Estudio de fase 1 con OAB que evalúa la seguridad y la actividad de la transferencia del gen hMaxi-K (OAB)
7 de mayo de 2019 actualizado por: Urovant Sciences GmbH
Estudio de fase 1, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad y la actividad de 2 dosis crecientes de transferencia del gen hMaxi-K mediante inyección directa en la pared de la vejiga en mujeres con vejiga hiperactiva
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de un tratamiento único de hMaxi-K en comparación con un placebo (PBS-sacarosa al 20 %) administrado mediante inyecciones directas en la pared de la vejiga.
Se evaluarán dos niveles de dosis (16000 µg y 24000 µg; 20 o 30 inyecciones en la pared de la vejiga, respectivamente) en mujeres con hiperactividad moderada de vejiga hiperactiva/detrusor (OAB/OD) de ≥6 meses de duración.
En cada nivel de dosis, 6 participantes recibirán hMaxi-K y 3 recibirán placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio doble ciego controlado con placebo de Fase 1 que evalúa la seguridad y la actividad de 2 dosis crecientes de transferencia del gen hMaxi-K mediante inyección directa en la pared de la vejiga en mujeres participantes con OAB/OD.
Los parámetros de seguridad a monitorear incluyen: eventos adversos, pruebas de laboratorio clínico, electrocardiogramas y exámenes físicos.
El objetivo secundario es evaluar la eficacia de múltiples inyecciones intramusculares de hMaxi-K en comparación con el grupo control. Los parámetros de eficacia que se evaluarán son: número de micciones por 24 horas, volumen por micción, episodios de incontinencia, medición del peso de la almohadilla de fugas vesicales accidentales, contracciones desinhibidas durante la cistoscopia y otras evaluaciones cistoscópicas, y evaluaciones generales y específicas de la calidad de vida de la vejiga ( Kings Health Questionnaire, SF-12 Health Survey y International Consultation on Incontinence Questionnaire [ICIQ-SF]).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
- AccuMed Research Associates
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU
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Poughkeepsie, New York, Estados Unidos, 12601
- Premier Medical Group of the Hudson Valley, PC
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mujeres sanas de ≥18 años de edad y sin potencial fértil
Síntomas de vejiga hiperactiva durante ≥6 meses, incluido al menos uno de los siguientes:
- Micción frecuente ≥8 veces por 24 horas
- Urgencia urinaria o nocturia
- Incontinencia urinaria de urgencia cinco o más episodios de incontinencia por semana
- Hiperactividad del detrusor con ≥1 contracción(es) fásica(s) no controlada(s) del detrusor de al menos 5 centímetros/presión H2O documentada en cistometría en la visita de selección 1A
- Volumen de orina residual de ≤200 mililitros (ml)
- Falta de respuesta o mala tolerancia al tratamiento previo para los síntomas de OAB/incontinencia urinaria y no desea continuar con estos tratamientos
- Tener valores de laboratorio de detección y electrocardiograma que estén dentro del rango normal
- Capaz de comprender los requisitos del estudio (es decir, saber leer y escribir en inglés), dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con todos los procedimientos y requisitos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Una mujer con una prueba de embarazo en suero (HCG) positiva o que está amamantando
- Antecedentes de tres o más infecciones recurrentes del tracto urinario documentadas por cultivo por año
- Antecedentes actuales o diagnóstico previo de síndrome de vejiga dolorosa (cistitis intersticial) con dolor en la región de la pelvis, el perineo o la parte inferior del abdomen que se alivia al orinar
- Antecedentes actuales de disfunción neurológica de la vejiga.
- Una esperanza de vida de menos de 12 meses.
- Antecedentes actuales de cistocele de grado 2 o mayor
- Un catéter uretral permanente o necesidad de autosondaje intermitente limpio
- Ataque cardíaco reciente
- Diabetes no controlada
- Alergia al latex
- Incontinencia urinaria de esfuerzo determinada por la observación de la tos del participante mientras está de pie con la vejiga llena y/o una respuesta de 2 o 3 a la siguiente pregunta sobre la incontinencia urinaria de esfuerzo: ¿Experimenta pérdidas al reír, toser, levantar objetos pesados u otros tipos de incontinencia urinaria de esfuerzo? , actividades moderadamente intensas? 0=NINGUNO: Sin fugas. 1 = LEVE: Fuga mínima en raras ocasiones durante este tipo de actividades; fácilmente tolerado; no use almohadillas para esto. 2=MODERADO: Suficiente fuga que requiere el uso ocasional de toallas higiénicas y puede interferir con las actividades y tareas habituales. 3=GRAVE: goteo extremo y malestar que detiene toda actividad y tareas y requiere el uso de toallas higiénicas en todas las ocasiones
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: OTRO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
- Enmascaramiento: TRIPLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo (PBS-20% sacarosa)
PBS-sacarosa al 20% administrado durante dos niveles de dosis de tratamiento único (16000 microgramos [µg] y 24000 µg) mediante inyecciones intramusculares directas en la pared de la vejiga, de 20 a 30 inyecciones según el comparador de dosis activo.
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: hMaxi-K 16000 µg
Tratamiento único (16000 µg por 20 inyecciones intramusculares).
Un total de 6 participantes recibirán hMaxi-K y 3 recibirán placebo.
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Tratamiento único/2 niveles de dosis crecientes (16000 µg y 24000 µg por inyección intramuscular)
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: hMaxi-K 24000 µg
Tratamiento único (24000 µg por 30 inyecciones intramusculares).
Un total de 6 participantes recibirán hMaxi-K y 3 recibirán placebo.
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Tratamiento único/2 niveles de dosis crecientes (16000 µg y 24000 µg por inyección intramuscular)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con cualquier evento adverso emergente del tratamiento durante el Período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas) por participante
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6 meses (24 semanas) por participante
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Número de participantes con cualquier evento adverso emergente del tratamiento durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Número de participantes con cualquier valor de prueba de laboratorio clínico clínicamente significativo durante el Período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas) por participante
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6 meses (24 semanas) por participante
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Número de participantes con cualquier valor de prueba de laboratorio clínico clínicamente significativo durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Número de participantes con cualquier hallazgo de electrocardiograma clínicamente significativo durante el Período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas) por participante
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6 meses (24 semanas) por participante
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Número de participantes con cualquier hallazgo electrocardiográfico clínicamente significativo durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Número de participantes con cualquier hallazgo de examen físico clínicamente significativo durante el Período de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses (24 semanas) por participante
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6 meses (24 semanas) por participante
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Número de participantes con cualquier hallazgo de examen físico clínicamente significativo durante el período de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18 meses
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en el número de micciones por día
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en el volumen de micciones
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en los episodios de incontinencia
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde la línea de base en el peso de la almohadilla
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el inicio en las contracciones desinhibidas durante la cistoscopia
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio con respecto al valor inicial en la calificación de los participantes del Cuestionario de salud Kings (KHQ)
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del cuestionario de consulta internacional sobre incontinencia: formato breve
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Cambio desde el punto de referencia en la puntuación del formulario corto-12 (SF-12)
Periodo de tiempo: Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Base; 6 meses (24 semanas) por participante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de enero de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de junio de 2017
Finalización del estudio (ACTUAL)
17 de febrero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
5 de junio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
8 de mayo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2019
Última verificación
1 de mayo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ION 03-OAB
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
los datos individuales de los participantes no se compartirán
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .