Drisapersen Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 治疗方案

纳入标准：

• 之前的 DMD114876 受试者：完成 DMD114876 研究的 24 周双盲治疗和 24 周治疗后阶段的受试者，或因满足实验室安全停止标准而退出 DMD114876 研究治疗部分的受试者可能有资格参加扩展研究如果： 导致停止的实验室参数已经解决；使用 drisapersen 进一步治疗的好处大于对个体受试者的风险；并在咨询 GSK 医疗主管后。
• 之前的 DMD115501 科目：
• 进入开放标签扩展研究 DMD115501 的活跃受试者。 受试者需要从 DMD115501 中退出才能参与。
• 之前的 DMD114044 受试者：在另一个国家完成研究 DMD114044 并希望返回美国参加的美国公民，经执行该方案的医生同意，或参加 DMD114044 但由于到期不得不退出研究的美国公民在以下情况下，满足实验室安全停止标准的人可能有资格参加： 导致停止的实验室参数已经解决；使用 drisapersen 进一步治疗的好处大于对个体受试者的风险；并在与 GSK 医疗主管协商后，并在执行该协议的医生同意后
• 之前的 DMD114349 受试者：在另一个国家参与并完成研究 DMD114044 并在美国以外的国家进入正在进行的开放标签扩展研究 DMD114349 的美国公民，他们希望退出 DMD114349 并返回美国参与该方案, 经执行此协议的医生同意。 受试者需要退出 DMD114349 才能参与此协议。
• 基线血小板为 150 x 109/升 (L) 或更高且无血小板减少症病史。
• 在进入方案之前继续使用糖皮质激素至少 60 天，并合理预期受试者将在方案持续期间继续使用类固醇。 糖皮质激素的改变或停止将由执行该方案的医生在与受试者/父母协商后自行决定。 必须及时通知 GSK 医疗负责人。
• 愿意并能够遵守所有协议要求和程序（除了那些要求受试者能够走动的评估，对于那些失去行走能力的受试者）。
• 能够给予知情同意和/或由受试者和/或父母/法定监护人签署的书面同意（根据当地法规）。

排除标准：

• 受试者有严重的不良经历或符合方案 DMD114876 仍未解决的安全停止标准，执行该方案的医生认为这可能归因于研究药物，并且正在进行中。 一旦解决，在与葛兰素史克 (GSK) 医疗负责人协商后，受试者可能有资格入组。
• 在首次给予 drisapersen 后的 28 天内使用过抗凝血剂、抗血栓剂或抗血小板药物，或既往使用研究药物（drisapersen 除外）进行过治疗。