Protokół leczenia dystrofii mięśniowej Drisapersena Duchenne'a (DMD).

Kryteria przyjęcia:

• Wcześniejsi pacjenci z DMD114876: Pacjenci, którzy ukończyli zarówno 24-tygodniowe leczenie metodą podwójnie ślepej próby, jak i 24-tygodniowe fazy po leczeniu w badaniu DMD114876, LUB Pacjenci, którzy wycofali się z części terapeutycznej badania DMD114876 z powodu spełnienia kryteriów przerwania badań laboratoryjnych ze względów bezpieczeństwa, mogą kwalifikować się do włączenia do badanie rozszerzone, jeżeli: parametry laboratoryjne, które doprowadziły do ​​zatrzymania, ustąpiły; korzyść z dalszego leczenia drisapersenem przewyższa ryzyko dla indywidualnego pacjenta; oraz po konsultacji z Kierownikiem Medycznym GSK.
• Wcześniejsze tematy DMD115501:
• Osoby aktywne, które weszły do ​​przedłużonego badania otwartego DMD115501. Aby wziąć udział, uczestnicy muszą zostać wycofani z DMD115501.
• Pacjenci z wcześniejszym DMD114044: obywatele USA, którzy ukończyli badanie DMD114044 w innym kraju i chcą wrócić do USA, aby wziąć w nim udział, za zgodą lekarza prowadzącego ten protokół, LUB obywatele Stanów Zjednoczonych, którzy uczestniczyli w badaniu DMD114044, ale musieli wycofać się z badania z powodu do spełnienia kryteriów zatrzymania z powodu bezpieczeństwa laboratoryjnego może kwalifikować się do wpisu, jeżeli: parametry laboratoryjne, które doprowadziły do ​​zatrzymania, ustąpiły; korzyść z dalszego leczenia drisapersenem przewyższa ryzyko dla indywidualnego pacjenta; oraz po konsultacji z Kierownikiem Medycznym GSK i za zgodą lekarza prowadzącego niniejszy protokół
• Pacjenci z wcześniejszym DMD114349: obywatele USA, którzy uczestniczyli i ukończyli badanie DMD114044 w innym kraju i którzy przystąpili do trwającego otwartego badania rozszerzającego DMD114349 w kraju poza Stanami Zjednoczonymi, którzy chcą wycofać się z DMD114349 i wrócić do USA, aby wziąć udział w tym protokole , za zgodą lekarza prowadzącego ten protokół. Pacjenci muszą wycofać się z DMD114349, aby uczestniczyć w tym protokole.
• Wyjściowa liczba płytek krwi 150 x 109/litr (l) lub większa i brak małopłytkowości w wywiadzie.
• Kontynuacja stosowania glikokortykosteroidów przez co najmniej 60 dni przed wejściem do protokołu z uzasadnionym oczekiwaniem, że pacjent pozostanie na sterydach przez cały czas trwania protokołu. Zmiany lub zaprzestanie podawania glikokortykosteroidów będą leżały w gestii lekarza prowadzącego ten protokół w porozumieniu z pacjentem/rodzicem. Kierownik Medyczny GSK musi zostać powiadomiony w odpowiednim czasie.
• Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu (z wyjątkiem ocen wymagających poruszania się pacjenta, w przypadku pacjentów, którzy utracili możliwość poruszania się).
• Potrafi wyrazić świadomą zgodę i/lub zgodę na piśmie podpisaną przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami).

Kryteria wyłączenia:

• Uczestnik miał poważne zdarzenie niepożądane lub spełnił kryteria zatrzymania ze względów bezpieczeństwa, które pozostają nierozwiązane w protokole DMD114876, co w opinii lekarza prowadzącego ten protokół mogło być przypisane badanemu lekowi i które jest w toku. Po rozwiązaniu problemu podmiot może kwalifikować się do rejestracji po konsultacji z kierownikiem medycznym firmy GlaxoSmithKline (GSK).
• Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych lub wcześniejsze leczenie badanymi lekami, z wyjątkiem drisapersenu, w ciągu 28 dni od pierwszego podania drisapersenu.