Unis, 12601
- Premier Medical Group of the Hudson Valley, PC
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Femelle
La description
Critère d'intégration:
- Femmes en bonne santé âgées de ≥ 18 ans et en âge de procréer
Symptômes d'hyperactivité vésicale depuis ≥ 6 mois comprenant au moins un des symptômes suivants :
- Mictions fréquentes ≥8 fois par 24 heures
- Urgence urinaire ou nycturie
- Incontinence urinaire par impériosité cinq épisodes d'incontinence ou plus par semaine
- Hyperactivité du détrusor avec ≥ 1 contraction(s) phasique(s) incontrôlée(s) du détrusor d'au moins 5 centimètres/pression H20 documentée par cystométrie lors de la visite de dépistage 1A
- Volume d'urine résiduel ≤ 200 millilitres (ml)
- Non-réponse ou mauvaise tolérance à un traitement antérieur pour les symptômes d'hyperactivité vésicale/incontinence urinaire et ne souhaite pas poursuivre ces traitements
- Avoir des valeurs de laboratoire de dépistage et un électrocardiogramme qui se situent dans la plage normale
- Capable de comprendre les exigences de l'étude (c'est-à-dire, alphabétisé en anglais), de donner un consentement éclairé écrit et de se conformer à toutes les procédures et exigences de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Une femme avec un test de grossesse sérique positif (HCG) ou qui allaite
- Antécédents d'au moins trois infections urinaires récurrentes documentées par culture par an
- Antécédents actuels ou diagnostic antérieur de syndrome de la vessie douloureuse (cystite interstitielle) avec douleur dans la région du bassin, du périnée ou du bas-ventre soulagée par la miction
- Antécédents actuels de dysfonctionnement neurologique de la vessie
- Une espérance de vie inférieure à 12 mois
- Antécédents actuels de cystocèle de grade 2 ou plus
- Un cathéter urétral à demeure ou un besoin d'auto-sondage intermittent propre
- Crise cardiaque récente
- Diabète non contrôlé
- Allergie au latex
- L'incontinence urinaire à l'effort telle que déterminée par l'observation du participant qui tousse en se tenant debout avec une vessie pleine et/ou une réponse de 2 ou 3 à la question suivante sur l'incontinence urinaire à l'effort : Avez-vous des fuites lorsque vous riez, toussez, soulevez des objets lourds ou d'autres types de mouvements discrets ? , des activités modérément intenses ? 0=AUCUN : Aucune fuite. 1 = LÉGER : fuite minime en de rares occasions lors de ces types d'activités ; facilement toléré; n'utilisez pas de tampons pour cela. 2=MODÉRÉ : Fuites suffisantes pour nécessiter l'utilisation occasionnelle d'électrodes et pouvant interférer avec l'activité et les tâches habituelles. 3=SÉVÈRE : Fuite et inconfort extrêmes qui arrêtent toutes les activités et tâches et nécessitent l'utilisation de coussinets en toutes occasions
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: AUTRE
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
- Masquage: TRIPLER
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (PBS-20 % de saccharose)
PBS-20 % de saccharose administré au cours de deux niveaux de dose de traitement unique (16 000 microgrammes [µg] et 24 000 µg) par injections intramusculaires directes dans la paroi de la vessie, 20 à 30 injections selon le comparateur de dose actif.
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Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: hMaxi-K 16000 µg
Traitement unique (16000 µg par 20 injections intramusculaires).
Au total, 6 participants recevront hMaxi-K et 3 recevront un placebo.
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Traitement unique/2 niveaux de dose croissants (16 000 µg et 24 000 µg par injection intramusculaire)
Autres noms:
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EXPÉRIMENTAL: hMaxi-K 24000 µg
Traitement unique (24000 µg par 30 injections intramusculaires).
Au total, 6 participants recevront hMaxi-K et 3 recevront un placebo.
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Traitement unique/2 niveaux de dose croissants (16 000 µg et 24 000 µg par injection intramusculaire)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants ayant subi un événement indésirable lié au traitement pendant la période de traitement
Délai: 6 mois (24 semaines) par participant
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6 mois (24 semaines) par participant
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Nombre de participants ayant subi un événement indésirable lié au traitement pendant la période de suivi de l'innocuité
Délai: 18 mois
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18 mois
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Nombre de participants avec une valeur de test de laboratoire clinique cliniquement significative pendant la période de traitement
Délai: 6 mois (24 semaines) par participant
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6 mois (24 semaines) par participant
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Nombre de participants avec une valeur de test de laboratoire clinique cliniquement significative pendant la période de suivi de l'innocuité
Délai: 18 mois
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18 mois
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Nombre de participants présentant un électrocardiogramme cliniquement significatif pendant la période de traitement
Délai: 6 mois (24 semaines) par participant
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6 mois (24 semaines) par participant
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Nombre de participants présentant un électrocardiogramme cliniquement significatif pendant la période de suivi de l'innocuité
Délai: 18 mois
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18 mois
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Nombre de participants présentant un résultat d'examen physique cliniquement significatif pendant la période de traitement
Délai: 6 mois (24 semaines) par participant
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6 mois (24 semaines) par participant
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Nombre de participants présentant un résultat d'examen physique cliniquement significatif au cours de la période de suivi de l'innocuité
Délai: 18 mois
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18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Changement par rapport au départ du nombre de mictions par jour
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Changement par rapport à la ligne de base du volume des mictions
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Changement par rapport à la ligne de base dans les épisodes d'incontinence
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Changement par rapport à la ligne de base du poids du tampon
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Changement par rapport à la ligne de base des contractions non inhibées pendant la cystoscopie
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation des participants du score du Kings Health Questionnaire (KHQ)
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Changement par rapport au score de référence dans le questionnaire de la consultation internationale sur l'incontinence - questionnaire abrégé
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score du Short Form-12 (SF-12)
Délai: Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Base de référence ; 6 mois (24 semaines) par participant
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
1 janvier 2013
Achèvement primaire (RÉEL)
1 juin 2017
Achèvement de l'étude (RÉEL)
17 février 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 juin 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 juin 2013
Première publication (ESTIMATION)
5 juin 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
8 mai 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 mai 2019
Dernière vérification
1 mai 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ION 03-OAB
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
les données individuelles des participants ne seront pas partagées
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .