Protocolo de tratamiento de la distrofia muscular (DMD) Drisapersen Duchenne

Criterios de inclusión:

• Sujetos DMD114876 previos: Los sujetos que completaron tanto el tratamiento doble ciego de 24 semanas como las fases posteriores al tratamiento de 24 semanas en el estudio DMD114876, O Los sujetos que se retiraron de la parte del tratamiento del estudio DMD114876 debido a que cumplieron con los criterios de interrupción de seguridad del laboratorio pueden ser elegibles para inscribirse en el estudio de extensión si: se han resuelto los parámetros de laboratorio que motivaron la suspensión; el beneficio de un tratamiento adicional con drisapersen supera el riesgo para el sujeto individual; y después de consultar con el líder médico de GSK.
• Sujetos anteriores de DMD115501:
• Sujetos activos que ingresaron en el estudio de extensión de etiqueta abierta DMD115501. Los sujetos deben retirarse de DMD115501 para participar.
• Sujetos anteriores de DMD114044: ciudadanos estadounidenses que completaron el estudio DMD114044 en otro país y que desean regresar a los EE. para cumplir con los criterios de parada de seguridad del laboratorio puede ser elegible para inscribirse si: los parámetros de laboratorio que llevaron a la parada se han resuelto; el beneficio de un tratamiento adicional con drisapersen supera el riesgo para el sujeto individual; y luego de consultar con el líder médico de GSK y con el acuerdo del médico que lleva a cabo este protocolo
• Sujetos anteriores de DMD114349: ciudadanos estadounidenses que participaron y completaron el estudio DMD114044 en otro país y que ingresaron al estudio de extensión abierto en curso DMD114349 en un país fuera de los EE. UU. que desean retirarse del DMD114349 y regresar a los EE. UU. para participar en este protocolo , con el acuerdo de un médico que realiza este protocolo. Los sujetos deben retirarse de DMD114349 para participar en este protocolo.
• Plaquetas basales de 150 x 109/Litros (L) o más y sin antecedentes de trombocitopenia.
• Uso continuado de glucocorticosteroides durante un mínimo de 60 días antes del ingreso al protocolo con una expectativa razonable de que el sujeto permanecerá con esteroides durante la duración del protocolo. Los cambios o el cese de los glucocorticosteroides quedarán a discreción del médico que lleva a cabo este protocolo en consulta con el sujeto/padre. El líder médico de GSK debe ser notificado de manera oportuna.
• Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo (con la excepción de aquellas evaluaciones que requieren que un sujeto deambule, para aquellos sujetos que han perdido la deambulación).
• Capaz de dar asentimiento informado y/o consentimiento por escrito firmado por el sujeto y/o los padres/tutor legal (de acuerdo con las regulaciones locales).

Criterio de exclusión:

• El sujeto tuvo una experiencia adversa grave o cumplió con los criterios de interrupción de seguridad que aún no se han resuelto del protocolo DMD114876, que en opinión del médico que realizó este protocolo podría atribuirse a la medicación del estudio y que está en curso. Una vez resuelto, el sujeto puede ser elegible para inscribirse luego de consultar con el líder médico de GlaxoSmithKline (GSK).
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o agentes antiplaquetarios, o tratamiento previo con fármacos en investigación, a excepción de drisapersen, dentro de los 28 días posteriores a la primera administración de drisapersen.