Drisapersen Duchenne behandelprotocol voor spierdystrofie (DMD).

Inclusiecriteria:

• Voorafgaande DMD114876-proefpersonen: proefpersonen die zowel de 24 weken durende dubbelblinde behandeling als de 24 weken durende post-behandelingsfasen in onderzoek DMD114876 hebben voltooid, OF proefpersonen die zich terugtrokken uit het behandelingsgedeelte van onderzoek DMD114876 omdat ze voldeden aan de veiligheidsstopcriteria van het laboratorium, kunnen in aanmerking komen voor deelname het vervolgonderzoek als: de laboratoriumparameters die tot stopzetting hebben geleid, zijn opgelost; voordeel van verdere behandeling met drisapersen weegt zwaarder dan het risico voor de individuele proefpersoon; en na overleg met de GSK Medical Lead.
• Eerdere DMD115501-onderwerpen:
• Actieve proefpersonen die deelnamen aan open-label extensieonderzoek DMD115501. Onderwerpen moeten worden teruggetrokken uit DMD115501 om deel te nemen.
• Eerdere DMD114044 Onderwerpen: Amerikaanse staatsburgers die studie DMD114044 in een ander land hebben voltooid en die willen terugkeren naar de VS om deel te nemen, na toestemming van een arts die dit protocol uitvoert, OF Amerikaanse staatsburgers die hebben deelgenomen aan DMD114044 maar die zich moesten terugtrekken uit de studie wegens om te voldoen aan de veiligheidscriteria van het laboratorium kunnen stopzettingen in aanmerking komen voor inschrijving als: de laboratoriumparameters die tot stopzetting hebben geleid, zijn opgelost; voordeel van verdere behandeling met drisapersen weegt zwaarder dan het risico voor de individuele proefpersoon; en na overleg met de GSK Medical Lead en na akkoord van de arts die dit protocol uitvoert
• Eerdere DMD114349-proefpersonen: Amerikaanse staatsburgers die deelnamen aan onderzoek DMD114044 en dit in een ander land voltooiden en die deelnamen aan het lopende open-label uitbreidingsonderzoek DMD114349 in een land buiten de VS die zich willen terugtrekken uit DMD114349 en willen terugkeren naar de VS om deel te nemen aan dit protocol , na toestemming van een arts die dit protocol uitvoert. Proefpersonen moeten zich terugtrekken uit DMD114349 om deel te nemen aan dit protocol.
• Baseline bloedplaatjes van 150 x 109/liter (L) of meer en geen voorgeschiedenis van trombocytopenie.
• Voortgezet gebruik van glucocorticosteroïden gedurende minimaal 60 dagen voorafgaand aan de ingang van het protocol met een redelijke verwachting dat de proefpersoon steroïden zal blijven gebruiken voor de duur van het protocol. Wijzigingen in of stopzetting van glucocorticosteroïden zijn ter beoordeling van de arts die dit protocol uitvoert in overleg met de proefpersoon/ouder. De GSK Medical Lead moet tijdig op de hoogte worden gebracht.
• Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten en -procedures (met uitzondering van die beoordelingen waarbij een proefpersoon ambulant moet zijn, voor proefpersonen die de ambulantie hebben verloren).
• In staat om geïnformeerde instemming en/of toestemming te geven schriftelijk ondertekend door de proefpersoon en/of ouder(s)/wettelijke voogd (volgens lokale regelgeving).

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersoon had een ernstige nadelige ervaring of voldeed aan veiligheidsstopcriteria die nog steeds niet is opgelost in protocol DMD114876, die naar de mening van de arts die dit protocol uitvoerde, toe te schrijven zou kunnen zijn aan studiemedicatie, en die aan de gang is. Na overleg met de GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead komt de patiënt mogelijk in aanmerking om zich in te schrijven.
• Gebruik van anticoagulantia, antitrombotica of plaatjesaggregatieremmers, of eerdere behandeling met onderzoeksgeneesmiddelen, behalve drisapersen, binnen 28 dagen na de eerste toediening van drisapersen.