Drisapersen Duchennes muskeldystrofi (DMD) behandlingsprotokoll

Inklusionskriterier:

• Tidigare DMD114876 försökspersoner: Försökspersoner som slutfört både den 24 veckor långa dubbelblinda behandlingen och 24 veckor efter behandling i studien DMD114876, ELLER Försökspersoner som avbröt behandlingsdelen av studien DMD114876 på grund av att de uppfyller kriterierna för att stoppa laboratoriesäkerheten kan vara berättigade att anmäla sig till förlängningsstudien om: laboratorieparametrarna som ledde till stopp har lösts; fördelen med ytterligare behandling med drisapersen överväger risken för den enskilda patienten; och efter samråd med GSK Medical Lead.
• Tidigare DMD115501-ämnen:
• Aktiva försökspersoner som gick in i öppen förlängningsstudie DMD115501. Ämnen måste dras tillbaka från DMD115501 för att delta.
• Tidigare DMD114044 Ämnen: Amerikanska medborgare som genomfört studie DMD114044 i ett annat land och som vill återvända till USA för att delta, efter överenskommelse med en läkare som utför detta protokoll, ELLER USA-medborgare som deltog i DMD114044 men som var tvungna att dra sig ur studien p.g.a. för att uppfylla kriterierna för laboratoriesäkerhet kan stoppande vara berättigad att registrera sig om: laboratorieparametrarna som ledde till stopp har lösts; fördelen med ytterligare behandling med drisapersen överväger risken för den enskilda patienten; och efter samråd med GSK Medical Lead och efter överenskommelse med läkare som utför detta protokoll
• Tidigare DMD114349 Ämnen: Amerikanska medborgare som deltog i och genomförde studien DMD114044 i ett annat land och som deltog i den pågående öppna förlängningsstudien DMD114349 i ett land utanför USA som vill dra sig ur DMD114349 och återvända till USA för att delta i detta protokoll , efter överenskommelse av en läkare som utför detta protokoll. Försökspersoner måste dra sig ur DMD114349 för att delta i detta protokoll.
• Baslinjetrombocyter på 150 x 109/liter (L) eller mer och ingen historia av trombocytopeni.
• Fortsatt användning av glukokortikosteroider i minst 60 dagar innan protokollet skrivs in med en rimlig förväntan att patienten kommer att fortsätta på steroider under hela protokollet. Ändringar av eller upphörande av glukokortikosteroider kommer att bestämmas av den läkare som utför detta protokoll i samråd med försökspersonen/föräldern. GSK Medical Lead måste meddelas i god tid.
• Vill och kan följa alla protokollkrav och procedurer (med undantag för de bedömningar som kräver att ett försöksperson är ambulant, för de försökspersoner som har förlorat ambulationen).
• Kunna ge informerat samtycke och/eller samtycke skriftligt undertecknat av försökspersonen och/eller förälder/föräldrar/vårdnadshavare (enligt lokala bestämmelser).

Exklusions kriterier:

• Försökspersonen hade en allvarlig negativ upplevelse eller som uppfyllde säkerhetsstoppkriterier som förblir olösta från protokoll DMD114876, vilket enligt den läkare som utförde detta protokoll kunde ha hänförts till studiemedicinering och som pågår. När det är löst kan ämnet vara berättigat att registrera sig efter samråd med GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead.
• Användning av antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythämmande medel, eller tidigare behandling med prövningsläkemedel, förutom drisapersen, inom 28 dagar efter den första administreringen av drisapersen.