Drisapersen Duchenne Muskeldystrophie (DMD) Behandlungsprotokoll

Einschlusskriterien:

• Vorherige DMD114876-Patienten: Patienten, die sowohl die 24-wöchige doppelblinde Behandlung als auch die 24-wöchige Nachbehandlungsphase in der Studie DMD114876 abgeschlossen haben, ODER Patienten, die den Behandlungsteil der Studie DMD114876 aufgrund der Erfüllung der Abbruchkriterien für die Laborsicherheit abgebrochen haben, können für die Aufnahme in Frage kommen die Verlängerungsstudie, wenn: die Laborparameter, die zum Abbruch geführt haben, verschwunden sind; der Nutzen einer weiteren Behandlung mit Drisapersen überwiegt das Risiko für den einzelnen Probanden; und nach Rücksprache mit dem medizinischen Leiter von GSK.
• Vorherige DMD115501-Themen:
• Aktive Probanden, die an der Open-Label-Verlängerungsstudie DMD115501 teilgenommen haben. Die Probanden müssen von DMD115501 zurückgezogen werden, um teilnehmen zu können.
• Vorherige DMD114044-Probanden: US-Bürger, die die Studie DMD114044 in einem anderen Land abgeschlossen haben und die nach Zustimmung eines Arztes, der dieses Protokoll durchführt, zur Teilnahme in die USA zurückkehren möchten, ODER US-Bürger, die an DMD114044 teilgenommen haben, sich aber aus der Studie zurückziehen mussten die Abbruchkriterien für die Laborsicherheit zu erfüllen, können zur Aufnahme berechtigt sein, wenn: die Laborparameter, die zum Abbruch geführt haben, verschwunden sind; der Nutzen einer weiteren Behandlung mit Drisapersen überwiegt das Risiko für den einzelnen Probanden; und nach Rücksprache mit dem medizinischen Leiter von GSK und nach Zustimmung des Arztes, der dieses Protokoll durchführt
• Vorherige DMD114349-Probanden: US-Bürger, die an der Studie DMD114044 in einem anderen Land teilgenommen und diese abgeschlossen haben und die an der laufenden offenen Erweiterungsstudie DMD114349 in einem Land außerhalb der USA teilgenommen haben, die sich von DMD114349 zurückziehen und in die USA zurückkehren möchten, um an diesem Protokoll teilzunehmen , nach Zustimmung eines Arztes, der dieses Protokoll durchführt. Die Probanden müssen sich von DMD114349 zurückziehen, um an diesem Protokoll teilnehmen zu können.
• Baseline-Thrombozyten von 150 x 109/Liter (L) oder mehr und keine Thrombozytopenie in der Vorgeschichte.
• Fortgesetzte Verwendung von Glukokortikosteroiden für mindestens 60 Tage vor Beginn des Protokolls mit einer angemessenen Erwartung, dass das Subjekt für die Dauer des Protokolls auf Steroiden bleibt. Änderungen oder Absetzen von Glukokortikosteroiden liegen im Ermessen des Arztes, der dieses Protokoll in Absprache mit dem Patienten/Elternteil durchführt. Der GSK Medical Lead ist rechtzeitig zu benachrichtigen.
• Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen und -verfahren einzuhalten (mit Ausnahme der Bewertungen, bei denen ein Proband ambulant sein muss, für Probanden, die die Gehfähigkeit verloren haben).
• In der Lage, eine Einverständniserklärung und/oder schriftliche Zustimmung zu erteilen, die vom Subjekt und/oder den Eltern/Erziehungsberechtigten (gemäß den örtlichen Vorschriften) unterzeichnet wurde.

Ausschlusskriterien:

• Der Proband hatte eine schwerwiegende unerwünschte Erfahrung oder erfüllte die Sicherheitsstoppkriterien, die aus dem Protokoll DMD114876 nicht geklärt sind, was nach Ansicht des Arztes, der dieses Protokoll durchführt, auf die Studienmedikation hätte zurückzuführen sein können und die noch andauert. Nach Klärung kann der Proband nach Rücksprache mit dem medizinischen Leiter von GlaxoSmithKline (GSK) möglicherweise aufgenommen werden.
• Anwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern oder vorherige Behandlung mit Prüfpräparaten, außer mit Drisapersen, innerhalb von 28 Tagen nach der ersten Verabreichung von Drisapersen.