Protokol léčby Drisapersen Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Kritéria pro zařazení:

• Předchozí subjekty DMD114876: Subjekty, které dokončily jak 24týdenní dvojitě zaslepenou léčbu, tak 24týdenní fázi po léčbě ve studii DMD114876, NEBO Subjekty, které odstoupily z léčebné části studie DMD114876 z důvodu splnění kritérií laboratorního bezpečnostního zastavení, mohou být způsobilé se zapsat do rozšiřující studie, pokud: laboratorní parametry, které vedly k zastavení, vymizely; přínos další léčby drisapersenem převažuje nad rizikem pro jednotlivého subjektu; a po konzultaci s vedoucím lékařů GSK.
• Předchozí předměty DMD115501:
• Aktivní subjekty, které vstoupily do otevřené rozšířené studie DMD115501. Subjekty se musí z DMD115501 zúčastnit.
• Předchozí subjekty DMD114044: občané USA, kteří dokončili studii DMD114044 v jiné zemi a kteří se chtějí vrátit do USA, aby se zúčastnili, po dohodě s lékařem provádějícím tento protokol, NEBO občané Spojených států, kteří se účastnili DMD114044, ale museli ze studie z důvodu pro splnění kritérií bezpečnosti laboratoře pro zastavení může být způsobilé k zápisu, pokud: laboratorní parametry, které vedly k zastavení, se vyřešily; přínos další léčby drisapersenem převažuje nad rizikem pro jednotlivého subjektu; a po konzultaci s vedoucím lékařů GSK a po dohodě s lékařem provádějícím tento protokol
• Předchozí subjekty DMD114349: občané USA, kteří se zúčastnili a dokončili studii DMD114044 v jiné zemi a kteří vstoupili do probíhající otevřené rozšířené studie DMD114349 v zemi mimo USA, kteří si přejí odstoupit od DMD114349 a vrátit se do USA, aby se zúčastnili tohoto protokolu po dohodě s lékařem provádějícím tento protokol. Subjekty musí odstoupit od DMD114349, aby se mohly zúčastnit tohoto protokolu.
• Výchozí počet krevních destiček 150 x 109/litr (L) nebo vyšší a bez trombocytopenie v anamnéze.
• Pokračujte v užívání glukokortikosteroidů po dobu minimálně 60 dnů před vstupem do protokolu s rozumným očekáváním, že subjekt zůstane na steroidech po dobu trvání protokolu. Změny nebo vysazení glukokortikosteroidů bude na uvážení lékaře provádějícího tento protokol po konzultaci se subjektem/rodičem. Vedoucí lékař GSK musí být včas informován.
• Ochota a schopnost vyhovět všem protokolovým požadavkům a postupům (s výjimkou těch hodnocení, která vyžadují, aby subjekt byl ambulantní, pro ty subjekty, které ztratily chůzi).
• Schopnost dát informovaný souhlas a/nebo souhlas písemně podepsaný subjektem a/nebo rodičem (rodiči)/zákonným zástupcem (v souladu s místními předpisy).

Kritéria vyloučení:

• Subjekt měl závažnou nepříznivou zkušenost nebo který splnil kritéria bezpečného zastavení, která zůstávají nevyřešená z protokolu DMD114876, což podle názoru lékaře provádějícího tento protokol mohlo být přisouzeno studijní medikaci a které probíhá. Po vyřešení může být subjekt způsobilý k zápisu po konzultaci s vedoucím lékařů GlaxoSmithKline (GSK).
• Užívání antikoagulancií, antitrombotik nebo protidestičkových látek nebo předchozí léčba hodnocenými léky, kromě drisapersenu, do 28 dnů od prvního podání drisapersenu.