Drisapersen デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療プロトコル

包含基準:

• 以前のDMD114876被験者：試験DMD114876で24週間の二重盲検治療と24週間の治療後フェーズの両方を完了した被験者、または試験DMD114876の治療部分から撤退した被験者実験室の安全停止基準を満たすために登録する資格がある可能性があります次の場合、拡張試験: 停止につながった検査パラメータが解消された;ドリサペルセンによるさらなる治療の利益は、個々の被験者へのリスクを上回ります。 GSK Medical Lead との協議に続いて。
• 以前の DMD115501 被験者:
• 非盲検延長試験DMD115501に参加したアクティブな被験者。 参加するにはDMD115501から脱退する必要があります。
• 以前の DMD114044 被験者: 別の国で研究 DMD114044 を完了し、このプロトコルを実施する医師の同意に基づいて参加するために米国に戻ることを希望する米国市民、または DMD114044 に参加したが、研究を中止しなければならなかった米国市民実験室の安全停止基準を満たすために、次の場合に登録する資格がある可能性があります。停止につながった実験室のパラメーターが解決した。ドリサペルセンによるさらなる治療の利益は、個々の被験者へのリスクを上回ります。 GSK Medical Lead との協議の後、このプロトコルを実施する医師の同意を得た上で
• 以前のDMD114349対象者：別の国で研究DMD114044に参加して完了し、米国以外の国で進行中の非盲検延長研究DMD114349に参加し、DMD114349から撤退し、このプロトコルに参加するために米国に戻ることを希望する米国市民、このプロトコルを実施する医師の同意に基づいて。 このプロトコルに参加するには、被験者は DMD114349 から脱退する必要があります。
• -150 x 109 /リットル（L）以上のベースライン血小板で、血小板減少症の病歴がない。
• -プロトコルの期間中、被験者がステロイドを使用し続けるという合理的な期待を伴う、プロトコルに入る前の最低60日間のグルココルチコステロイドの継続使用。 グルココルチコステロイドの変更または中止は、被験者/親と相談してこのプロトコルを実施する医師の裁量に委ねられます。 GSK メディカル リードには適時に通知する必要があります。
• -すべてのプロトコル要件と手順を喜んで順守できる（歩行を失った被験者のために、被験者が歩行可能であることを必要とする評価を除く）。
• -被験者および/または親/法定後見人が署名した書面でインフォームドコンセントおよび/または同意を与えることができます（地域の規制による）。

除外基準:

• 被験者は重大な有害な経験をしたか、プロトコルDMD114876から未解決のままである安全停止基準を満たした. 解決すると、被験者は GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead と相談した後、登録する資格がある場合があります。
• -抗凝固薬、抗血栓薬または抗血小板薬の使用、またはドリサペルセンを除く治験薬による以前の治療 ドリサペルセンの最初の投与から28日以内。