Estudo de Fase 1 com OAB avaliando a segurança e a atividade da transferência de genes hMaxi-K (OAB)
7 de maio de 2019 atualizado por: Urovant Sciences GmbH
Fase 1 Estudo duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança e a atividade de 2 doses crescentes de transferência do gene hMaxi-K por injeção direta na parede da bexiga em mulheres com OAB
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança de um único tratamento de hMaxi-K em comparação com placebo (PBS-20% de sacarose) administrado por injeções diretas na parede da bexiga.
Serão avaliados dois níveis de dosagem (16.000 µg e 24.000 µg; 20 ou 30 injeções na parede da bexiga, respectivamente) em mulheres com Bexiga Hiperativa/Superatividade detrusora moderada (OAB/DO) de duração ≥6 meses.
Em cada nível de dosagem, 6 participantes receberão hMaxi-K e 3 receberão placebo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 1, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança e a atividade de 2 doses crescentes de transferência do gene hMaxi-K por injeção direta na parede da bexiga em participantes do sexo feminino com OAB/DO.
Os parâmetros de segurança a serem monitorados incluem: eventos adversos, exames laboratoriais clínicos, eletrocardiogramas e exames físicos.
O objetivo secundário é avaliar a eficácia de múltiplas injeções intramusculares de hMaxi-K em comparação com o grupo controle. Os parâmetros de eficácia que serão avaliados são: número de micções por 24 horas, volume por micção, episódios de incontinência, medição do peso da almofada de vazamentos acidentais da bexiga, contrações desinibidas durante a cistoscopia e outras avaliações cistoscópicas e avaliações gerais e específicas da qualidade de vida da bexiga ( Kings Health Questionnaire, SF-12 Health Survey e International Consultation on Incontinence Questionnaire [ICIQ-SF]).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
New York
-
Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
- AccuMed Research Associates
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU
-
Poughkeepsie, New York, Estados Unidos, 12601
- Premier Medical Group of the Hudson Valley, PC
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- Mulheres saudáveis de ≥18 anos de idade e sem potencial para engravidar
Sintomas de bexiga hiperativa por ≥6 meses, incluindo pelo menos um dos seguintes:
- Micção frequente ≥8 vezes por 24 horas
- Urgência urinária ou noctúria
- Incontinência urinária de urgência cinco ou mais episódios de incontinência por semana
- Hiperatividade do detrusor com ≥1 contração fásica descontrolada do detrusor de pelo menos 5 centímetros/H20 de pressão documentada na cistometria na visita de triagem 1A
- Volume de urina residual de ≤200 mililitros (ml)
- Não resposta ou baixa tolerância ao tratamento anterior para sintomas de bexiga hiperativa/incontinência urinária e não desejo continuar esses tratamentos
- Ter valores laboratoriais de triagem e eletrocardiograma dentro da faixa normal
- Capaz de entender os requisitos do estudo (ou seja, alfabetizado em inglês), dar consentimento informado por escrito e cumprir todos os procedimentos e requisitos do estudo.
Critério de exclusão:
- Uma mulher com um teste de gravidez soro positivo (HCG) ou que está amamentando
- História de três ou mais infecções recorrentes do trato urinário documentadas por cultura por ano
- História atual ou diagnóstico prévio de síndrome da bexiga dolorosa (cistite intersticial) com dor na região da pelve, períneo ou abdome inferior aliviada pela micção
- História atual de disfunção neurológica da bexiga
- Expectativa de vida inferior a 12 meses
- História atual de grau 2 ou maior cistocele
- Um cateter uretral de demora ou necessidade de autocateterismo intermitente limpo
- ataque cardíaco recente
- diabetes descontrolada
- alergia ao látex
- Incontinência urinária de esforço determinada pela observação do participante tossindo em pé com a bexiga cheia e/ou resposta 2 ou 3 na seguinte pergunta sobre Incontinência urinária de esforço: Você sente vazamento ao rir, tossir, levantar objetos pesados ou outros tipos de movimentos discretos? , atividades moderadamente intensas? 0=NENHUMA: Sem vazamento. 1=LEVE: Vazamento mínimo em raras ocasiões durante esses tipos de atividades; facilmente tolerado; não use almofadas para isso. 2=MODERADO: Vazamento suficiente que requer o uso ocasional de absorventes e pode interferir nas atividades e tarefas habituais. 3=SEVERO: Extremo vazamento e desconforto que interrompe todas as atividades e tarefas e requer o uso de absorventes em todas as ocasiões
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: OUTRO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
- Mascaramento: TRIPLO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo (PBS-20% sacarose)
PBS-20% de sacarose administrado durante dois níveis de dose de tratamento único (16.000 microgramas [µg] e 24.000 µg) por injeções intramusculares diretas na parede da bexiga, 20 a 30 injeções, dependendo do comparador de dose ativo.
|
Outros nomes:
|
|
EXPERIMENTAL: hMaxi-K 16000 µg
Tratamento único (16000 µg por 20 injeções intramusculares).
Um total de 6 participantes receberá hMaxi-K e 3 receberão placebo.
|
Tratamento único/2 níveis crescentes de dose (16.000 µg e 24.000 µg por injeção intramuscular)
Outros nomes:
|
|
EXPERIMENTAL: hMaxi-K 24000 µg
Tratamento único (24000 µg em 30 injeções intramusculares).
Um total de 6 participantes receberá hMaxi-K e 3 receberão placebo.
|
Tratamento único/2 níveis crescentes de dose (16.000 µg e 24.000 µg por injeção intramuscular)
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas) por participante
|
6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Número de participantes com qualquer evento adverso emergente do tratamento durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
|
Número de participantes com qualquer valor de teste de laboratório clínico clinicamente significativo durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas) por participante
|
6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Número de participantes com qualquer valor de teste de laboratório clínico clinicamente significativo durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
|
Número de participantes com qualquer achado de eletrocardiograma clinicamente significativo durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas) por participante
|
6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Número de participantes com qualquer achado de eletrocardiograma clinicamente significativo durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
|
Número de participantes com qualquer achado de exame físico clinicamente significativo durante o período de tratamento
Prazo: 6 meses (24 semanas) por participante
|
6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Número de participantes com qualquer achado de exame físico clinicamente significativo durante o período de acompanhamento de segurança
Prazo: 18 meses
|
18 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Mudança da linha de base no número de micções por dia
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Mudança da linha de base no volume de micções
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Mudança da linha de base em episódios de incontinência
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Mudança da linha de base no peso da almofada
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Mudança da linha de base em contrações desinibidas durante a cistoscopia
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Mudança da linha de base na classificação do participante da pontuação do Kings Health Questionnaire (KHQ)
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Alteração da linha de base na pontuação do Questionário de Consulta Internacional sobre Incontinência - Formulário Resumido
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
|
Alteração da linha de base na pontuação do Short Form-12 (SF-12)
Prazo: Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Linha de base; 6 meses (24 semanas) por participante
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de janeiro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de junho de 2017
Conclusão do estudo (REAL)
17 de fevereiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de junho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de junho de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
5 de junho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
8 de maio de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de maio de 2019
Última verificação
1 de maio de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ION 03-OAB
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
os dados individuais dos participantes não serão compartilhados
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Placebo (PBS-20% sacarose)
-
Urovant Sciences GmbHDasman Diabetes Institute; Ion Channel InnovationsConcluído
-
Kythera BiopharmaceuticalsConcluído