Drisapersen Duchenne izomdisztrófia (DMD) kezelési protokollja

Bevételi kritériumok:

• Korábbi DMD114876 alanyok: Azok az alanyok, akik a DMD114876 vizsgálatban a 24 hetes kettős vak kezelést és a kezelés utáni 24 hetes fázist is elvégezték, VAGY Azok az alanyok, akik a DMD114876 vizsgálat kezelési részétől a laboratóriumi biztonsági leállítási kritériumok teljesítése miatt visszavonultak, jogosultak lehetnek a felvételre. a kiterjesztett vizsgálat, ha: a leállításhoz vezető laboratóriumi paraméterek megoldódtak; a driapersen-kezelés további előnyei meghaladják az egyénre gyakorolt ​​kockázatot; és a GSK egészségügyi vezetőjével folytatott konzultációt követően.
• Korábbi DMD115501 témák:
• Aktív alanyok, akik beléptek a DMD115501 nyílt kiterjesztésű vizsgálatba. A részvételhez az alanyoknak vissza kell lépniük a DMD115501-ből.
• Korábbi DMD114044 alanyok: Egyesült Államok állampolgárai, akik egy másik országban fejezték be a DMD114044 vizsgálatot, és szeretnének visszatérni az Egyesült Államokba, hogy részt vegyenek a jelen protokollt vezető orvos beleegyezésével, VAGY az Egyesült Államok állampolgárai, akik részt vettek a DMD114044 vizsgálatban, de akiknek ki kellett állniuk a vizsgálatból a laboratóriumi biztonsági leállítási kritériumok teljesítésére akkor lehet beiratkozni, ha: a leállításhoz vezető laboratóriumi paraméterek megoldódtak; a driapersen-kezelés további előnyei meghaladják az egyénre gyakorolt ​​kockázatot; és a GSK Orvosi Vezetőjével folytatott konzultációt követően és a jelen protokollt végző orvos beleegyezésével
• Korábbi DMD114349 alanyok: Egyesült Államok állampolgárai, akik részt vettek és egy másik országban fejezték be a DMD114044 vizsgálatot, és részt vettek a folyamatban lévő DMD114349 nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatban az Egyesült Államokon kívüli országban, és szeretnének kilépni a DMD114349-ből és visszatérni az Egyesült Államokba, hogy részt vegyenek ebben a protokollban. , a vizsgálatot végző orvos beleegyezésével. Az alanyoknak ki kell lépniük a DMD114349-ből, hogy részt vegyenek ebben a protokollban.
• A kiindulási vérlemezkék száma 150 x 109/liter (L) vagy nagyobb, és nincs kórtörténetben thrombocytopenia.
• Glükokortikoszteroidok további alkalmazása legalább 60 napig a protokollba való belépés előtt azzal az ésszerű elvárással, hogy az alany a protokoll időtartama alatt szteroidokat szed. A glükokortikoszteroidok módosításáról vagy abbahagyásáról a vizsgálatot végző orvos dönt, az alanyal/szülővel egyeztetve. A GSK Orvosi Vezetőjét időben értesíteni kell.
• Hajlandó és képes megfelelni minden protokollkövetelménynek és eljárásnak (kivéve azokat a felméréseket, amelyeknél a vizsgálati alanynak ambulánsnak kell lennie, azon alanyok esetében, akik elvesztették a mozgást).
• Képes az alany és/vagy szülő(i)/törvényes gyám által aláírt, tájékozott hozzájárulást és/vagy beleegyezést adni (a helyi előírásoknak megfelelően).

Kizárási kritériumok:

• Az alanynak súlyos nemkívánatos élménye volt, vagy aki megfelelt a DMD114876 protokollból továbbra is megoldatlan biztonsági leállítási kritériumoknak, amely a vizsgálatot végző orvos véleménye szerint a vizsgálati gyógyszeres kezelésnek tulajdonítható, és amely folyamatban van. A megoldást követően az alany jogosult lehet a felvételre a GlaxoSmithKline (GSK) egészségügyi vezetővel folytatott konzultációt követően.
• Antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy thrombocyta-aggregáció gátló szerek alkalmazása, vagy korábbi vizsgálati gyógyszerekkel végzett kezelés, kivéve a drisapersent, a drisapersen első beadását követő 28 napon belül.