Studie fáze 1 s OAB Hodnocení bezpečnosti a aktivity přenosu genu hMaxi-K (OAB)
7. května 2019 aktualizováno: Urovant Sciences GmbH
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 hodnotící bezpečnost a aktivitu 2 eskalujících dávek přenosu genu hMaxi-K přímou injekcí do stěny močového měchýře u žen s OAB
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost jediné léčby hMaxi-K ve srovnání s placebem (PBS-20% sacharóza) podávaným přímými injekcemi do stěny močového měchýře.
Budou hodnoceny dvě úrovně dávek (16 000 µg a 24 000 µg; 20 nebo 30 injekcí do stěny močového měchýře, v daném pořadí) u žen se středně závažnou hyperaktivitou močového měchýře/detruzoru (OAB/DO) trvající ≥ 6 měsíců.
V každé dávkové hladině dostane 6 účastníků hMaxi-K a 3 dostanou placebo.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 hodnotící bezpečnost a aktivitu 2 eskalujících dávek přenosu genu hMaxi-K přímou injekcí do stěny močového měchýře u žen s OAB/DO.
Mezi bezpečnostní parametry, které je třeba monitorovat, patří: nežádoucí účinky, klinické laboratorní testy, elektrokardiogramy a fyzikální vyšetření.
Sekundárním cílem je vyhodnotit účinnost vícenásobných intramuskulárních injekcí hMaxi-K ve srovnání s kontrolní skupinou. Parametry účinnosti, které budou hodnoceny, jsou: počet mikcí za 24 hodin, objem na močení, epizody inkontinence, měření hmotnosti vložky při náhodném úniku močového měchýře, neinhibované kontrakce během cystoskopie a dalších cystoskopických hodnocení a obecná a specifická hodnocení kvality života pro močový měchýř ( Kings Health Questionnaire, SF-12 Health Survey a International Consultation on Incontinence Questionnaire [ICIQ-SF]).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
Garden City, New York, Spojené státy, 11530
- AccuMed Research Associates
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU
-
Poughkeepsie, New York, Spojené státy, 12601
- Premier Medical Group of the Hudson Valley, PC
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Ženský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zdravé ženy ve věku ≥ 18 let s potenciálem otěhotnět
Příznaky hyperaktivního močového měchýře po dobu ≥ 6 měsíců, včetně alespoň jednoho z následujících:
- Častá mikce ≥8krát za 24 hodin
- Nutkání na moč nebo nykturie
- Urgentní inkontinence moči pět nebo více epizod inkontinence týdně
- Nadměrná aktivita detruzoru s ≥1 nekontrolovanou fázickou kontrakcí (kontrakcemi) detruzoru alespoň 5 centimetrů/tlak H20 dokumentovaná cystometrií při screeningové návštěvě 1A
- Zbytkový objem moči ≤ 200 mililitrů (ml)
- Nereaguje na předchozí léčbu nebo je špatně snášena u příznaků OAB/močové inkontinence a nepřejí si v této léčbě pokračovat
- Mějte screeningové laboratorní hodnoty a elektrokardiogram, které jsou v normálním rozmezí
- Schopnost porozumět studijním požadavkům (tj. gramotně anglicky), dát písemný informovaný souhlas a dodržovat všechny studijní postupy a požadavky.
Kritéria vyloučení:
- Žena s pozitivním těhotenským testem v séru (HCG) nebo žena, která kojí
- Anamnéza tří nebo více kultivačně zdokumentovaných recidivujících infekcí močových cest za rok
- Současná anamnéza nebo předchozí diagnóza syndromu bolestivého močového měchýře (intersticiální cystitida) s bolestí v oblasti pánve, hráze nebo podbřišku zmírněnou vyprazdňováním
- Současná anamnéza neurologické dysfunkce močového měchýře
- Předpokládaná délka života méně než 12 měsíců
- Současná historie cystokély 2. nebo vyššího stupně
- Zavedený uretrální katétr nebo potřeba čisté intermitentní autokatetrizace
- Nedávný infarkt
- Nekontrolovaný diabetes
- Alergie na latex
- Stresová močová inkontinence zjištěná pozorováním účastníka při kašli ve stoje s plným močovým měchýřem a/nebo odpovědí 2 nebo 3 na následující otázku týkající se stresové inkontinence moči: Zažíváte únik moči při smíchu, kašli, zvedání těžkých předmětů nebo jiných diskrétních , středně intenzivní aktivity? 0=ŽÁDNÉ: Žádný únik. 1 = MÍRNÉ: Minimální únik ve vzácných případech během těchto typů činností; snadno tolerovatelné; nepoužívejte k tomu podložky. 2 = STŘEDNÍ: Dostatečný únik, který vyžaduje občasné použití podložek a může narušovat běžnou činnost a úkoly. 3 = VÁŽNÉ: Extrémní únik a nepohodlí, které zastaví veškerou činnost a úkoly a vyžaduje použití podložek při všech příležitostech
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: JINÝ
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: SEKVENČNÍ
- Maskování: TROJNÁSOBNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (PBS-20% sacharóza)
PBS-20% sacharóza podávaná během dvou úrovní jednotlivých dávek (16 000 mikrogramů [ug] a 24 000 ug) přímými intramuskulárními injekcemi do stěny močového měchýře, 20 až 30 injekcí v závislosti na aktivním komparátoru dávek.
|
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: hMaxi-K 16000 ug
Jedna léčba (16000 ug 20 intramuskulárními injekcemi).
Celkem 6 účastníků dostane hMaxi-K a 3 dostanou placebo.
|
Jedno ošetření/2 úrovně eskalujících dávek (16 000 µg a 24 000 µg intramuskulární injekcí)
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: hMaxi-K 24000 ug
Jedno ošetření (24 000 ug 30 intramuskulárními injekcemi).
Celkem 6 účastníků dostane hMaxi-K a 3 dostanou placebo.
|
Jedno ošetření/2 úrovně eskalujících dávek (16 000 µg a 24 000 µg intramuskulární injekcí)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou související s léčbou během období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Počet účastníků s jakoukoli nežádoucí příhodou související s léčbou během období sledování bezpečnosti
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
|
Počet účastníků s jakoukoli klinicky významnou hodnotou klinického laboratorního testu během Období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Počet účastníků s jakoukoli klinicky významnou hodnotou klinického laboratorního testu během období sledování bezpečnosti
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli klinicky významným nálezem na elektrokardiogramu během Období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli klinicky významným nálezem na elektrokardiogramu během období bezpečnostního sledování
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli klinicky významným nálezem fyzikálního vyšetření během Období léčby
Časové okno: 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Počet účastníků s jakýmkoli klinicky významným nálezem fyzikálního vyšetření během období sledování bezpečnosti
Časové okno: 18 měsíců
|
18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozího počtu mikcí za den
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna objemu mikcí oproti výchozímu stavu
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna oproti výchozímu stavu u epizod inkontinence
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna hmotnosti podložky od základní linie
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od výchozí hodnoty v neinhibovaných kontrakcích během cystoskopie
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od základní hodnoty v hodnocení účastníků ve skóre Kings Health Questionnaire (KHQ).
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna oproti výchozímu skóre v mezinárodním dotazníku pro konzultace o inkontinenci – krátký formulář
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
|
Změna od základní linie ve skóre Short Form-12 (SF-12).
Časové okno: Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Základní linie; 6 měsíců (24 týdnů) na účastníka
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. ledna 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. června 2017
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
17. února 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. června 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. června 2013
První zveřejněno (ODHAD)
5. června 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
8. května 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. května 2019
Naposledy ověřeno
1. května 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ION 03-OAB
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
údaje jednotlivých účastníků nebudou sdíleny
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Placebo (PBS-20% sacharóza)
-
Urovant Sciences GmbHDasman Diabetes Institute; Ion Channel InnovationsDokončenoErektilní dysfunkceKuvajt
-
Kythera BiopharmaceuticalsDokončeno