Drisapersen Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoprotokolla

Sisällyttämiskriteerit:

• Aiemmat koehenkilöt DMD114876: Koehenkilöt, jotka suorittivat sekä 24 viikkoa kestäneen kaksoissokkohoidon että 24 viikkoa hoidon jälkeisen vaiheen tutkimuksessa DMD114876, TAI Koehenkilöt, jotka keskeyttivät tutkimuksen DMD114876 hoitoosuuden laboratorioturvallisuuden lopetuskriteerien täyttämisen vuoksi, voivat olla kelvollisia ilmoittautumaan. jatkotutkimuksen, jos: lopettamiseen johtaneet laboratorioparametrit ovat ratkenneet; lisädrasapersen-hoidon hyöty on suurempi kuin riski yksittäiselle koehenkilölle; ja kuultuaan GSK:n lääketieteellistä johtoa.
• Aiemmat DMD115501 aiheet:
• Aktiiviset koehenkilöt, jotka osallistuivat avoimeen jatkotutkimukseen DMD115501. Osallistujien on poistuttava DMD115501:stä.
• Aiemmat DMD114044-kohteet: Yhdysvaltain kansalaiset, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen DMD114044 toisessa maassa ja jotka haluavat palata Yhdysvaltoihin osallistuakseen tämän protokollan suorittaneen lääkärin suostumuksella, TAI Yhdysvaltojen kansalaiset, jotka osallistuivat DMD114044-tutkimukseen, mutta joiden oli keskeytettävä tutkimuksesta määräaikana. laboratorion turvallisuuspysäytyskriteerien täyttämiseen voidaan osallistua, jos: lopettamiseen johtaneet laboratorioparametrit ovat ratkenneet; lisädrasapersen-hoidon hyöty on suurempi kuin riski yksittäiselle koehenkilölle; ja kuultuaan GSK:n lääketieteellistä johtoa ja tämän protokollan suorittavan lääkärin suostumuksella
• Aiemmat DMD114349-kohteet: Yhdysvaltain kansalaiset, jotka osallistuivat tutkimukseen DMD114044 ja suorittivat sen toisessa maassa ja jotka osallistuivat meneillään olevaan avoimeen jatkotutkimukseen DMD114349 USA:n ulkopuolisessa maassa ja haluavat vetäytyä DMD114349:stä ja palata Yhdysvaltoihin osallistuakseen tähän pöytäkirjaan tämän protokollan suorittavan lääkärin suostumuksella. Koehenkilöiden tulee vetäytyä DMD114349:stä voidakseen osallistua tähän protokollaan.
• Verihiutaleet lähtötilanteessa 150 x 109/litra (L) tai enemmän, eikä aiemmin ollut trombosytopeniaa.
• Jatketaan glukokortikosteroidien käyttöä vähintään 60 päivää ennen tutkimussuunnitelman aloittamista, sillä on kohtuullinen odotus, että tutkittava jatkaa steroideja protokollan ajan. Muutokset glukokortikosteroideihin tai niiden käytön lopettaminen on tämän protokollan suorittavan lääkärin harkinnan mukaan tutkittavan/vanhemman kanssa kuultuaan. GSK:n lääketieteelliselle johtajalle on ilmoitettava ajoissa.
• Haluaa ja pystyä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelytapoja (lukuun ottamatta niitä arviointeja, joissa tutkittavan on oltava ambulanssi, niille koehenkilöille, jotka ovat menettäneet liikkumisen).
• Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus ja/tai suostumus kirjallisesti tutkittavan ja/tai vanhemman/huoltajan allekirjoittamana (paikallisten määräysten mukaisesti).

Poissulkemiskriteerit:

• Tutkittavalla oli vakava haitallinen kokemus tai hän täytti turvapysäytyskriteerit, jotka jäävät ratkaisematta protokollasta DMD114876, joka tämän protokollan suorittaneen lääkärin mielestä saattoi johtua tutkimuslääkityksestä ja joka on meneillään. Kun se on ratkaistu, tutkittava voi olla kelvollinen ilmoittautumaan GlaxoSmithKline (GSK) lääketieteellisen johtajan kuulemisen jälkeen.
• Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden käyttö tai aikaisempi hoito tutkimuslääkkeillä, paitsi drisaperseenilla, 28 päivän sisällä drisapersenin ensimmäisestä annosta.