Drisapersen Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Treatment Protocol

Inklusionskriterier:

• Tidligere DMD114876 forsøgspersoner: Forsøgspersoner, der gennemførte både den 24 ugers dobbeltblindede behandling og 24 ugers efterbehandlingsfaser i undersøgelsen DMD114876, ELLER Forsøgspersoner, der trak sig fra behandlingsdelen af ​​undersøgelsen DMD114876 på grund af opfyldelse af laboratoriesikkerhedsstopkriterierne, kan være kvalificerede til at tilmelde sig forlængelsesundersøgelsen, hvis: laboratorieparametrene, der førte til standsning, er løst; fordelen ved yderligere behandling med drisapersen opvejer risikoen for det enkelte individ; og efter konsultation med GSK Medical Lead.
• Tidligere DMD115501 emner:
• Aktive forsøgspersoner, der deltog i åbent forlængelsesstudie DMD115501. Emner skal trækkes tilbage fra DMD115501 for at deltage.
• Tidligere DMD114044-emner: Amerikanske statsborgere, der gennemførte undersøgelse DMD114044 i et andet land, og som ønsker at vende tilbage til USA for at deltage, efter aftale med en læge, der udfører denne protokol, ELLER amerikanske statsborgere, der deltog i DMD114044, men som måtte trække sig fra undersøgelsen pga. at opfylde laboratoriesikkerhedsstopkriterier kan være berettiget til at tilmelde sig, hvis: laboratorieparametrene, der førte til stop, er løst; fordelen ved yderligere behandling med drisapersen opvejer risikoen for det enkelte individ; og efter konsultation med GSK Medical Lead og efter aftale med en læge, der udfører denne protokol
• Tidligere DMD114349 Emner: Amerikanske statsborgere, der deltog i og gennemførte undersøgelsen DMD114044 i et andet land, og som deltog i det igangværende open-label forlængelsesstudie DMD114349 i et land uden for USA, som ønsker at trække sig fra DMD114349 og vende tilbage til USA for at deltage i denne protokol , efter aftale med en læge, der udfører denne protokol. Forsøgspersoner skal trække sig fra DMD114349 for at deltage i denne protokol.
• Baseline blodplader på 150 x 109/liter (L) eller mere og ingen historie med trombocytopeni.
• Fortsat brug af glukokortikosteroider i mindst 60 dage før protokolindførelse med en rimelig forventning om, at forsøgspersonen vil forblive på steroider i hele protokollens varighed. Ændringer i eller ophør af glukokortikosteroider vil være efter den læge, der udfører denne protokol i samråd med forsøgspersonen/forælderen. GSK Medical Lead skal underrettes rettidigt.
• Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav og -procedurer (med undtagelse af de vurderinger, der kræver, at et forsøgsperson skal være ambulant, for de forsøgspersoner, der har mistet ambulationen).
• Kunne give informeret samtykke og/eller samtykke skriftligt underskrevet af forsøgspersonen og/eller forældre/værge (i henhold til lokale regler).

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonen havde en alvorlig uønsket oplevelse, eller som opfyldte sikkerhedsstopkriterier, som forbliver uafklarede fra protokol DMD114876, hvilket efter den læge, der udførte denne protokol, kunne have været tilskrevet undersøgelsesmedicin, og som er i gang. Når det er løst, kan emnet være berettiget til at tilmelde sig efter konsultation med GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead.
• Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythæmmende midler eller tidligere behandling med forsøgslægemidler, undtagen drisapersen, inden for 28 dage efter den første administration af drisapersen.