Drisapersen Duchenne 근이영양증(DMD) 치료 프로토콜
2014년 3월 20일 업데이트: GlaxoSmithKline
이전에 승인된 Drisapersen 연구에 참여했던 Duchenne 근이영양증이 있는 적격 미국 피험자를 위한 지속적인 액세스 프로토콜
이는 드리사페르센-유도 DMD 엑손 51 스키핑에 의해 교정가능한 디스트로핀 돌연변이를 갖는 뒤시엔느 근이영양증(DMD)을 갖는 남성 대상체의 치료를 위한 드리사페르센의 단일 팔, 공개-라벨 연속 액세스 프로토콜이다.
이 지속적인 액세스 프로토콜의 목적은 이전에 적격한 drisapersen 연구에 참여한 DMD 피험자의 치료를 위해 drisapersen에 대한 사전 승인 액세스를 제공하는 것입니다.
이 프로토콜은 피험자 안전을 보장하는 데 필요한 안전 데이터와 근육 기능에 대한 주기적인 효능 데이터를 수집합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 이전 DMD114876 피험자: 연구 DMD114876에서 24주 이중 맹검 치료 및 24주 치료 후 단계를 모두 완료한 피험자 또는 실험실 안전 중단 기준을 충족하여 연구 DMD114876의 치료 부분에서 탈퇴한 피험자는 등록할 수 있습니다. 확장 연구는 다음과 같은 경우: 중단을 초래한 실험실 매개변수가 해결되었습니다. drisapersen을 사용한 추가 치료의 이점이 개별 피험자에 대한 위험을 능가합니다. GSK Medical Lead와의 상담 후.
- 이전 DMD115501 주제:
- 오픈 라벨 확장 연구 DMD115501에 참여한 활성 피험자. 참여하려면 DMD115501에서 탈퇴해야 합니다.
- 이전 DMD114044 피험자: 다른 국가에서 DMD114044 연구를 완료하고 이 프로토콜을 수행하는 의사의 동의에 따라 참여하기 위해 미국으로 돌아가고자 하는 미국 시민권자 다음과 같은 경우 검사실 안전 중단 기준을 충족하기 위해 등록할 수 있습니다. drisapersen을 사용한 추가 치료의 이점이 개별 피험자에 대한 위험을 능가합니다. GSK Medical Lead와의 상담 후 그리고 이 프로토콜을 수행하는 의사의 동의에 따라
- 이전 DMD114349 피험자: 다른 국가에서 연구 DMD114044에 참여하고 완료했으며 미국 이외의 국가에서 진행 중인 공개 확장 연구 DMD114349에 참여한 미국 시민으로서 DMD114349를 철회하고 이 프로토콜에 참여하기 위해 미국으로 돌아가고자 합니다. , 이 프로토콜을 수행하는 의사의 동의에 따라. 주제는 이 프로토콜에 참여하기 위해 DMD114349에서 철회해야 합니다.
- 150 x 109/Liters(L) 이상의 기준선 혈소판 및 혈소판 감소증 병력 없음.
- 피험자가 프로토콜 기간 동안 스테로이드를 계속 사용할 것이라는 합리적인 기대와 함께 프로토콜 입력 전 최소 60일 동안 글루코코르티코스테로이드를 계속 사용합니다. 글루코코르티코스테로이드의 변경 또는 중단은 피험자/부모와 상의하여 이 프로토콜을 수행하는 의사의 재량에 따릅니다. GSK Medical Lead는 적시에 통지해야 합니다.
- 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 기꺼이 준수하고 준수할 수 있습니다(보행을 잃은 대상에 대해 대상이 걸을 수 있어야 하는 평가는 제외).
- 피험자 및/또는 부모/법적 보호자(현지 규정에 따름)가 서명한 사전 동의 및/또는 서면 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 심각한 부작용을 경험했거나 프로토콜 DMD114876에서 해결되지 않은 안전 중단 기준을 충족했으며, 이 프로토콜을 수행하는 의사의 의견으로는 연구 약물에 기인할 수 있었고 진행 중입니다. 일단 해결되면 피험자는 GlaxoSmithKline(GSK) 의료 리드와 상담한 후 등록할 수 있습니다.
- 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제를 사용하거나 drisapersen을 제외한 연구 약물을 사용한 이전 치료는 drisapersen의 첫 번째 투여 후 28일 이내에 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 드리사페르센(DMD117402)
이 프로토콜은 GSK 프로토콜 DMD114876을 완료하고 프로토콜 DMD115501에 참여한 피험자, 프로토콜 DMD114044를 완료한 미국 시민 또는 미국 밖에서 프로토콜 DMD114349에 참여하고 있으며 참여를 종료하려는 미국 시민에게만 공개됩니다. DMD114349 연구.
적격 피험자는 피하(SC) 주사를 통해 일주일에 한 번 drisapersen 6밀리그램(mg)/킬로그램(kg)을 받게 됩니다.
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Drisapersen은 피하 주사를 위한 1mL 멸균 용액이 들어 있는 3mL 바이알로 제공됩니다.
drisapersen 용액의 강도는 200 mg/mL입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 수집에 의해 평가된 안전성
기간: 48주까지의 기준선
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AE는 연구 치료 시작부터 마지막 투여 후 5일까지(추적 시) 수집됩니다.
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48주까지의 기준선
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실험실 매개변수로 평가한 안전성
기간: 48주까지의 기준선
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혈액학, 임상화학, 소변검사의 시간 경과에 따른 절대값과 변화
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48주까지의 기준선
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심전도(ECG) 간격으로 평가하는 안전성
기간: 48주까지의 기준선
|
48주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 6월 27일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 3월 20일
마지막으로 확인됨
2014년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 117402
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