Drisapersen Duchenne Protocolo de Tratamento da Distrofia Muscular (DMD)

Critério de inclusão:

• Indivíduos DMD114876 anteriores: Indivíduos que completaram o tratamento duplo-cego de 24 semanas e as fases de pós-tratamento de 24 semanas no estudo DMD114876, OU Indivíduos que se retiraram da porção de tratamento do estudo DMD114876 devido ao cumprimento dos critérios de interrupção de segurança do laboratório podem ser elegíveis para inscrição no o estudo de extensão se: os parâmetros laboratoriais que levaram à interrupção foram resolvidos; benefício de tratamento adicional com drisapersen supera o risco para o sujeito individual; e após consulta com o líder médico da GSK.
• Indivíduos DMD115501 anteriores:
• Indivíduos ativos que entraram no estudo de extensão aberto DMD115501. Os indivíduos devem ser retirados do DMD115501 para participar.
• Indivíduos DMD114044 anteriores: Cidadãos dos EUA que concluíram o estudo DMD114044 em outro país e que desejam retornar aos EUA para participar, mediante consentimento de um médico que conduz este protocolo, OU Cidadãos dos Estados Unidos que participaram do DMD114044, mas que tiveram que se retirar do estudo devido para atender aos critérios de interrupção de segurança do laboratório podem ser elegíveis para inscrição se: os parâmetros laboratoriais que levaram à interrupção foram resolvidos; benefício de tratamento adicional com drisapersen supera o risco para o sujeito individual; e após consulta com o líder médico da GSK e mediante acordo do médico que conduz este protocolo
• Indivíduos DMD114349 anteriores: Cidadãos dos EUA que participaram e concluíram o estudo DMD114044 em outro país e que entraram no estudo de extensão aberto DMD114349 em andamento em um país fora dos EUA que desejam se retirar do DMD114349 e retornar aos EUA para participar deste protocolo , mediante a concordância de um médico que conduz este protocolo. Os indivíduos são obrigados a retirar-se do DMD114349 para participar deste protocolo.
• Plaquetas basais de 150 x 109/Litros (L) ou mais e sem história de trombocitopenia.
• Uso continuado de glicocorticosteróides por no mínimo 60 dias antes da entrada no protocolo com uma expectativa razoável de que o sujeito permanecerá em uso de esteróides durante o protocolo. Alterações ou cessação de glicocorticosteróides ficarão a critério do médico que conduz este protocolo em consulta com o sujeito/pai. O líder médico da GSK deve ser notificado em tempo hábil.
• Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo (com exceção das avaliações que exigem que um sujeito seja ambulante, para aqueles sujeitos que perderam a deambulação).
• Capaz de dar consentimento informado e/ou consentimento por escrito assinado pelo sujeito e/ou pai(s)/responsável legal (de acordo com os regulamentos locais).

Critério de exclusão:

• O sujeito teve uma experiência adversa grave ou que atendeu aos critérios de interrupção de segurança que permanecem não resolvidos do protocolo DMD114876, que na opinião do médico que conduz este protocolo poderia ser atribuído à medicação do estudo e que está em andamento. Depois de resolvido, o assunto pode ser elegível para inscrição após consulta com o líder médico da GlaxoSmithKline (GSK).
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários, ou tratamento prévio com drogas experimentais, exceto drisapersen, até 28 dias após a primeira administração de drisapersen.